GTA-глицерилтриацетат при болезни Канавана
11 августа 2006 г. обновлено: Sheba Medical Center
Фаза 1 лечения GTA у двух младенцев с болезнью Канавана
Целью данного исследования является определение того, улучшает ли пероральный прием глицерилтриацетата клинический прогноз болезни Канавана.
Обзор исследования
Статус
Неизвестный
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Болезнь Канавана вызывается дефицитом фермента аспартоацилазы (ASPA). Это опустошительное, прогрессирующее заболевание, лечение которого недоступно. В результате дефицита ASPA наблюдается высокий уровень N-ацетиласпартата (NAA) и низкий уровень L-аспартата и ацетата.
Мы предполагаем, что одной из функций ASPA является обеспечение достаточного уровня ацетата для миелинизации ЦНС. По этой причине мы предлагаем повышать уровень ацетата путем перорального приема глицерилтриацетата (GTA). Такое лечение должно быть предложено пациентам в возрасте до 18 месяцев, до прекращения миелинизации ЦНС.
- Двое пациентов в возрасте до 15 месяцев будут получать ежедневные дозы пероральной GTA.
- Суточная доза будет увеличиваться постепенно, пока не будет достигнута поддерживающая доза. Это будет проводиться под тщательным наблюдением за пациентами, включая периодическое взятие проб газов крови.
- По данным Экспертной группы по обзору косметических ингредиентов (Fiume, 2003), не было доказано, что GTA вызывает какую-либо известную токсичность.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация
5
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Tel Aviv, Израиль, 52621
- Dr. Y. Anikster
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 1 год до 1 месяц (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Возраст до 15 месяцев
- Биохимически диагностирована болезнь Канавана.
Критерий исключения:
- Никто
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
|---|
|
Неврологический статус
|
|
Все первичные результаты будут оцениваться через 4 месяца после начала лечения:
|
|
Визуализация головного мозга: МРТ и МРС
|
|
Уровни NAA в моче
|
|
Офтальмологическое обследование
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Yair Anikster, MD PI, Director Metabolic Disease Unit
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Mathew R, Arun P, Madhavarao CN, Moffett JR, Namboodiri MA. Progress toward acetate supplementation therapy for Canavan disease: glyceryl triacetate administration increases acetate, but not N-acetylaspartate, levels in brain. J Pharmacol Exp Ther. 2005 Oct;315(1):297-303. doi: 10.1124/jpet.105.087536. Epub 2005 Jul 7.
- Madhavarao CN, Arun P, Moffett JR, Szucs S, Surendran S, Matalon R, Garbern J, Hristova D, Johnson A, Jiang W, Namboodiri MA. Defective N-acetylaspartate catabolism reduces brain acetate levels and myelin lipid synthesis in Canavan's disease. Proc Natl Acad Sci U S A. 2005 Apr 5;102(14):5221-6. doi: 10.1073/pnas.0409184102. Epub 2005 Mar 22.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 января 2006 г.
Завершение исследования
1 июля 2006 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
15 января 2006 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
15 января 2006 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
18 января 2006 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
15 августа 2006 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
11 августа 2006 г.
Последняя проверка
1 августа 2006 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Метаболические заболевания
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Демиелинизирующие заболевания
- Расстройства питания
- Генетические заболевания, врожденные
- Нейродегенеративные заболевания
- Недоедание
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Заболевания головного мозга, Метаболические
- Заболевания головного мозга, Метаболические, Врожденные
- Лейкоэнцефалопатии
- Наследственные демиелинизирующие заболевания центральной нервной системы
- Дефицитные заболевания
- Болезнь Канавана
Другие идентификационные номера исследования
- SHEBA-05-3968-YA-CTIL
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования GTA: глицерилтриацетат
-
Shaare Zedek Medical CenterНеизвестный
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisEuropean Leukodystrophy AssociationОтозванДефицит болезни | Болезнь Канавана | Инфантильный | Аспартоацилаза | Лейкодистрофия губчатая