Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

GTA-trioctan glicerolu na chorobę Canavan

11 sierpnia 2006 zaktualizowane przez: Sheba Medical Center

Faza 1 leczenia GTA u dwojga niemowląt z chorobą Canavan

Celem tego badania jest ustalenie, czy doustna suplementacja trioctanu glicerolu poprawia rokowanie kliniczne choroby Canavan.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Choroba Canavan jest spowodowana niedoborem enzymu o nazwie aspartoacylaza (ASPA). Ta choroba jest wyniszczającą, postępującą chorobą, na którą nie ma dostępnego leczenia. W wyniku niedoboru ASPA występuje wysoki poziom N-acetyloasparaginianu (NAA) i niski poziom L-asparaginianu i octanu.

Stawiamy hipotezę, że jedną z funkcji ASPA jest zapewnienie wystarczających poziomów octanu do mielinizacji OUN. Z tego powodu oferujemy uzupełnienie poziomu octanu poprzez doustne podawanie trioctanu glicerolu (GTA). Takie leczenie należy zaproponować pacjentom przed ukończeniem 18. miesiąca życia, przed zakończeniem mielinizacji OUN.

  1. Dwóch pacjentów w wieku poniżej 15 miesięcy będzie otrzymywać dzienne dawki doustnego GTA
  2. Dawka dobowa będzie stopniowo zwiększana, aż do osiągnięcia dawki podtrzymującej. Odbywa się to przy ścisłym monitorowaniu pacjentów, w tym okresowym pobieraniu gazometrii.
  3. Według panelu ekspertów Cosmetic Ingredient Review Expert Panel (Fiume, 2003) nie wykazano, aby GTA powodował jakąkolwiek znaną toksyczność.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy

5

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Izrael
      • Tel Aviv, Izrael, 52621
        • Dr. Y. Anikster

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 1 miesiąc (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek poniżej 15 miesięcy
  • Biochemicznie zdiagnozowano chorobę Canavan

Kryteria wyłączenia:

  • Nic

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Stan neurologiczny
Wszystkie główne wyniki zostaną ocenione 4 miesiące po rozpoczęciu leczenia:
Obrazowanie mózgu: MRI i MRS
Poziomy NAA w moczu
Badanie okulistyczne

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sheba Medical Center

Śledczy

  • Główny śledczy: Yair Anikster, MD PI, Director Metabolic Disease Unit

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 stycznia 2006

Ukończenie studiów

1 lipca 2006

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 stycznia 2006

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 stycznia 2006

Pierwszy wysłany (Oszacować)

18 stycznia 2006

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

15 sierpnia 2006

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 sierpnia 2006

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2006

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SHEBA-05-3968-YA-CTIL

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dziecięca choroba Canavan

Badania kliniczne na GTA: trioctan glicerolu

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Czech Republic

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj