Uso de Cidofovir para Papilomatose Respiratória Recorrente

ACTIVE_COMPARATOR: Cidofovir

Cidofovir (Vistide) é um agente comercialmente disponível aprovado pelo FDA para o tratamento de retinite por citomegalovírus (CMV) em pacientes com síndrome de imunodeficiência adquirida (AIDS). A droga não é aprovada pela FDA para o tratamento de PRR neste momento. No entanto, relatos de casos recentes têm sido encorajadores no que diz respeito à eficácia do agente no tratamento de PRR. A FDA concedeu a este estudo uma designação "seguro para prosseguir" com IND 58.481.

Medicamento: Cidofovir

Com relação à concentração de cidofovir, o FDA nos permitiu injetar uma concentração de 5 mg/ml em crianças e adultos. A injeção adicionará menos de 2 minutos adicionais ao tempo de cirurgia e o tempo de alta não será afetado. Como os volumes de cidofovir injetados nas vias aéreas serão razoavelmente pequenos (normalmente menos de 2 mL), a dose sistêmica total de cidofovir administrada por visita estará muito abaixo do limite sistêmico aprovado pela FDA de 5 mg/kg para CMV relacionado ao HIV retinite.

Outros nomes:

• Vista

PLACEBO_COMPARATOR: Placebo

No dia do estudo inicial, os pacientes serão randomizados para um grupo de tratamento (injeção de cidofovir) ou um grupo de placebo. Um procedimento de randomização restrita, em grupos de 4, será usado para encorajar a uniformidade nos tamanhos das amostras entre os grupos.

Medicamento: Placebo

No dia do estudo inicial, os pacientes serão randomizados para um grupo de tratamento (injeção de cidofovir) ou um grupo de placebo. Um procedimento de randomização restrita, em grupos de 4, será usado para encorajar a uniformidade nos tamanhos das amostras entre os grupos.

Outros nomes:

• Pílula de açúcar

Alteração na gravidade do papiloma

Pontuação de gravidade de Derkay. Pontuação mínima é zero. A pontuação máxima é 86. O tratamento de RRP com injeção de cidofovir será considerado eficaz se os pacientes do grupo de drogas apresentarem alterações clinicamente ou estatisticamente significativas na gravidade do papiloma e nos intervalos de tempo intercirúrgicos (em relação às avaliações pré-tratamento), quando comparados aos pacientes do grupo placebo.

As taxas da escala - Voz (normal 0, anormal 1, afônica 2) Estridor (ausente 0, presente com atividade 1, presente em repouso 2) Urgência da intervenção (programada 0, eletiva 1, urgente 2, emergente 3) Desconforto respiratório ( nenhum 0, leve 1, mod 2, grave 3, extremo 4).

Para locais anatômicos múltiplos (18 ou mais) nas vias aéreas superiores, lados esquerdo e direito, as lesões são classificadas como 0=nenhuma, 1=lesão superficial, 2=lesão elevada e 3=lesão volumosa).

Um valor de classificação mais alto indica doença mais avançada e um resultado pior.

Mudança de 12 meses na pontuação do Índice de Handicap de Voz (VHI)

Índice de Handicap de Voz. Esta escala classifica a percepção de um paciente de deficiência relacionada à voz nos domínios funcional, físico e emocional. São 10 questões para cada domínio. Cada questão é avaliada pelo sujeito em uma escala de 5 pontos, nunca =0, ​​quase nunca =1, às vezes =2, quase sempre =3, sempre =4). Um escore total ou escore de domínio mais baixo indica uma desvantagem vocal melhorada ou menor. Assim, a pontuação total máxima é de 4 X 30 = 120. Para cada domínio, a pontuação máxima é 4 X 10 = 40. Pontuações de 0 são a pontuação mais baixa possível. No jornal, dizemos que a pontuação máxima é 100, mas obviamente é 120. Escala completa = 0-120.

A pontuação mais baixa indica uma melhora na qualidade de vida relacionada à voz percebida.