Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Inhibitor C1 esterázy (C1INH-nf) pro léčbu záchvatů akutního dědičného angioedému (HAE)

3. června 2021 aktualizováno: Shire

LEVP2005-1/Část A: Dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná klinická studie ke zkoumání účinnosti a bezpečnosti purifikovaného inhibitoru C1 esterázy (lidského) pro léčbu HAE u akutních záchvatů

Cílem studie bylo určit bezpečnost a účinnost C1INH-nf pro léčbu akutních záchvatů HAE.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Randomizované subjekty léčené pro kvalifikační ataku byly způsobilé obdržet záchrannou dávku 1 000 U C1INH-nf, pokud nedosáhli začátku podstatné úlevy od určujícího symptomu do 4 hodin po počáteční léčbě zaslepeným studovaným lékem, nebo pokud se kdykoli útok postoupil tak, že zahrnoval ohrožení dýchacích cest. Druhá záchranná dávka 1 000 U byla v případě potřeby povolena 60 minut po počáteční záchranné dávce.

Uspořádání studie také umožňovalo podávání otevřeného C1INH-nf pro záchvaty laryngeálního angioedému, což byly nerandomizovatelné události kvůli přítomnosti nebo možnému ohrožení dýchacích cest (okamžitá dávka 1 000 U C1INH-nf, opakovaná po 60 minutách, Pokud je třeba). Kromě toho byli jedinci způsobilí dostávat otevřenou C1INH-nf (1 000 U jednotlivá dávka) před nouzovými chirurgickými (nekosmetickými) procedurami.

Do studie bylo zařazeno celkem 83 subjektů. Sedmdesát jedna (71) subjektů zažilo kvalifikační ataky a byli randomizováni k zaslepené studii léku (36 C1INH-nf, 35 placebo); pouze u 71 randomizovaných subjektů byla analyzována účinnost. Dalších 12 subjektů nebylo nikdy randomizováno, ale dostávalo otevřený C1INH-nf pro léčbu laryngeálního angioedému a/nebo před urgentními chirurgickými zákroky. Z 35 subjektů randomizovaných k placebu 23 také dostalo C1INH-nf (např. záchranná, otevřená). Celkem 83 subjektů dostalo alespoň 1 dávku studovaného léku a byla analyzována bezpečnost; 71 subjektů bylo vystaveno C1INH-nf (59 randomizovaných, 12 pouze otevřených) a 12 subjektů bylo vystaveno pouze placebu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

83

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Hoover, Alabama, Spojené státy, 35216
        • Clinical Research Consultants, Inc
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85251
        • Allergy and Immunology Associates
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • UCLA-David Geffen School of Medicine
      • San Diego, California, Spojené státy, 92093-0732
        • University of California, San Diego
      • Walnut Creek, California, Spojené státy, 94598
        • Allergy and Asthma Clinical Research, Inc
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Spojené státy, 33334
        • Allergy and Asthma Center
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
        • Orlando Regional Healthcare
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
        • Family Allergy and Asthma Center
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Spojené státy, 47713
        • Welborn Clinic Allergy and Immunology
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa Hospital and Clinic
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Spojené státy, 70808
        • The Baton Rouge Clinic, AMC
    • Maryland
      • Wheaton, Maryland, Spojené státy, 20902
        • Institute for Asthma and Allergy
    • Massachusetts
      • Falmouth, Massachusetts, Spojené státy, 02550
        • Allergy Asthma and Immunology
      • Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Traverse City, Michigan, Spojené státy, 49684
        • Grand Traverse Allergy
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • St. Louis University School of Medicine
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89102
        • Nevada Access to Research and Education Society
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Spojené státy, 07103
        • UMDNJ Asthma and Allergy Research Center
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10461
        • Montefiore Medical Center
      • Mineola, New York, Spojené státy, 11501
        • Winthrop University Hospital
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Spojené státy, 58122
        • MeritCare Clinical Research
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45231
        • Bernstein Clinical Research
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43235
        • Optimed Research
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Spojené státy, 74133
        • Allergy Clinic of Tulsa
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Spojené státy, 97035
        • Allergy Asthma and Dermatology Research Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Penn State University
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Spojené státy, 29615
        • Allergy Partners of the Upstate
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • AARA Research Center
      • Galveston, Texas, Spojené státy, 77555-1083
        • University of Texas Medical Branch
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • Allergy and Asthma Research Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23229
        • Virginia Adult and Pediatric Allergy and Asthma
    • Washington
      • Spokane, Washington, Spojené státy, 99204
        • Marycliff Allergy Specialists
      • Tacoma, Washington, Spojené státy, 98405
        • Puget Sound Allergy, Asthma and Immunology
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
        • Allergy, Asthma and Pulmonary Clinical Research

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Zdokumentovaný HAE
  • Normální úroveň C1q

Kritéria vyloučení:

  • Nízká hladina C1q
  • B-buněčná malignita
  • Přítomnost autoprotilátky anti-C1INH
  • Anamnéza alergické reakce na C1INH nebo jiné krevní produkty
  • Narkotická závislost
  • Současná účast v jakékoli jiné výzkumné studii léků nebo během posledních 30 dnů
  • Účast ve studii inhibitoru C1 esterázy nebo příjem krve nebo krevního produktu v posledních 90 dnech
  • Těhotenství nebo kojení
  • Jakýkoli klinicky významný zdravotní stav, jako je selhání ledvin, který by podle názoru zkoušejícího narušoval schopnost subjektu účastnit se studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: C1INH-nf
1 000 jednotek (U) C1INH-nf podaných intravenózně (IV). Pokud nedošlo k žádné odpovědi na léčbu 60 minut po první dávce, mohla být podána druhá dávka 1 000 U.
Biologický: Inhibitor C1 esterázy [člověk] (C1INH-nf)
Komparátor placeba: Placebo
Odpovídající placebo (fyziologický roztok) podávané IV. Pokud nedošlo k žádné odpovědi na léčbu 60 minut po první dávce, mohla být podána druhá dávka placeba (fyziologický roztok).
Lék: Placebo (fyziologický roztok)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas do začátku podstatné úlevy od určujícího symptomu
Časové okno: Do 4 hodin po prvním ošetření
Randomizovaní jedinci hodnotili své symptomy každých 15 minut až do 4 hodin po počáteční dávce zaslepeného studovaného léku nebo dokud nebylo dosaženo podstatné úlevy od definujícího symptomu. Podstatná úleva byla definována jako 3 po sobě jdoucí hodnocení zlepšení určujícího symptomu. Začátek výrazné úlevy byl považován za první ze 3 po sobě jdoucích hodnocení.
Do 4 hodin po prvním ošetření

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet subjektů s počátkem podstatné úlevy od určujícího symptomu
Časové okno: Do 4 hodin po prvním ošetření
Randomizovaní jedinci hodnotili své symptomy každých 15 minut až do 4 hodin po počáteční dávce zaslepeného studovaného léku nebo dokud nebylo dosaženo podstatné úlevy od definujícího symptomu. Podstatná úleva byla definována jako 3 po sobě jdoucí hodnocení zlepšení určujícího symptomu. Začátek výrazné úlevy byl považován za první ze 3 po sobě jdoucích hodnocení.
Do 4 hodin po prvním ošetření
Čas dokončit vyřešení útoku HAE
Časové okno: 72 hodin
Randomizované subjekty byly kontaktovány 72-96 hodin (3-4 dny) po propuštění z místa studie, aby se zjistilo, kdy došlo k úplnému vyřešení záchvatu HAE.
72 hodin
Antigenní C1 inhibitor (C1INH) v séru
Časové okno: Před infuzí do 1, 2, 4 a 12 hodin po infuzi
Změna sérových hladin antigenního C1INH z preinfuze na 1-, 2-, 4- a 12 hodin po počáteční dávce zaslepeného studovaného léku.
Před infuzí do 1, 2, 4 a 12 hodin po infuzi
Funkční sérové ​​hladiny C1INH
Časové okno: Před infuzí do 1, 2, 4 a 12 hodin po infuzi
Procentuální změna funkčních sérových hladin C1INH z preinfuze na 1-, 2-, 4- a 12 hodin po počáteční dávce zaslepeného studovaného léku. Funkční hladiny C1INH v séru jsou vyjádřeny jako procento celkového detekovatelného C1INH (tj. funkční C1INH/celkový detekovatelný C1INH).
Před infuzí do 1, 2, 4 a 12 hodin po infuzi
Doplňte sérové ​​hladiny C4
Časové okno: Před infuzí do 1, 2, 4 a 12 hodin po infuzi
Změna sérových hladin komplementu C4 z preinfuze na 1-, 2-, 4- a 12 hodin po úvodní dávce zaslepeného studovaného léku.
Před infuzí do 1, 2, 4 a 12 hodin po infuzi

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shire

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. března 2005

Primární dokončení (Aktuální)

13. dubna 2007

Dokončení studie (Aktuální)

13. dubna 2007

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. února 2006

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. února 2006

První zveřejněno (Odhad)

9. února 2006

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. června 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. června 2021

Naposledy ověřeno

1. června 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • LEVP2005-1/Part A

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit