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GTA-Glyceryltriacetat für die Canavan-Krankheit

11. August 2006 aktualisiert von: Sheba Medical Center

Phase-1-Behandlung mit GTA bei zwei Säuglingen mit Canavan-Krankheit

Der Zweck dieser Studie ist es festzustellen, ob eine orale Supplementierung von Glyceryltriacetat die klinische Prognose der Canavan-Krankheit verbessert.

Studienübersicht

Detaillierte Beschreibung

Die Canavan-Krankheit wird durch einen Mangel des Enzyms Aspartoacylase (ASPA) verursacht. Diese Krankheit ist eine verheerende, fortschreitende Krankheit ohne verfügbare Behandlung. Als Folge des ASPA-Mangels gibt es hohe Konzentrationen von N-Acetylaspartat (NAA) und niedrige Konzentrationen von L-Aspartat und Acetat.

Wir nehmen an, dass eine der Funktionen von ASPA darin besteht, ausreichende Acetatspiegel für die ZNS-Myelinisierung bereitzustellen. Aus diesem Grund bieten wir an, den Acetatspiegel durch die orale Gabe von Glyceryltriacetat (GTA) zu ergänzen. Eine solche Behandlung muss Patienten vor Vollendung des 18. Lebensmonats vor Beendigung der ZNS-Myelinisierung angeboten werden.

  1. Zwei Patienten im Alter von weniger als 15 Monaten erhalten tägliche Dosen von oralem GTA
  2. Die Tagesdosis wird schrittweise erhöht, bis die Erhaltungsdosis erreicht ist. Dies erfolgt unter engmaschiger Überwachung der Patienten, einschließlich regelmäßiger Blutgasentnahmen.
  3. Laut dem Cosmetic Ingredient Review Expert Panel (Fiume, 2003) hat sich gezeigt, dass GTA keine bekannte Toxizität verursacht.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung

5

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

      • Tel Aviv, Israel, 52621
        • Dr. Y. Anikster

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 5 Tage (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter unter 15 Monaten
  • Biochemisch mit Canavan-Krankheit diagnostiziert

Ausschlusskriterien:

  • Keiner

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Neurologischer Status
Alle primären Endpunkte werden 4 Monate nach Beginn der Behandlung bewertet:
Bildgebung des Gehirns: MRT & MRS
NAA-Spiegel im Urin
Augenärztliche Untersuchung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Ermittler

  • Hauptermittler: Yair Anikster, MD PI, Director Metabolic Disease Unit

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Januar 2006

Studienabschluss

1. Juli 2006

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. Januar 2006

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. Januar 2006

Zuerst gepostet (Schätzen)

18. Januar 2006

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

15. August 2006

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. August 2006

Zuletzt verifiziert

1. August 2006

Mehr Informationen

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Infantile Canavan-Krankheit

Klinische Studien zur GTA: Glyceryltriacetat

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