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Inibitore dell'esterasi C1 (C1INH-nf) per il trattamento degli attacchi di angioedema ereditario acuto (HAE)

3 giugno 2021 aggiornato da: Shire

LEVP2005-1/Parte A: studio clinico in doppio cieco, controllato con placebo, per valutare l'efficacia e la sicurezza dell'inibitore purificato dell'esterasi C1 (umana) per il trattamento dell'HAE negli attacchi acuti

L'obiettivo dello studio era determinare la sicurezza e l'efficacia di C1INH-nf per il trattamento degli attacchi acuti di HAE.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I soggetti randomizzati trattati per un attacco qualificante erano idonei a ricevere una dose di soccorso con 1.000 U di C1INH-nf se non avevano ottenuto un inizio di sollievo sostanziale del sintomo definitorio entro 4 ore dal trattamento iniziale con il farmaco in studio in cieco, o se in qualsiasi momento il l'attacco è progredito fino a includere la compromissione delle vie aeree. Una seconda dose di salvataggio di 1.000 U era consentita 60 minuti dopo la dose di salvataggio iniziale, se necessario.

Il disegno dello studio ha consentito anche la somministrazione di C1INH-nf in aperto per attacchi di angioedema laringeo, che erano eventi non randomizzabili dovuti alla presenza o potenziale di compromissione delle vie aeree (dose immediata di 1.000 U di C1INH-nf, ripetuta dopo 60 minuti, se necessario). Inoltre, i soggetti erano idonei a ricevere C1INH-nf in aperto (dose singola da 1.000 U) prima delle procedure chirurgiche di emergenza (non estetiche).

Un totale di 83 soggetti sono stati arruolati nello studio. Settantuno (71) soggetti hanno manifestato attacchi qualificanti e sono stati randomizzati al farmaco in studio in cieco (36 C1INH-nf, 35 placebo); solo i 71 soggetti randomizzati sono stati analizzati per l'efficacia. Altri 12 soggetti non sono mai stati randomizzati, ma hanno ricevuto C1INH-nf in aperto per il trattamento dell'angioedema laringeo e/o prima di procedure chirurgiche di emergenza. Dei 35 soggetti randomizzati al placebo, 23 hanno ricevuto anche C1INH-nf (ad esempio, rescue, in aperto). In totale, 83 soggetti hanno ricevuto almeno 1 dose del farmaco in studio e sono stati analizzati per la sicurezza; 71 soggetti sono stati esposti a C1INH-nf (59 randomizzati, 12 solo in aperto) e 12 soggetti sono stati esposti solo al placebo.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

83

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Hoover, Alabama, Stati Uniti, 35216
        • Clinical Research Consultants, Inc
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85251
        • Allergy and Immunology Associates
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA-David Geffen School of Medicine
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92093-0732
        • University of California, San Diego
      • Walnut Creek, California, Stati Uniti, 94598
        • Allergy and Asthma Clinical Research, Inc
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Stati Uniti, 33334
        • Allergy and Asthma Center
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
        • Orlando Regional Healthcare
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
        • Family Allergy and Asthma Center
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Stati Uniti, 47713
        • Welborn Clinic Allergy and Immunology
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Hospital and Clinic
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Stati Uniti, 70808
        • The Baton Rouge Clinic, AMC
    • Maryland
      • Wheaton, Maryland, Stati Uniti, 20902
        • Institute for Asthma and Allergy
    • Massachusetts
      • Falmouth, Massachusetts, Stati Uniti, 02550
        • Allergy Asthma and Immunology
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Traverse City, Michigan, Stati Uniti, 49684
        • Grand Traverse Allergy
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • St. Louis University School of Medicine
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89102
        • Nevada Access to Research and Education Society
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Stati Uniti, 07103
        • UMDNJ Asthma and Allergy Research Center
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10461
        • Montefiore Medical Center
      • Mineola, New York, Stati Uniti, 11501
        • Winthrop University Hospital
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Stati Uniti, 58122
        • MeritCare Clinical Research
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45231
        • Bernstein Clinical Research
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43235
        • Optimed Research
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Stati Uniti, 74133
        • Allergy Clinic of Tulsa
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Stati Uniti, 97035
        • Allergy Asthma and Dermatology Research Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Penn State University
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29615
        • Allergy Partners of the Upstate
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
        • AARA Research Center
      • Galveston, Texas, Stati Uniti, 77555-1083
        • University of Texas Medical Branch
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Allergy and Asthma Research Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23229
        • Virginia Adult and Pediatric Allergy and Asthma
    • Washington
      • Spokane, Washington, Stati Uniti, 99204
        • Marycliff Allergy Specialists
      • Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98405
        • Puget Sound Allergy, Asthma and Immunology
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • Allergy, Asthma and Pulmonary Clinical Research

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • HAE documentato
  • Livello C1q normale

Criteri di esclusione:

  • Basso livello di C1q
  • Malignità delle cellule B
  • Presenza di autoanticorpi anti-C1INH
  • Anamnesi di reazione allergica al C1INH o ad altri prodotti sanguigni
  • Dipendenza da stupefacenti
  • Partecipazione attuale a qualsiasi altro studio sperimentale sui farmaci o negli ultimi 30 giorni
  • Partecipazione a uno studio sull'inibitore dell'esterasi C1 o ricevuto sangue o un prodotto sanguigno negli ultimi 90 giorni
  • Gravidanza o allattamento
  • Qualsiasi condizione medica clinicamente significativa, come l'insufficienza renale, che secondo l'opinione dello sperimentatore interferirebbe con la capacità del soggetto di partecipare allo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: C1INH-nf
1.000 Unità (U) di C1INH-nf somministrate per via endovenosa (IV). Se non ci fosse risposta al trattamento 60 minuti dopo la prima dose, potrebbe essere somministrata una seconda dose da 1.000 U.
Biologico: Inibitore dell'esterasi C1 [umano] (C1INH-nf)
Comparatore placebo: Placebo
Placebo corrispondente (soluzione salina) somministrato IV. Se non ci fosse risposta al trattamento 60 minuti dopo la prima dose, potrebbe essere somministrata una seconda dose di placebo (soluzione salina).
Droga: Placebo (soluzione salina)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo all'inizio del sollievo sostanziale del sintomo definitivo
Lasso di tempo: Entro 4 ore dal trattamento iniziale
I soggetti randomizzati hanno valutato i loro sintomi ogni 15 minuti fino a 4 ore dopo la dose iniziale del farmaco in studio in cieco o fino a quando non è stato raggiunto un sostanziale sollievo dal sintomo definito. Sostanziale sollievo è stato definito come 3 valutazioni consecutive di miglioramento del sintomo di definizione. L'inizio del sollievo sostanziale è stato considerato la prima delle 3 valutazioni consecutive.
Entro 4 ore dal trattamento iniziale

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di soggetti con inizio di sollievo sostanziale del sintomo definitivo
Lasso di tempo: Entro 4 ore dal trattamento iniziale
I soggetti randomizzati hanno valutato i loro sintomi ogni 15 minuti fino a 4 ore dopo la dose iniziale del farmaco in studio in cieco o fino a quando non è stato raggiunto un sostanziale sollievo dal sintomo definito. Sostanziale sollievo è stato definito come 3 valutazioni consecutive di miglioramento del sintomo di definizione. L'inizio del sollievo sostanziale è stato considerato la prima delle 3 valutazioni consecutive.
Entro 4 ore dal trattamento iniziale
Tempo per completare la risoluzione dell'attacco HAE
Lasso di tempo: 72 ore
I soggetti randomizzati sono stati contattati 72-96 ore (3-4 giorni) dopo la dimissione dal centro dello studio per determinare quando si è verificata la completa risoluzione dell'attacco di HAE.
72 ore
Livelli sierici dell'inibitore antigenico C1 (C1INH).
Lasso di tempo: Pre-infusione a 1, 2, 4 e 12 ore dopo l'infusione
Variazione dei livelli sierici di C1INH antigenico dalla pre-infusione a 1, 2, 4 e 12 ore dopo la dose iniziale del farmaco in studio in cieco.
Pre-infusione a 1, 2, 4 e 12 ore dopo l'infusione
Livelli sierici funzionali di C1INH
Lasso di tempo: Pre-infusione a 1, 2, 4 e 12 ore dopo l'infusione
Variazione percentuale dei livelli sierici funzionali di C1INH dalla pre-infusione a 1, 2, 4 e 12 ore dopo la dose iniziale del farmaco in studio in cieco. I livelli sierici di C1INH funzionale sono espressi come percentuale del C1INH totale rilevabile (ossia, C1INH funzionale/C1INH totale rilevabile).
Pre-infusione a 1, 2, 4 e 12 ore dopo l'infusione
Complemento C4 Livelli sierici
Lasso di tempo: Pre-infusione a 1, 2, 4 e 12 ore dopo l'infusione
Variazione dei livelli sierici del complemento C4 dalla pre-infusione a 1, 2, 4 e 12 ore dopo la dose iniziale del farmaco in studio in cieco.
Pre-infusione a 1, 2, 4 e 12 ore dopo l'infusione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shire

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 marzo 2005

Completamento primario (Effettivo)

13 aprile 2007

Completamento dello studio (Effettivo)

13 aprile 2007

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 febbraio 2006

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 febbraio 2006

Primo Inserito (Stima)

9 febbraio 2006

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

11 giugno 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 giugno 2021

Ultimo verificato

1 giugno 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LEVP2005-1/Part A

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