Uso de cidofovir para papilomatosis respiratoria recurrente

COMPARADOR_ACTIVO: Cidofovir

El cidofovir (Vistide) es un agente comercialmente disponible aprobado por la FDA para el tratamiento de la retinitis por citomegalovirus (CMV) en pacientes con síndrome de inmunodeficiencia adquirida (SIDA). El medicamento no está aprobado por la FDA para el tratamiento de RRP en este momento. Sin embargo, informes de casos recientes han sido alentadores con respecto a la eficacia del agente en el tratamiento de RRP. La FDA ha otorgado a este estudio una designación de "seguro para continuar" con IND 58,481.

Droga: Cidofovir

En cuanto a la concentración de cidofovir, la FDA nos ha permitido inyectar una concentración de 5 mg/ml tanto en niños como en adultos. La inyección agregará menos de 2 minutos adicionales al tiempo de la cirugía y el tiempo de alta no se verá afectado. Debido a que los volúmenes de cidofovir inyectados en las vías respiratorias serán razonablemente pequeños (generalmente menos de 2 ml), la dosis sistémica total de cidofovir administrada por visita estará muy por debajo del límite sistémico aprobado por la FDA de 5 mg/kg para el CMV relacionado con el VIH. retinitis

Otros nombres:

• Vistide

PLACEBO_COMPARADOR: Placebo

El día del estudio de referencia, los pacientes serán asignados aleatoriamente a un grupo de tratamiento (inyección de cidofovir) o a un grupo de placebo. Se utilizará un procedimiento de aleatorización restringida, en grupos de 4, para fomentar la uniformidad en los tamaños de muestra entre los grupos.

Droga: Placebo

El día del estudio de referencia, los pacientes serán asignados aleatoriamente a un grupo de tratamiento (inyección de cidofovir) o a un grupo de placebo. Se utilizará un procedimiento de aleatorización restringida, en grupos de 4, para fomentar la uniformidad en los tamaños de muestra entre los grupos.

Otros nombres:

• Pastilla de azucar

Cambio en la gravedad del papiloma

Puntuación de gravedad de Derkay. La puntuación mínima es cero. La puntuación máxima es 86. El tratamiento de RRP con inyección de cidofovir se considerará eficaz si los pacientes del grupo del fármaco experimentan cambios clínica o estadísticamente significativos en la gravedad del papiloma y los intervalos de tiempo entre cirugías (en relación con las evaluaciones previas al tratamiento), en comparación con los pacientes del grupo del placebo.

La escala puntúa - Voz (normal 0, anormal 1, afónica 2) Estridor (ausente 0, presente con actividad 1, presente en reposo 2) Urgencia de la intervención (programada 0, electiva 1, urgente 2, emergente 3) Dificultad respiratoria ( ninguno 0, leve 1, mod 2, severo 3, extremo 4).

Para sitios anatómicos múltiples (18 o más) en las vías respiratorias superiores, los lados izquierdo y derecho, las lesiones se clasifican como 0 = ninguna, 1 = lesión superficial, 2 = lesión elevada y 3 = lesión voluminosa).

Un valor de calificación más alto indica una enfermedad más avanzada y un peor resultado.

Cambio de 12 meses en la puntuación del índice de discapacidad de la voz (VHI)

Índice de discapacidad de la voz. Esta escala califica la percepción del paciente de la discapacidad relacionada con la voz en los dominios funcional, físico y emocional. Hay 10 preguntas para cada dominio. Cada pregunta es calificada por el sujeto en una escala de 5 puntos, nunca =0, ​​casi nunca =1, a veces =2, casi siempre =3, siempre =4). Una puntuación total más baja o una puntuación de dominio indica una mejora o una disminución de la discapacidad de la voz. Por lo tanto, la puntuación total máxima es 4 X 30 = 120. Para cada dominio, la puntuación máxima es 4 X 10 = 40. Las puntuaciones de 0 son la puntuación más baja posible. En el artículo decimos que la puntuación máxima es 100, pero obviamente es en realidad 120. Escala completa = 0-120.

Una puntuación más baja indica una mejor calidad de vida relacionada con la voz percibida.