Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Inhibitor esterazy C1 (C1INH-nf) w leczeniu napadów ostrego dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE)

3 czerwca 2021 zaktualizowane przez: Shire

LEVP2005-1/Część A: Podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie kliniczne mające na celu zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa oczyszczonego inhibitora esterazy C1 (ludzkiego) w leczeniu HAE w ostrych atakach

Celem badania było określenie bezpieczeństwa i skuteczności C1INH-nf w leczeniu ostrych napadów HAE.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Randomizowani pacjenci leczeni z powodu kwalifikującego się napadu kwalifikowali się do otrzymania dawki ratunkowej 1000 U C1INH-nf, jeśli nie osiągnęli początku znacznego złagodzenia definiującego objawu w ciągu 4 godzin po początkowym leczeniu zaślepionym badanym lekiem lub jeśli w jakimkolwiek momencie atak postępuje, obejmując uszkodzenie dróg oddechowych. W razie potrzeby drugą dawkę ratunkową 1000 j. można było podać 60 minut po pierwszej dawce ratunkowej.

Projekt badania pozwolił również na podawanie C1INH-nf metodą otwartej próby w przypadku napadów obrzęku naczynioruchowego krtani, które nie podlegały randomizacji z powodu obecności lub możliwości uszkodzenia dróg oddechowych (natychmiastowa dawka 1000 U C1INH-nf, powtórzona po 60 minutach, Jeśli to konieczne). Ponadto pacjenci kwalifikowali się do otwartego otrzymywania C1INH-nf (pojedyncza dawka 1000 U) przed pilnymi zabiegami chirurgicznymi (niekosmetycznymi).

Do badania włączono łącznie 83 osoby. Siedemdziesięciu jeden (71) pacjentów doświadczyło kwalifikujących się napadów i zostało losowo przydzielonych do badania leku z zaślepieniem (36 C1INH-nf, 35 placebo); tylko 71 randomizowanych pacjentów zostało przeanalizowanych pod kątem skuteczności. Dodatkowych 12 pacjentów nigdy nie było randomizowanych, ale otrzymywali C1INH-nf metodą otwartej próby w leczeniu obrzęku naczynioruchowego krtani i (lub) przed pilnymi zabiegami chirurgicznymi. Spośród 35 pacjentów losowo przydzielonych do grupy otrzymującej placebo, 23 otrzymało również C1INH-nf (np. ratunkowa, otwarta próba). Łącznie 83 osoby otrzymały co najmniej 1 dawkę badanego leku i zostały przeanalizowane pod kątem bezpieczeństwa; 71 pacjentów otrzymało C1INH-nf (59 randomizowanych, 12 tylko w badaniu otwartym), a 12 pacjentów otrzymało tylko placebo.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

83

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Hoover, Alabama, Stany Zjednoczone, 35216
        • Clinical Research Consultants, Inc
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85251
        • Allergy and Immunology Associates
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • UCLA-David Geffen School of Medicine
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92093-0732
        • University of California, San Diego
      • Walnut Creek, California, Stany Zjednoczone, 94598
        • Allergy and Asthma Clinical Research, Inc
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Stany Zjednoczone, 33334
        • Allergy and Asthma Center
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
        • Orlando Regional Healthcare
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30342
        • Family Allergy and Asthma Center
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Stany Zjednoczone, 47713
        • Welborn Clinic Allergy and Immunology
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Hospital and Clinic
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70808
        • The Baton Rouge Clinic, AMC
    • Maryland
      • Wheaton, Maryland, Stany Zjednoczone, 20902
        • Institute for Asthma and Allergy
    • Massachusetts
      • Falmouth, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02550
        • Allergy Asthma and Immunology
      • Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Traverse City, Michigan, Stany Zjednoczone, 49684
        • Grand Traverse Allergy
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • St. Louis University School of Medicine
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89102
        • Nevada Access to Research and Education Society
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07103
        • UMDNJ Asthma and Allergy Research Center
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10461
        • Montefiore Medical Center
      • Mineola, New York, Stany Zjednoczone, 11501
        • Winthrop University Hospital
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Stany Zjednoczone, 58122
        • MeritCare Clinical Research
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45231
        • Bernstein Clinical Research
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43235
        • Optimed Research
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 74133
        • Allergy Clinic of Tulsa
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Stany Zjednoczone, 97035
        • Allergy Asthma and Dermatology Research Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Penn State University
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29615
        • Allergy Partners of the Upstate
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
        • AARA Research Center
      • Galveston, Texas, Stany Zjednoczone, 77555-1083
        • University of Texas Medical Branch
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • Allergy and Asthma Research Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23229
        • Virginia Adult and Pediatric Allergy and Asthma
    • Washington
      • Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99204
        • Marycliff Allergy Specialists
      • Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98405
        • Puget Sound Allergy, Asthma and Immunology
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
        • Allergy, Asthma and Pulmonary Clinical Research

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Udokumentowane HAE
  • Normalny poziom C1q

Kryteria wyłączenia:

  • Niski poziom C1q
  • Nowotwór z komórek B
  • Obecność autoprzeciwciał anty-C1INH
  • Historia reakcji alergicznej na C1INH lub inne produkty krwiopochodne
  • Uzależnienie od narkotyków
  • Bieżący udział w jakimkolwiek innym badaniu leku eksperymentalnego lub w ciągu ostatnich 30 dni
  • Udział w badaniu dotyczącym inhibitora esterazy C1 lub otrzymanie krwi lub produktu krwiopochodnego w ciągu ostatnich 90 dni
  • Ciąża lub laktacja
  • Każdy klinicznie istotny stan medyczny, taki jak niewydolność nerek, który w opinii badacza mógłby zakłócić zdolność uczestnika do udziału w badaniu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: C1INH-nf
1000 jednostek (j.) C1INH-nf podane dożylnie (IV). Jeśli po 60 minutach od podania pierwszej dawki nie wystąpiła odpowiedź na leczenie, można podać drugą dawkę 1000 j.
Biologiczny: Inhibitor C1 esterazy [ludzki] (C1INH-nf)
Komparator placebo: Placebo
Dopasowane placebo (sól fizjologiczna) podane IV. Jeśli nie było odpowiedzi na leczenie 60 minut po pierwszej dawce, można było podać drugą dawkę placebo (soli fizjologicznej).
Lek: Placebo (sól fizjologiczna)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas do początku znacznego złagodzenia definiującego objawu
Ramy czasowe: W ciągu 4 godzin po wstępnym leczeniu
Randomizowani pacjenci oceniali swoje objawy co 15 minut do 4 godzin po początkowej dawce zaślepionego badanego leku lub do momentu uzyskania znacznego złagodzenia definiującego objawu. Istotną ulgę zdefiniowano jako 3 kolejne oceny poprawy definiującego objawu. Za początek znacznej ulgi uznano pierwszą z 3 kolejnych ocen.
W ciągu 4 godzin po wstępnym leczeniu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów z początkiem znacznego złagodzenia definiującego objawu
Ramy czasowe: W ciągu 4 godzin po wstępnym leczeniu
Randomizowani pacjenci oceniali swoje objawy co 15 minut do 4 godzin po początkowej dawce zaślepionego badanego leku lub do momentu uzyskania znacznego złagodzenia definiującego objawu. Istotną ulgę zdefiniowano jako 3 kolejne oceny poprawy definiującego objawu. Za początek znacznej ulgi uznano pierwszą z 3 kolejnych ocen.
W ciągu 4 godzin po wstępnym leczeniu
Czas do całkowitego rozwiązania ataku HAE
Ramy czasowe: 72 godziny
Z losowo wybranymi osobami kontaktowano się 72-96 godzin (3-4 dni) po wypisie z ośrodka badawczego w celu ustalenia, kiedy nastąpiło całkowite ustąpienie napadu HAE.
72 godziny
Poziomy antygenowego inhibitora C1 (C1INH) w surowicy
Ramy czasowe: Przed infuzją do 1, 2, 4 i 12 godzin po infuzji
Zmiana poziomów antygenowego C1INH w surowicy od przed infuzją do 1-, 2-, 4- i 12 godzin po początkowej dawce zaślepionego badanego leku.
Przed infuzją do 1, 2, 4 i 12 godzin po infuzji
Funkcjonalne poziomy C1INH w surowicy
Ramy czasowe: Przed infuzją do 1, 2, 4 i 12 godzin po infuzji
Procentowa zmiana czynnościowych poziomów C1INH w surowicy od przed infuzją do 1-, 2-, 4- i 12 godzin po początkowej dawce zaślepionego badanego leku. Poziomy funkcjonalnego C1INH w surowicy wyrażono jako procent całkowitego wykrywalnego C1INH (tj. funkcjonalnego C1INH/całkowitego wykrywalnego C1INH).
Przed infuzją do 1, 2, 4 i 12 godzin po infuzji
Uzupełnij poziomy surowicy C4
Ramy czasowe: Przed infuzją do 1, 2, 4 i 12 godzin po infuzji
Zmiana poziomów C4 dopełniacza w surowicy od przed infuzją do 1-, 2-, 4- i 12 godzin po początkowej dawce zaślepionego badanego leku.
Przed infuzją do 1, 2, 4 i 12 godzin po infuzji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shire

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 marca 2005

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

13 kwietnia 2007

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

13 kwietnia 2007

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 lutego 2006

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 lutego 2006

Pierwszy wysłany (Oszacować)

9 lutego 2006

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 czerwca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 czerwca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • LEVP2005-1/Part A

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Placebo (sól fizjologiczna)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj