Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

GTA-Glyceryltriacetát pro Canavanovou chorobu

11. srpna 2006 aktualizováno: Sheba Medical Center

Fáze 1 léčby pomocí GTA u dvou kojenců s Canavanovou chorobou

Účelem této studie je zjistit, zda perorální suplementace glyceryltriacetátem zlepšuje klinickou prognózu Canavanovy choroby.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Lék: GTA: Glyceryltriacetát

Detailní popis

Canavanova choroba je způsobena nedostatkem enzymu zvaného aspartoacyláza (ASPA). Toto onemocnění je devastující, progresivní onemocnění bez dostupné léčby. V důsledku nedostatku ASPA jsou vysoké hladiny N-acetylaspartátu (NAA) a nízké hladiny L-aspartátu a acetátu.

Předpokládáme, že jednou z funkcí ASPA je poskytnout dostatečné hladiny acetátu pro myelinizaci CNS. Z tohoto důvodu nabízíme doplnění hladiny acetátu perorálním podáváním glyceryltriacetátu (GTA). Taková léčba musí být nabídnuta pacientům před dosažením věku 18 měsíců před ukončením myelinizace CNS.

Dva pacienti ve věku méně než 15 měsíců dostanou denní dávky perorálního GTA
Denní dávka se bude postupně zvyšovat, dokud nebude dosaženo udržovací dávky. To bude prováděno za pečlivého sledování pacientů, včetně pravidelných odběrů krevních plynů.
Podle panelu expertů pro hodnocení kosmetických přísad (Fiume, 2003) nebylo prokázáno, že by GTA způsobovala žádnou známou toxicitu.

Typ studie

Intervenční

Zápis

Fáze

Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Izrael
- - Tel Aviv, Izrael, 52621
    - Dr. Y. Anikster

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 2 roky (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Věk pod 15 měsíců
Biochemicky diagnostikována Canavanova choroba

Kritéria vyloučení:

Žádný

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Primární účel: Léčba
Přidělení: Nerandomizované
Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Neurologický stav
Všechny primární výsledky budou hodnoceny 4 měsíce po zahájení léčby:
Zobrazování mozku: MRI a MRS
Hladiny NAA v moči
Oftalmologické vyšetření

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sheba Medical Center

Vyšetřovatelé

Vrchní vyšetřovatel: Yair Anikster, MD PI, Director Metabolic Disease Unit

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2006

Dokončení studie

1. července 2006

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. ledna 2006

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality