Verwendung von Cidofovir bei rezidivierender respiratorischer Papillomatose

ACTIVE_COMPARATOR: Cidofovir

Cidofovir (Vistide) ist ein kommerziell erhältliches Mittel, das von der FDA für die Behandlung von Cytomegalovirus (CMV)-Retinitis bei Patienten mit erworbenem Immunschwächesyndrom (AIDS) zugelassen ist. Das Medikament ist derzeit nicht von der FDA für die Behandlung von RRP zugelassen. Jüngste Fallberichte waren jedoch hinsichtlich der Wirksamkeit des Mittels bei der Behandlung von RRP ermutigend. Die FDA hat dieser Studie mit IND 58.481 die Bezeichnung „sicheres Fortfahren“ erteilt.

Arzneimittel: Cidofovir

In Bezug auf die Cidofovir-Konzentration hat uns die FDA erlaubt, Kindern und Erwachsenen eine Konzentration von 5 mg/ml zu injizieren. Die Injektion verlängert die Operationszeit um weniger als 2 zusätzliche Minuten, und die Entlassungszeit wird nicht beeinträchtigt. Da die in die Atemwege injizierten Volumina von Cidofovir relativ gering sind (typischerweise weniger als 2 ml), liegt die pro Visite verabreichte systemische Gesamtdosis von Cidofovir weit unter dem von der FDA genehmigten systemischen Grenzwert von 5 mg/kg für HIV-bedingte CMV Retinitis.

Andere Namen:

• Besuch

PLACEBO_COMPARATOR: Placebo

Am Tag der Baseline-Studie werden die Patienten randomisiert entweder einer Behandlungsgruppe (Cidofovir-Injektion) oder einer Placebo-Gruppe zugeteilt. Ein eingeschränktes Randomisierungsverfahren in Gruppen von 4 wird verwendet, um die Einheitlichkeit der Stichprobengrößen zwischen den Gruppen zu fördern.

Arzneimittel: Placebo

Am Tag der Baseline-Studie werden die Patienten randomisiert entweder einer Behandlungsgruppe (Cidofovir-Injektion) oder einer Placebo-Gruppe zugeteilt. Ein eingeschränktes Randomisierungsverfahren in Gruppen von 4 wird verwendet, um die Einheitlichkeit der Stichprobengrößen zwischen den Gruppen zu fördern.

Andere Namen:

• Zuckerpille

Änderung des Papillom-Schweregrads

Derkay-Severity-Score. Mindestpunktzahl ist Null. Die maximale Punktzahl beträgt 86. Die Behandlung von RRP mit Cidofovir-Injektion wird als wirksam erachtet, wenn bei Patienten der Arzneimittelgruppe im Vergleich zu Patienten der Placebogruppe klinisch oder statistisch signifikante Veränderungen des Papillom-Schweregrads und der Zeitintervalle zwischen den Operationen (relativ zu den Bewertungen vor der Behandlung) auftreten.

Die Skalenraten – Stimme (normal 0, abnormal 1, aphonisch 2) Stridor (fehlend 0, bei Aktivität vorhanden 1, in Ruhe vorhanden 2) Dringlichkeit des Eingriffs (geplant 0, elektiv 1, dringend 2, notfallmäßig 3) Atemnot ( keine 0, mild 1, mod 2, schwer 3, extrem 4).

Für mehrere anatomische Stellen (18 oder mehr) in den oberen Luftwegen, auf der linken und rechten Seite, werden Läsionen als 0 = keine, 1 = Oberflächenläsion, 2 = erhabene Läsion und 3 = voluminöse Läsion) bewertet.

Ein höherer Bewertungswert weist auf eine fortgeschrittenere Erkrankung und ein schlechteres Ergebnis hin.

12-Monats-Änderung im Voice Handicap Index (VHI) Score

Stimm-Handicap-Index. Diese Skala bewertet die Wahrnehmung eines Patienten hinsichtlich stimmbezogener Behinderungen in den Bereichen funktionell, körperlich und emotional. Es gibt 10 Fragen für jede Domäne. Jede Frage wird vom Probanden auf einer 5-Punkte-Skala bewertet, nie =0, fast nie =1, manchmal =2, fast immer =3, immer =4). Eine niedrigere Gesamtpunktzahl oder Bereichspunktzahl zeigt eine verbesserte oder geringere Sprachbehinderung an. Somit beträgt die maximale Gesamtpunktzahl 4 x 30 = 120. Für jede Domäne beträgt die maximale Punktzahl 4 x 10 = 40. Die Punktzahl 0 ist die niedrigstmögliche Punktzahl. In der Zeitung sagen wir, dass die maximale Punktzahl 100 ist, aber offensichtlich sind es tatsächlich 120. Vollständige Skala = 0-120.

Eine niedrigere Punktzahl weist auf eine verbesserte wahrgenommene sprachbezogene Lebensqualität hin.