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急性遺伝性血管性浮腫 (HAE) 発作の治療のための C1 エステラーゼ阻害剤 (C1INH-nf)

2021年6月3日 更新者：Shire

LEVP2005-1/パート A: 急性発作における HAE の治療のための精製 C1 エステラーゼ阻害剤 (ヒト) の有効性と安全性を調査するための二重盲検プラセボ対照臨床試験

研究の目的は、急性 HAE 発作の治療における C1INH-nf の安全性と有効性を判断することでした。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

適格な発作の治療を受けた無作為化された被験者は、盲検化された治験薬による最初の治療後 4 時間以内に特徴的な症状の実質的な緩和の開始を達成しなかった場合、またはいつでも攻撃は気道侵害を含むように進行しました。 必要に応じて、最初のレスキュー投与の 60 分後に 2 回目の 1,000 U レスキュー投与を許可しました。

研究デザインでは、喉頭血管浮腫発作に対する非盲検の C1INH-nf の投与も可能にしました。これは、気道侵害の存在または可能性があるため無作為化できませんでした (C1INH-nf の即時 1,000 U 用量、60 分後に繰り返し、必要であれば）。 さらに、被験者は、緊急の外科的（非美容的）処置の前に非盲検のC1INH-nf（1,000 U単回投与）を受ける資格がありました。

合計83人の被験者が研究に登録されました。 71 人の被験者が適格な発作を経験し、盲検化された治験薬に無作為に割り付けられました (36 人の C1INH-nf、35 人のプラセボ)。無作為化された71人の被験者のみが有効性について分析されました。 追加の 12 人の被験者は無作為化されませんでしたが、喉頭血管性浮腫の治療および/または緊急外科手術の前に非盲検の C1INH-nf を投与されました。 プラセボに無作為に割り付けられた 35 人の被験者のうち、23 人は C1INH-nf (レスキュー、非盲検など) も受けました。 合計で、83 人の被験者が少なくとも 1 回の治験薬を投与され、安全性が分析されました。 71 人の被験者が C1INH-nf に曝露され（59 人は無作為化、12 人は非盲検のみ）、12 人の被験者はプラセボのみに曝露されました。

研究の種類

介入

入学 (実際)

83

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Hoover、Alabama、アメリカ、35216
        • Clinical Research Consultants, Inc
    • Arizona
      • Scottsdale、Arizona、アメリカ、85251
        • Allergy and Immunology Associates
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • UCLA-David Geffen School of Medicine
      • San Diego、California、アメリカ、92093-0732
        • University of California, San Diego
      • Walnut Creek、California、アメリカ、94598
        • Allergy and Asthma Clinical Research, Inc
    • Florida
      • Fort Lauderdale、Florida、アメリカ、33334
        • Allergy and Asthma Center
      • Orlando、Florida、アメリカ、32806
        • Orlando Regional Healthcare
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30342
        • Family Allergy and Asthma Center
    • Indiana
      • Evansville、Indiana、アメリカ、47713
        • Welborn Clinic Allergy and Immunology
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • University of Iowa Hospital and Clinic
    • Louisiana
      • Baton Rouge、Louisiana、アメリカ、70808
        • The Baton Rouge Clinic, AMC
    • Maryland
      • Wheaton、Maryland、アメリカ、20902
        • Institute for Asthma and Allergy
    • Massachusetts
      • Falmouth、Massachusetts、アメリカ、02550
        • Allergy Asthma and Immunology
      • Worcester、Massachusetts、アメリカ、01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Traverse City、Michigan、アメリカ、49684
        • Grand Traverse Allergy
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • St. Louis University School of Medicine
    • Nevada
      • Las Vegas、Nevada、アメリカ、89102
        • Nevada Access to Research and Education Society
    • New Jersey
      • Newark、New Jersey、アメリカ、07103
        • UMDNJ Asthma and Allergy Research Center
    • New York
      • Bronx、New York、アメリカ、10461
        • Montefiore Medical Center
      • Mineola、New York、アメリカ、11501
        • Winthrop University Hospital
      • New York、New York、アメリカ、10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • Duke University Medical Center
    • North Dakota
      • Fargo、North Dakota、アメリカ、58122
        • MeritCare Clinical Research
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45231
        • Bernstein Clinical Research
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43235
        • Optimed Research
    • Oklahoma
      • Tulsa、Oklahoma、アメリカ、74133
        • Allergy Clinic of Tulsa
    • Oregon
      • Lake Oswego、Oregon、アメリカ、97035
        • Allergy Asthma and Dermatology Research Center
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
        • Penn State University
    • South Carolina
      • Greenville、South Carolina、アメリカ、29615
        • Allergy Partners of the Upstate
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75231
        • AARA Research Center
      • Galveston、Texas、アメリカ、77555-1083
        • University of Texas Medical Branch
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Baylor College of Medicine
      • San Antonio、Texas、アメリカ、78229
        • Allergy and Asthma Research Center
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23229
        • Virginia Adult and Pediatric Allergy and Asthma
    • Washington
      • Spokane、Washington、アメリカ、99204
        • Marycliff Allergy Specialists
      • Tacoma、Washington、アメリカ、98405
        • Puget Sound Allergy, Asthma and Immunology
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、アメリカ、53792
        • Allergy, Asthma and Pulmonary Clinical Research

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

4年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 文書化されたHAE
  • 正常な C1q レベル

除外基準:

  • 低C1qレベル
  • B細胞悪性腫瘍
  • 抗C1INH自己抗体の存在
  • C1INHまたは他の血液製剤に対するアレルギー反応の病歴
  • 麻薬中毒
  • -他の治験薬研究への現在の参加、または過去30日以内
  • -C1エステラーゼ阻害剤試験への参加、または過去90日間に血液または血液製剤を受け取った
  • 妊娠または授乳
  • -治験責任医師の意見では、被験者の参加能力を妨げる腎不全などの臨床的に重要な病状 研究に参加する

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：ダブル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：C1INH-nf
1,000 単位 (U) の C1INH-nf を静脈内 (IV) に投与。 最初の投与から 60 分後に治療に対する反応がなかった場合は、2 回目の 1,000 U 投与を行うことができます。
生物学的：C1エステラーゼ阻害剤 [ヒト] (C1INH-nf)
プラセボコンパレーター：プラセボ
対応するプラセボ (生理食塩水) を IV 投与。 最初の投与から 60 分後に治療に対する反応がなかった場合は、2 回目のプラセボ (生理食塩水) を投与することができます。
薬：プラセボ（生理食塩水）

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
特徴的な症状の実質的な緩和が始まるまでの時間
時間枠：初回治療後4時間以内
無作為化された被験者は、盲検化された治験薬の初回投与後4時間まで、または特徴的な症状の実質的な軽減が達成されるまで、15分ごとに症状を評価しました。 実質的な軽減は、特徴的な症状の改善が 3 回連続して評価された場合と定義されました。 実質的な軽減の開始は、3 回連続した評価の最初のものと見なされました。
初回治療後4時間以内

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
特徴的な症状の実質的な軽減が始まった被験者の数
時間枠：初回治療後4時間以内
無作為化された被験者は、盲検化された治験薬の初回投与後4時間まで、または特徴的な症状の実質的な軽減が達成されるまで、15分ごとに症状を評価しました。 実質的な軽減は、特徴的な症状の改善が 3 回連続して評価された場合と定義されました。 実質的な軽減の開始は、3 回連続した評価の最初のものと見なされました。
初回治療後4時間以内
HAE 攻撃の解決を完了するまでの時間
時間枠：72時間
無作為化された被験者は、研究サイトから退院してから 72 ～ 96 時間後 (3 ～ 4 日) に連絡を受け、いつ HAE 攻撃が完全に解消したかを判断しました。
72時間
抗原性 C1 インヒビター (C1INH) 血清レベル
時間枠：注入前から注入後 1、2、4、および 12 時間
注入前から、盲検化された治験薬の初回投与後 1、2、4、および 12 時間までの抗原性 C1INH 血清レベルの変化。
注入前から注入後 1、2、4、および 12 時間
機能的 C1INH 血清レベル
時間枠：注入前から注入後 1、2、4、および 12 時間
注入前から、盲検化された治験薬の初回投与後 1、2、4、および 12 時間までの機能的 C1INH 血清レベルの変化率。 機能的Ｃ１ＩＮＨ血清レベルは、検出可能な総Ｃ１ＩＮＨのパーセントとして表される（すなわち、機能的Ｃ１ＩＮＨ／検出可能な総Ｃ１ＩＮＨ）。
注入前から注入後 1、2、4、および 12 時間
補体 C4 血清レベル
時間枠：注入前から注入後 1、2、4、および 12 時間
注入前から、盲検化された治験薬の初回投与後 1、2、4、および 12 時間までの補体 C4 血清レベルの変化。
注入前から注入後 1、2、4、および 12 時間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Shire

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2005年3月14日

一次修了 (実際)

2007年4月13日

研究の完了 (実際)

2007年4月13日

試験登録日

最初に提出

2006年2月7日

QC基準を満たした最初の提出物

2006年2月7日

最初の投稿 (見積もり)

2006年2月9日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年6月11日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年6月3日

最終確認日

2021年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • LEVP2005-1/Part A

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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