Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

GTA-glyseryylitriasetaatti Canavanin taudin hoitoon

perjantai 11. elokuuta 2006 päivittänyt: Sheba Medical Center

Vaiheen 1 hoito GTA:lla kahdelle Canavan-tautia sairastavalle lapselle

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, parantaako glyseryylitriasetaatin oraalinen lisäys Canavan-taudin kliinistä ennustetta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tuntematon

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Canavan-tauti johtuu aspartoasylaasi-nimisen entsyymin (ASPA) puutteesta. Tämä sairaus on tuhoisa, etenevä sairaus, jolle ei ole saatavilla hoitoa. ASPA-puutoksen seurauksena N-asetyyliaspartaattia (NAA) on paljon ja L-aspartaattia ja asetaattia alhainen.

Oletamme, että yksi ASPA:n tehtävistä on tarjota riittävä määrä asetaattia keskushermoston myelinisaatioon. Tästä syystä tarjoamme asetaattipitoisuuden täydentämistä antamalla suun kautta glyseryylitriasetaattia (GTA). Tällaista hoitoa on tarjottava potilaille ennen 18 kuukauden ikää ennen keskushermoston myelinisaation lopettamista.

  1. Kaksi alle 15 kuukauden ikäistä potilasta saavat päivittäin suun kautta otettavaa GTA:ta
  2. Päivittäistä annosta nostetaan asteittain, kunnes ylläpitoannos on saavutettu. Tämä tehdään potilaiden tiiviissä seurannassa, mukaan lukien säännöllinen verikaasunäyte.
  3. GTA:n ei ole osoitettu aiheuttavan mitään tunnettua myrkyllisyyttä Cosmetic Ingredient Review Expert Panelin (Fiume, 2003) mukaan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen

5

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Israel
      • Tel Aviv, Israel, 52621
        • Dr. Y. Anikster

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 1 kuukausi (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä alle 15 kuukautta
  • Biokemiallisesti diagnosoitu Canavanin tauti

Poissulkemiskriteerit:

  • Ei mitään

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Neurologinen tila
Kaikki ensisijainen tulos arvioidaan 4 kuukauden kuluttua hoidon aloittamisesta:
Aivojen kuvantaminen: MRI ja MRS
NAA-tasot virtsassa
Oftalmologinen tutkimus

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sheba Medical Center

Tutkijat

  • Päätutkija: Yair Anikster, MD PI, Director Metabolic Disease Unit

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. tammikuuta 2006

Opintojen valmistuminen

Lauantai 1. heinäkuuta 2006

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Sunnuntai 15. tammikuuta 2006

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 15. tammikuuta 2006

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 18. tammikuuta 2006

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Tiistai 15. elokuuta 2006

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 11. elokuuta 2006

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. elokuuta 2006

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SHEBA-05-3968-YA-CTIL

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset GTA: Glyseryylitriasetaatti

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ethiopia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa