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Inhibidor de la esterasa C1 (C1INH-nf) para el tratamiento de los ataques de angioedema hereditario agudo (AEH)

3 de junio de 2021 actualizado por: Shire

LEVP2005-1/Parte A: Estudio clínico doble ciego, controlado con placebo para investigar la eficacia y la seguridad del inhibidor de la esterasa C1 purificado (humano) para el tratamiento del AEH en ataques agudos

El objetivo del estudio fue determinar la seguridad y eficacia de C1INH-nf para el tratamiento de ataques agudos de AEH.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los sujetos aleatorizados tratados por un ataque calificado eran elegibles para recibir una dosis de rescate con 1000 U de C1INH-nf si no lograban el comienzo de un alivio sustancial del síntoma definitorio dentro de las 4 horas posteriores al tratamiento inicial con el fármaco del estudio ciego, o si en cualquier momento el el ataque progresó hasta incluir compromiso de las vías respiratorias. Se permitió una segunda dosis de rescate de 1000 U 60 minutos después de la dosis de rescate inicial, si era necesario.

El diseño del estudio también permitió la administración de C1INH-nf de etiqueta abierta para los ataques de angioedema laríngeo, que fueron eventos no aleatorizados debido a la presencia o potencial de compromiso de las vías respiratorias (dosis inmediata de 1000 U de C1INH-nf, repetida después de 60 minutos, si necesario). Además, los sujetos eran elegibles para recibir C1INH-nf de etiqueta abierta (dosis única de 1000 U) antes de los procedimientos quirúrgicos de emergencia (no cosméticos).

Un total de 83 sujetos se inscribieron en el estudio. Setenta y un (71) sujetos experimentaron ataques calificados y fueron aleatorizados al fármaco del estudio ciego (36 C1INH-nf, 35 placebo); solo se analizó la eficacia de los 71 sujetos aleatorizados. Otros 12 sujetos nunca fueron aleatorizados pero recibieron C1INH-nf de etiqueta abierta para el tratamiento del angioedema laríngeo y/o antes de los procedimientos quirúrgicos de emergencia. De los 35 sujetos aleatorizados para recibir placebo, 23 también recibieron C1INH-nf (p. ej., rescate, abierto). En total, 83 sujetos recibieron al menos 1 dosis del fármaco del estudio y se analizó su seguridad; 71 sujetos fueron expuestos a C1INH-nf (59 aleatorizados, 12 abiertos solo) y 12 sujetos fueron expuestos solo a placebo.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

83

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Hoover, Alabama, Estados Unidos, 35216
        • Clinical Research Consultants, Inc
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85251
        • Allergy and Immunology Associates
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA-David Geffen School of Medicine
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92093-0732
        • University of California, San Diego
      • Walnut Creek, California, Estados Unidos, 94598
        • Allergy and Asthma Clinical Research, Inc
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Estados Unidos, 33334
        • Allergy and Asthma Center
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • Orlando Regional Healthcare
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
        • Family Allergy and Asthma Center
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Estados Unidos, 47713
        • Welborn Clinic Allergy and Immunology
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Hospital and Clinic
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Estados Unidos, 70808
        • The Baton Rouge Clinic, AMC
    • Maryland
      • Wheaton, Maryland, Estados Unidos, 20902
        • Institute for Asthma and Allergy
    • Massachusetts
      • Falmouth, Massachusetts, Estados Unidos, 02550
        • Allergy Asthma and Immunology
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Traverse City, Michigan, Estados Unidos, 49684
        • Grand Traverse Allergy
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • St. Louis University School of Medicine
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89102
        • Nevada Access to Research and Education Society
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Estados Unidos, 07103
        • UMDNJ Asthma and Allergy Research Center
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
        • Montefiore Medical Center
      • Mineola, New York, Estados Unidos, 11501
        • Winthrop University Hospital
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Estados Unidos, 58122
        • MeritCare Clinical Research
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45231
        • Bernstein Clinical Research
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43235
        • Optimed Research
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Estados Unidos, 74133
        • Allergy Clinic of Tulsa
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Estados Unidos, 97035
        • Allergy Asthma and Dermatology Research Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Penn State University
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29615
        • Allergy Partners of the Upstate
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • AARA Research Center
      • Galveston, Texas, Estados Unidos, 77555-1083
        • University of Texas Medical Branch
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Allergy and Asthma Research Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23229
        • Virginia Adult and Pediatric Allergy and Asthma
    • Washington
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99204
        • Marycliff Allergy Specialists
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
        • Puget Sound Allergy, Asthma and Immunology
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • Allergy, Asthma and Pulmonary Clinical Research

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

4 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • AEH documentado
  • Nivel normal de C1q

Criterio de exclusión:

  • Nivel bajo de C1q
  • malignidad de células B
  • Presencia de autoanticuerpo anti-C1INH
  • Antecedentes de reacción alérgica a C1INH u otros hemoderivados
  • Adicción a los estupefacientes
  • Participación actual en cualquier otro estudio de fármacos en investigación o en los últimos 30 días
  • Participación en un ensayo de inhibidor de la esterasa C1, o recibió sangre o un producto sanguíneo en los últimos 90 días
  • Embarazo o lactancia
  • Cualquier condición médica clínicamente significativa, como insuficiencia renal, que en opinión del investigador podría interferir con la capacidad del sujeto para participar en el estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: C1INH-nf
1.000 Unidades (U) de C1INH-nf administradas por vía intravenosa (IV). Si no hubiera respuesta al tratamiento 60 minutos después de la primera dosis, se podría administrar una segunda dosis de 1.000 U.
Biológico: Inhibidor de la esterasa C1 [humano] (C1INH-nf)
Comparador de placebos: Placebo
El placebo correspondiente (solución salina) administrado por vía IV. Si no hubo respuesta al tratamiento 60 minutos después de la primera dosis, se podría administrar una segunda dosis de placebo (solución salina).
Droga: Placebo (solución salina)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tiempo hasta el comienzo del alivio sustancial del síntoma definitorio
Periodo de tiempo: Dentro de las 4 horas posteriores al tratamiento inicial
Los sujetos aleatorizados evaluaron sus síntomas cada 15 minutos hasta 4 horas después de la dosis inicial del fármaco del estudio ciego o hasta que se logró un alivio sustancial del síntoma definitorio. El alivio sustancial se definió como 3 evaluaciones consecutivas de mejoría del síntoma definitorio. Comienzo de alivio sustancial se consideró la primera de las 3 evaluaciones consecutivas.
Dentro de las 4 horas posteriores al tratamiento inicial

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de sujetos con comienzo de alivio sustancial del síntoma definitorio
Periodo de tiempo: Dentro de las 4 horas posteriores al tratamiento inicial
Los sujetos aleatorizados evaluaron sus síntomas cada 15 minutos hasta 4 horas después de la dosis inicial del fármaco del estudio ciego o hasta que se logró un alivio sustancial del síntoma definitorio. El alivio sustancial se definió como 3 evaluaciones consecutivas de mejoría del síntoma definitorio. Comienzo de alivio sustancial se consideró la primera de las 3 evaluaciones consecutivas.
Dentro de las 4 horas posteriores al tratamiento inicial
Tiempo para completar la resolución del ataque HAE
Periodo de tiempo: 72 horas
Se contactó a los sujetos aleatorizados 72-96 horas (3-4 días) después del alta del sitio de estudio para determinar cuándo se produjo la resolución completa del ataque de AEH.
72 horas
Niveles séricos del inhibidor C1 antigénico (C1INH)
Periodo de tiempo: Antes de la infusión a 1, 2, 4 y 12 horas después de la infusión
Cambio en los niveles séricos de C1INH antigénico desde antes de la infusión hasta 1, 2, 4 y 12 horas después de la dosis inicial del fármaco del estudio ciego.
Antes de la infusión a 1, 2, 4 y 12 horas después de la infusión
Niveles séricos funcionales de C1INH
Periodo de tiempo: Antes de la infusión a 1, 2, 4 y 12 horas después de la infusión
Cambio porcentual en los niveles séricos de C1INH funcional desde antes de la infusión hasta 1, 2, 4 y 12 horas después de la dosis inicial del fármaco del estudio ciego. Los niveles séricos de C1INH funcional se expresan como un porcentaje del C1INH detectable total (es decir, C1INH funcional/C1INH detectable total).
Antes de la infusión a 1, 2, 4 y 12 horas después de la infusión
Niveles séricos del complemento C4
Periodo de tiempo: Antes de la infusión a 1, 2, 4 y 12 horas después de la infusión
Cambio en los niveles séricos del complemento C4 desde antes de la infusión hasta 1, 2, 4 y 12 horas después de la dosis inicial del fármaco del estudio ciego.
Antes de la infusión a 1, 2, 4 y 12 horas después de la infusión

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Shire

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

14 de marzo de 2005

Finalización primaria (Actual)

13 de abril de 2007

Finalización del estudio (Actual)

13 de abril de 2007

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

7 de febrero de 2006

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de febrero de 2006

Publicado por primera vez (Estimar)

9 de febrero de 2006

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

11 de junio de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de junio de 2021

Última verificación

1 de junio de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • LEVP2005-1/Part A

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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