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GTA-Glyceryltriacetate pour la maladie de Canavan

11 août 2006 mis à jour par: Sheba Medical Center

Traitement de phase 1 avec GTA chez deux nourrissons atteints de la maladie de Canavan

Le but de cette étude est de déterminer si la supplémentation orale en triacétate de glycéryle améliore le pronostic clinique de la maladie de Canavan.

Aperçu de l'étude

Statut

Inconnue

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La maladie de Canavan est causée par une déficience de l'enzyme appelée aspartoacylase (ASPA). Cette maladie est une maladie dévastatrice et progressive sans traitement disponible. En raison de la carence en ASPA, il existe des niveaux élevés de N-acétylaspartate (NAA) et de faibles niveaux de L-aspartate et d'acétate.

Nous émettons l'hypothèse que l'une des fonctions de l'ASPA est de fournir des niveaux suffisants d'acétate pour la myélinisation du SNC. Pour cette raison, nous proposons de compléter les niveaux d'acétate par l'administration orale de triacétate de glycéryle (GTA). Un tel traitement doit être proposé aux patients avant l'âge de 18 mois, avant la fin de la myélinisation du SNC.

  1. Deux patients, âgés de moins de 15 mois, recevront des doses quotidiennes de GTA oral
  2. La dose quotidienne sera augmentée progressivement jusqu'à ce que la dose d'entretien soit atteinte. Cela se fera sous une surveillance étroite des patients, y compris des prélèvements périodiques de gaz sanguins.
  3. Il n'a pas été démontré que le GTA provoque une toxicité connue, selon le groupe d'experts sur l'examen des ingrédients cosmétiques (Fiume, 2003).

Type d'étude

Interventionnel

Inscription

5

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Israël
      • Tel Aviv, Israël, 52621
        • Dr. Y. Anikster

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 1 mois (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Âge inférieur à 15 mois
  • Diagnostic biochimique de la maladie de Canavan

Critère d'exclusion:

  • Aucun

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Statut neurologique
Tous les critères de jugement principaux seront évalués 4 mois après le début du traitement :
Imagerie cérébrale : IRM et SRM
Niveaux de NAA dans l'urine
Examen ophtalmologique

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Sheba Medical Center

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Yair Anikster, MD PI, Director Metabolic Disease Unit

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 janvier 2006

Achèvement de l'étude

1 juillet 2006

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 janvier 2006

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 janvier 2006

Première publication (Estimation)

18 janvier 2006

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

15 août 2006

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

11 août 2006

Dernière vérification

1 août 2006

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SHEBA-05-3968-YA-CTIL

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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