Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

C1-esteraseremmer (C1INH-nf) voor de behandeling van acute erfelijke angio-oedeemaanvallen (HAE)

3 juni 2021 bijgewerkt door: Shire

LEVP2005-1/Deel A: een dubbelblind, placebogecontroleerd, klinisch onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van gezuiverde C1-esteraseremmer (humaan) voor de behandeling van HAE bij acute aanvallen te onderzoeken

Het doel van de studie was het bepalen van de veiligheid en werkzaamheid van C1INH-nf voor de behandeling van acute HAE-aanvallen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Gerandomiseerde proefpersonen die werden behandeld voor een kwalificerende aanval kwamen in aanmerking voor een reddingsdosering met 1.000 E C1INH-nf als ze binnen 4 uur na de eerste behandeling met geblindeerd onderzoeksgeneesmiddel geen begin van substantiële verlichting van het bepalende symptoom bereikten, of als op enig moment de aanval vorderde om luchtwegcompromis op te nemen. Een tweede nooddosis van 1.000 E was toegestaan ​​60 minuten na de eerste nooddosis, indien nodig.

De onderzoeksopzet maakte ook de toediening mogelijk van open-label C1INH-nf voor larynxangio-oedeemaanvallen, wat niet-willekeurige gebeurtenissen waren vanwege de aanwezigheid van of het potentieel voor luchtwegaantasting (onmiddellijke dosis van 1.000 E C1INH-nf, herhaald na 60 minuten, indien nodig). Bovendien kwamen proefpersonen in aanmerking voor open-label C1INH-nf (1.000 E enkele dosis) voorafgaand aan chirurgische (niet-cosmetische) noodprocedures.

In totaal namen 83 proefpersonen deel aan het onderzoek. Eenenzeventig (71) proefpersonen ondervonden kwalificerende aanvallen en werden gerandomiseerd naar geblindeerd onderzoeksgeneesmiddel (36 C1INH-nf, 35 placebo); alleen de 71 gerandomiseerde proefpersonen werden geanalyseerd op werkzaamheid. Nog eens 12 proefpersonen werden nooit gerandomiseerd, maar kregen open-label C1INH-nf voor de behandeling van larynxangio-oedeem en/of voorafgaand aan spoedoperaties. Van de 35 proefpersonen die gerandomiseerd waren naar placebo, kregen er 23 ook C1INH-nf (bijv. Rescue, open-label). In totaal kregen 83 proefpersonen ten minste 1 dosis van het onderzoeksgeneesmiddel en werden ze geanalyseerd op veiligheid; 71 proefpersonen werden blootgesteld aan C1INH-nf (59 gerandomiseerd, 12 alleen open-label) en 12 proefpersonen werden alleen blootgesteld aan placebo.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

83

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Hoover, Alabama, Verenigde Staten, 35216
        • Clinical Research Consultants, Inc
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85251
        • Allergy and Immunology Associates
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • UCLA-David Geffen School of Medicine
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92093-0732
        • University of California, San Diego
      • Walnut Creek, California, Verenigde Staten, 94598
        • Allergy and Asthma Clinical Research, Inc
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Verenigde Staten, 33334
        • Allergy and Asthma Center
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32806
        • Orlando Regional Healthcare
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30342
        • Family Allergy and Asthma Center
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Verenigde Staten, 47713
        • Welborn Clinic Allergy and Immunology
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa Hospital and Clinic
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Verenigde Staten, 70808
        • The Baton Rouge Clinic, AMC
    • Maryland
      • Wheaton, Maryland, Verenigde Staten, 20902
        • Institute for Asthma and Allergy
    • Massachusetts
      • Falmouth, Massachusetts, Verenigde Staten, 02550
        • Allergy Asthma and Immunology
      • Worcester, Massachusetts, Verenigde Staten, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Traverse City, Michigan, Verenigde Staten, 49684
        • Grand Traverse Allergy
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • St. Louis University School of Medicine
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89102
        • Nevada Access to Research and Education Society
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Verenigde Staten, 07103
        • UMDNJ Asthma and Allergy Research Center
    • New York
      • Bronx, New York, Verenigde Staten, 10461
        • Montefiore Medical Center
      • Mineola, New York, Verenigde Staten, 11501
        • Winthrop University Hospital
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Verenigde Staten, 58122
        • MeritCare Clinical Research
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45231
        • Bernstein Clinical Research
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43235
        • Optimed Research
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Verenigde Staten, 74133
        • Allergy Clinic of Tulsa
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Verenigde Staten, 97035
        • Allergy Asthma and Dermatology Research Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Penn State University
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Verenigde Staten, 29615
        • Allergy Partners of the Upstate
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75231
        • AARA Research Center
      • Galveston, Texas, Verenigde Staten, 77555-1083
        • University of Texas Medical Branch
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
        • Allergy and Asthma Research Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23229
        • Virginia Adult and Pediatric Allergy and Asthma
    • Washington
      • Spokane, Washington, Verenigde Staten, 99204
        • Marycliff Allergy Specialists
      • Tacoma, Washington, Verenigde Staten, 98405
        • Puget Sound Allergy, Asthma and Immunology
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53792
        • Allergy, Asthma and Pulmonary Clinical Research

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

4 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Gedocumenteerde HAE
  • Normaal C1q-niveau

Uitsluitingscriteria:

  • Laag C1q-niveau
  • B-cel maligniteit
  • Aanwezigheid van anti-C1INH auto-antilichaam
  • Geschiedenis van allergische reactie op C1INH of andere bloedproducten
  • Narcotische verslaving
  • Huidige deelname aan een ander geneesmiddelonderzoek of in de afgelopen 30 dagen
  • Deelname aan een C1-esteraseremmer-onderzoek, of bloed of een bloedproduct ontvangen in de afgelopen 90 dagen
  • Zwangerschap of borstvoeding
  • Elke klinisch significante medische aandoening, zoals nierfalen, die naar de mening van de onderzoeker het vermogen van de proefpersoon om aan het onderzoek deel te nemen, zou belemmeren

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: C1INH-nf
1.000 eenheden (E) C1INH-nf intraveneus toegediend (IV). Als er 60 minuten na de eerste dosis geen respons op de behandeling was, kon een tweede dosis van 1.000 E worden toegediend.
Biologisch: C1-esteraseremmer [humaan] (C1INH-nf)
Placebo-vergelijker: Placebo
Bijpassende placebo (zoutoplossing) IV toegediend. Als er 60 minuten na de eerste dosis geen respons op de behandeling was, kon een tweede dosis placebo (zoutoplossing) worden toegediend.
Geneesmiddel: Placebo (zoutoplossing)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd tot begin van substantiële verlichting van het bepalende symptoom
Tijdsspanne: Binnen 4 uur na de eerste behandeling
Gerandomiseerde proefpersonen beoordeelden hun symptomen elke 15 minuten tot 4 uur na de initiële dosis van het geblindeerde onderzoeksgeneesmiddel of totdat substantiële verlichting van het bepalende symptoom was bereikt. Substantiële verlichting werd gedefinieerd als 3 opeenvolgende beoordelingen van verbetering van het bepalende symptoom. Het begin van substantiële verlichting werd beschouwd als de eerste van de 3 opeenvolgende beoordelingen.
Binnen 4 uur na de eerste behandeling

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal proefpersonen met begin van substantiële verlichting van het bepalende symptoom
Tijdsspanne: Binnen 4 uur na de eerste behandeling
Gerandomiseerde proefpersonen beoordeelden hun symptomen elke 15 minuten tot 4 uur na de initiële dosis van het geblindeerde onderzoeksgeneesmiddel of totdat substantiële verlichting van het bepalende symptoom was bereikt. Substantiële verlichting werd gedefinieerd als 3 opeenvolgende beoordelingen van verbetering van het bepalende symptoom. Het begin van substantiële verlichting werd beschouwd als de eerste van de 3 opeenvolgende beoordelingen.
Binnen 4 uur na de eerste behandeling
Tijd om oplossing van de HAE-aanval te voltooien
Tijdsspanne: 72 uur
Gerandomiseerde proefpersonen werden 72-96 uur (3-4 dagen) na ontslag uit de onderzoekslocatie gecontacteerd om te bepalen wanneer de HAE-aanval volledig was verdwenen.
72 uur
Antigene C1-remmer (C1INH) serumniveaus
Tijdsspanne: Pre-infusie tot 1-, 2-, 4- en 12 uur na de infusie
Verandering in antigene C1INH-serumspiegels van pre-infusie tot 1-, 2-, 4- en 12 uur na de initiële dosis van het geblindeerde onderzoeksgeneesmiddel.
Pre-infusie tot 1-, 2-, 4- en 12 uur na de infusie
Functionele C1INH-serumniveaus
Tijdsspanne: Pre-infusie tot 1-, 2-, 4- en 12 uur na de infusie
Percentage verandering in functionele C1INH-serumspiegels van pre-infusie tot 1-, 2-, 4- en 12 uur na de initiële dosis van het geblindeerde onderzoeksgeneesmiddel. Functionele C1INH-serumspiegels worden uitgedrukt als een percentage van de totale detecteerbare C1INH (dwz functionele C1INH/totaal detecteerbare C1INH).
Pre-infusie tot 1-, 2-, 4- en 12 uur na de infusie
Complementeer C4-serumniveaus
Tijdsspanne: Pre-infusie tot 1-, 2-, 4- en 12 uur na de infusie
Verandering in complement C4-serumspiegels van pre-infusie naar 1-, 2-, 4- en 12 uur na de initiële dosis van het geblindeerde onderzoeksgeneesmiddel.
Pre-infusie tot 1-, 2-, 4- en 12 uur na de infusie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shire

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

14 maart 2005

Primaire voltooiing (Werkelijk)

13 april 2007

Studie voltooiing (Werkelijk)

13 april 2007

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 februari 2006

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 februari 2006

Eerst geplaatst (Schatting)

9 februari 2006

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

11 juni 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 juni 2021

Laatst geverifieerd

1 juni 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • LEVP2005-1/Part A

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Erfelijk angio-oedeem

Klinische onderzoeken op Placebo (zoutoplossing)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Algeria

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren