Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

GTA-Glyceryltriacetat til Canavan Disease

11. august 2006 opdateret af: Sheba Medical Center

Fase 1-behandling med GTA hos to spædbørn med Canavan-sygdom

Formålet med denne undersøgelse er at afgøre, om oralt tilskud af glyceryltriacetat forbedrer den kliniske prognose for Canavan Disease.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Canavan Disease er forårsaget af en mangel på enzymet kaldet Aspartoacylase (ASPA). Denne sygdom er en ødelæggende, progressiv sygdom uden tilgængelig behandling. Som et resultat af ASPA-manglen er der høje niveauer af N-acetylaspartat (NAA) og lave niveauer af L-aspartat og acetat.

Vi antager, at en af ​​funktionerne af ASPA er at give tilstrækkelige niveauer af acetat til CNS myelinisering. Af denne grund tilbyder vi at supplere acetatniveauerne ved oral administration af glyceryltriacetat (GTA). En sådan behandling skal tilbydes patienter før de fylder 18 måneder, før ophør af CNS myelinisering.

  1. To patienter, der er under 15 måneder, vil modtage daglige doser af oral GTA
  2. Den daglige dosis øges trinvist, indtil vedligeholdelsesdosis er nået. Dette vil ske under tæt overvågning af patienterne, herunder periodisk blodgasprøvetagning.
  3. GTA har ikke vist sig at forårsage nogen kendt toksicitet, ifølge Cosmetic Ingredient Review Expert Panel (Fiume, 2003).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding

5

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Israel
      • Tel Aviv, Israel, 52621
        • Dr. Y. Anikster

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 1 måned (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder under 15 måneder
  • Biokemisk diagnosticeret med Canavan Disease

Ekskluderingskriterier:

  • Ingen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Neurologisk Status
Alle primære resultater vil blive evalueret 4 måneder efter påbegyndelse af behandlingen:
Hjernebilleddannelse: MRI & MRS
NAA-niveauer i urin
Oftalmologisk undersøgelse

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sheba Medical Center

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Yair Anikster, MD PI, Director Metabolic Disease Unit

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2006

Studieafslutning

1. juli 2006

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. januar 2006

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. januar 2006

Først opslået (Skøn)

18. januar 2006

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

15. august 2006

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. august 2006

Sidst verificeret

1. august 2006

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SHEBA-05-3968-YA-CTIL

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Infantil Canavan sygdom

Kliniske forsøg med GTA: Glyceryltriacetat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Greece

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner