Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Brug af Cidofovir til tilbagevendende respiratorisk papillomatose

4. februar 2019 opdateret af: University of Wisconsin, Madison

Brug af Cidofovir-injektion til behandling af tilbagevendende respiratorisk papillomatose."

Recidiverende respiratorisk papillomatose (RRP) er den mest almindelige godartede neoplasma i strubehovedet i den pædiatriske befolkning. Sygdommens indvirkning på patienter og familier kan være enorm på grund af behovet for hyppig behandling. Det ville være yderst fordelagtigt at udvikle effektive medicinske terapier som supplerende foranstaltninger til kirurgisk ablation med det mål at reducere hyppigheden af ​​gentagelser.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Fokus for denne undersøgelse er at evaluere nytten af ​​cidofovir-injektion til at mindske hyppigheden og omfanget af tilbagefald af papillomer hos voksne og pædiatriske RRP-patienter. Kort fortalt vil patienter blive randomiseret i enten en behandling (cidofovir-injektion) eller en placebogruppe. Følgende foranstaltninger vil blive foretaget på hvert af 6 dataindsamlingstidspunkter i løbet af et år: (1) tumorbelastning baseret på et offentliggjort stadiesystem for papillomer, (2) grad af respiratorisk obstruktion for fonation, som vurderet af fonationstærskeltryk og (3) generel sundhed på validerede sundhedsopgørelser (SF12 og Voice Handicap Index for voksne; PedsQL (varemærket) for børn) og via mål for højdevægt og fraværsdage fra skole eller daginstitution, hvor det er relevant, for børn . En analyse med gentagne mål vil tillade undersøgelse af tid ved behandlingsinteraktioner for at bestemme, om cidofovir-injektionsgruppen har færre eller mindre alvorlige tilbagefald end placebogruppen.

Konkret vil vi besvare følgende spørgsmål i denne undersøgelse:

  1. Reducerer cidofovir-injektion hyppigheden af ​​RRP-gentagelser?
  2. Reducerer cidofovir-injektion størrelsen af ​​RRP, som vurderet med et foreslået stadiesystem for RRP (Derkay et al., 1998) og mål for fonatorisk tærskeltryk?
  3. Forbedrer cidofovir-injektion det generelle helbred, vurderet ud fra højde, vægt og skolefravær hos pædiatriske patienter og helbredsopgørelser (generel sundhed og stemmerelateret) hos børn og voksne?

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

19

Fase

  • Fase 4

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • 4 operationer for vejledende behandling inden for de sidste 12 måneder

Ekskluderingskriterier:

  • Nyreinsufficiens
  • Nefrotoksiske lægemidler inden for de sidste 7 dage
  • Sulfa allergi
  • Behandles i øjeblikket med systemiske eller topiske HPV-kemoterapeutiske midler
  • Kvinder i den fødedygtige alder med positiv graviditetstest
  • Kvinder, der ammer

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: DOBBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
ACTIVE_COMPARATOR: Cidofovir
Cidofovir (Vistide) er et kommercielt tilgængeligt middel godkendt af FDA til behandling af cytomegalovirus (CMV) retinitis hos patienter med erhvervet immundefektsyndrom (AIDS). Lægemidlet er ikke godkendt af FDA til behandling af RRP på nuværende tidspunkt. De seneste case-rapporter har dog været opmuntrende med hensyn til midlets effektivitet i behandlingen af ​​RRP. FDA har givet denne undersøgelse en "sikker at fortsætte" betegnelse med IND 58.481.
Medicin: Cidofovir
Med hensyn til cidofovir-koncentrationen har FDA tilladt os at injicere en koncentration på 5 mg/ml i både børn og voksne. Injektionen vil tilføje mindre end 2 ekstra minutter til operationstiden, og udskrivningstiden vil ikke blive påvirket. Fordi mængderne af cidofovir, der injiceres i luftvejene, vil være rimeligt små (typisk mindre end 2 ml), vil den samlede systemiske dosis af cidofovir administreret pr. besøg være langt under den FDA-godkendte systemiske grænse på 5 mg/kg for HIV-relateret CMV nethindebetændelse.
Andre navne:
  • Vistide
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
På basisundersøgelsesdagen vil patienterne blive randomiseret i enten en behandlingsgruppe (cidofovir-injektion) eller en placebogruppe. En begrænset randomiseringsprocedure, i grupper af 4, vil blive brugt for at fremme ensartethed i stikprøvestørrelser mellem grupper.
Medicin: Placebo
På basisundersøgelsesdagen vil patienterne blive randomiseret i enten en behandlingsgruppe (cidofovir-injektion) eller en placebogruppe. En begrænset randomiseringsprocedure, i grupper af 4, vil blive brugt for at fremme ensartethed i stikprøvestørrelser mellem grupper.
Andre navne:
  • Sukker pille

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i Papillomas sværhedsgrad
Tidsramme: Baseline, 2 måneder og 12 måneder

Derkays sværhedsgrad. Minimumsscore er nul. Maksimal score er 86. Behandling af RRP med cidofovir-injektion vil blive betragtet som effektiv, hvis lægemiddelgruppepatienter oplever klinisk eller statistisk signifikante ændringer i papillomas sværhedsgrad og tidsintervaller mellem operationer (i forhold til vurderinger før behandling), sammenlignet med placebogruppepatienter.

Skalasatserne - Stemme (normal 0, unormal 1, afonisk 2) Stridor (fraværende 0, til stede med aktivitet 1, til stede i hvile 2) Indgrebets hastende karakter (planlagt 0, valgfrit 1, presserende 2, akut 3) Åndedrætsbesvær ( ingen 0, mild 1, mod 2, svær 3, ekstrem 4).

For flere anatomiske steder (18 eller flere) i de øvre luftveje, venstre og højre side, vurderes læsioner som 0 = ingen, 1 = overfladelæsion, 2 = hævet læsion og 3 = voluminøs læsion).

En højere vurderingsværdi indikerer mere fremskreden sygdom og et dårligere resultat.
Baseline, 2 måneder og 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
12-måneders ændring i Voice Handicap Index (VHI) score
Tidsramme: 2 måneder og 12 måneder

Stemmehandicapindeks. Denne skala vurderer en patients opfattelse af stemmerelateret handicap inden for områderne funktionelt, fysisk og følelsesmæssigt. Der er 10 spørgsmål til hvert domæne. Hvert spørgsmål bedømmes af emnet på en 5-trins skala, aldrig =0, næsten aldrig =1, nogle gange =2, næsten altid =3, altid =4). En lavere totalscore eller domænescore indikerer forbedret eller mindre stemmehandicap. Således er den maksimale samlede score 4 X 30 = 120. For hvert domæne er den maksimale score 4 X 10 = 40. Scorer på 0 er den lavest mulige score. I papiret siger vi, at den maksimale score er 100, men selvfølgelig er den faktisk 120. Komplet skala = 0-120.

Lavere score indikerer forbedret opfattet stemmerelateret livskvalitet.
2 måneder og 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Wisconsin, Madison

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: J. Scott McMurray, MD, University of Wisconsin Medical School

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. november 1999

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. december 2009

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. december 2009

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. september 2005

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. september 2005

Først opslået (SKØN)

20. september 2005

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

26. februar 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. februar 2019

Sidst verificeret

1. februar 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 1999-196

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner