Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

C1 esterasehæmmer (C1INH-nf) til behandling af akut arvelig angioødem (HAE) angreb

3. juni 2021 opdateret af: Shire

LEVP2005-1/Del A: En dobbeltblind, placebokontrolleret, klinisk undersøgelse for at undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​renset C1-esterasehæmmer (menneske) til behandling af HAE ved akutte anfald

Formålet med undersøgelsen var at bestemme sikkerheden og effektiviteten af ​​C1INH-nf til behandling af akutte HAE-anfald.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Randomiserede forsøgspersoner behandlet for et kvalificerende angreb var berettiget til at modtage redningsdosering med 1.000 U C1INH-nf, hvis de ikke opnåede begyndende væsentlig lindring af det definerende symptom inden for 4 timer efter indledende behandling med blindet studielægemiddel, eller hvis de på noget tidspunkt angreb udviklede sig til at omfatte luftvejskompromittering. En anden redningsdosis på 1.000 E blev tilladt 60 minutter efter den indledende redningsdosis, hvis det var nødvendigt.

Undersøgelsesdesignet tillod også administration af åbent C1INH-nf til larynx angioødem-anfald, som var ikke-randomiserbare hændelser på grund af tilstedeværelsen af ​​eller potentialet for luftvejskompromittering (umiddelbar 1.000 E dosis af C1INH-nf, gentaget efter 60 minutter, Hvis det er nødvendigt). Derudover var forsøgspersoner berettiget til at modtage open-label C1INH-nf (1.000 U enkeltdosis) før akutte kirurgiske (ikke-kosmetiske) procedurer.

I alt 83 forsøgspersoner blev indskrevet i undersøgelsen. Enoghalvfjerds (71) forsøgspersoner oplevede kvalificerende anfald og blev randomiseret til blindet studielægemiddel (36 C1INH-nf, 35 placebo); kun de 71 randomiserede forsøgspersoner blev analyseret for effektivitet. Yderligere 12 forsøgspersoner blev aldrig randomiseret, men modtog åbent C1INH-nf til behandling af larynx angioødem og/eller før akutte kirurgiske procedurer. Af de 35 forsøgspersoner, der blev randomiseret til placebo, modtog 23 også C1INH-nf (f.eks. redning, open-label). I alt fik 83 forsøgspersoner mindst 1 dosis af undersøgelseslægemidlet og blev analyseret for sikkerhed; 71 forsøgspersoner blev eksponeret for C1INH-nf (59 randomiserede, 12 kun åbne) og 12 forsøgspersoner blev kun eksponeret for placebo.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

83

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Hoover, Alabama, Forenede Stater, 35216
        • Clinical Research Consultants, Inc
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85251
        • Allergy and Immunology Associates
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA-David Geffen School of Medicine
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92093-0732
        • University of California, San Diego
      • Walnut Creek, California, Forenede Stater, 94598
        • Allergy and Asthma Clinical Research, Inc
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Forenede Stater, 33334
        • Allergy and Asthma Center
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
        • Orlando Regional Healthcare
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
        • Family Allergy and Asthma Center
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Forenede Stater, 47713
        • Welborn Clinic Allergy and Immunology
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Hospital and Clinic
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Forenede Stater, 70808
        • The Baton Rouge Clinic, AMC
    • Maryland
      • Wheaton, Maryland, Forenede Stater, 20902
        • Institute for Asthma and Allergy
    • Massachusetts
      • Falmouth, Massachusetts, Forenede Stater, 02550
        • Allergy Asthma and Immunology
      • Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Traverse City, Michigan, Forenede Stater, 49684
        • Grand Traverse Allergy
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • St. Louis University School of Medicine
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89102
        • Nevada Access to Research and Education Society
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Forenede Stater, 07103
        • UMDNJ Asthma and Allergy Research Center
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10461
        • Montefiore Medical Center
      • Mineola, New York, Forenede Stater, 11501
        • Winthrop University Hospital
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Forenede Stater, 58122
        • MeritCare Clinical Research
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45231
        • Bernstein Clinical Research
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43235
        • Optimed Research
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Forenede Stater, 74133
        • Allergy Clinic of Tulsa
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Forenede Stater, 97035
        • Allergy Asthma and Dermatology Research Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Penn State University
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Forenede Stater, 29615
        • Allergy Partners of the Upstate
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • AARA Research Center
      • Galveston, Texas, Forenede Stater, 77555-1083
        • University of Texas Medical Branch
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Allergy and Asthma Research Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23229
        • Virginia Adult and Pediatric Allergy and Asthma
    • Washington
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99204
        • Marycliff Allergy Specialists
      • Tacoma, Washington, Forenede Stater, 98405
        • Puget Sound Allergy, Asthma and Immunology
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • Allergy, Asthma and Pulmonary Clinical Research

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Dokumenteret HAE
  • Normalt C1q niveau

Ekskluderingskriterier:

  • Lavt C1q niveau
  • B-celle malignitet
  • Tilstedeværelse af anti-C1INH autoantistof
  • Anamnese med allergisk reaktion på C1INH eller andre blodprodukter
  • Narkotiske afhængighed
  • Aktuel deltagelse i enhver anden lægemiddelundersøgelse eller inden for de seneste 30 dage
  • Deltagelse i et C1-esterasehæmmerforsøg eller modtaget blod eller et blodprodukt inden for de seneste 90 dage
  • Graviditet eller amning
  • Enhver klinisk signifikant medicinsk tilstand, såsom nyresvigt, som efter investigatorens mening ville forstyrre forsøgspersonens evne til at deltage i undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: C1INH-nf
1.000 enheder (U) C1INH-nf administreret intravenøst ​​(IV). Hvis der ikke var nogen respons på behandlingen 60 minutter efter den første dosis, kunne en anden dosis på 1.000 E indgives.
Biologisk: C1 esterasehæmmer [human] (C1INH-nf)
Placebo komparator: Placebo
Matchende placebo (saltvand) administreret IV. Hvis der ikke var respons på behandlingen 60 minutter efter den første dosis, kunne en anden placebo-dosis (saltvands-) indgives.
Medicin: Placebo (saltvand)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til begyndelsen af ​​væsentlig lindring af det definerende symptom
Tidsramme: Inden for 4 timer efter indledende behandling
Randomiserede forsøgspersoner vurderede deres symptomer hvert 15. minut op til 4 timer efter den indledende dosis af blindet studielægemiddel eller indtil væsentlig lindring af det definerende symptom var opnået. Væsentlig lindring blev defineret som 3 på hinanden følgende vurderinger af forbedring af det definerende symptom. Begyndelsen af ​​væsentlig lettelse blev betragtet som den første af de 3 på hinanden følgende vurderinger.
Inden for 4 timer efter indledende behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal forsøgspersoner med begyndelsen af ​​væsentlig lindring af det definerende symptom
Tidsramme: Inden for 4 timer efter indledende behandling
Randomiserede forsøgspersoner vurderede deres symptomer hvert 15. minut op til 4 timer efter den indledende dosis af blindet studielægemiddel eller indtil væsentlig lindring af det definerende symptom var opnået. Væsentlig lindring blev defineret som 3 på hinanden følgende vurderinger af forbedring af det definerende symptom. Begyndelsen af ​​væsentlig lettelse blev betragtet som den første af de 3 på hinanden følgende vurderinger.
Inden for 4 timer efter indledende behandling
Tid til fuldstændig opløsning af HAE-angrebet
Tidsramme: 72 timer
Randomiserede forsøgspersoner blev kontaktet 72-96 timer (3-4 dage) efter udskrivning fra undersøgelsesstedet for at bestemme, hvornår fuldstændig opløsning af HAE-angrebet fandt sted.
72 timer
Antigen C1-hæmmer (C1INH) serumniveauer
Tidsramme: Præ-infusion til 1-, 2-, 4- og 12 timer efter infusion
Ændring i antigene C1INH-serumniveauer fra præ-infusion til 1-, 2-, 4- og 12 timer efter den indledende dosis af blindet studielægemiddel.
Præ-infusion til 1-, 2-, 4- og 12 timer efter infusion
Funktionelle C1INH serumniveauer
Tidsramme: Præ-infusion til 1-, 2-, 4- og 12 timer efter infusion
Procentvis ændring i funktionelle C1INH-serumniveauer fra præ-infusion til 1-, 2-, 4- og 12 timer efter den indledende dosis af blindet studielægemiddel. Funktionelle C1INH-serumniveauer er udtrykt som en procentdel af total påviselig C1INH (dvs. funktionel C1INH/total påviselig C1INH).
Præ-infusion til 1-, 2-, 4- og 12 timer efter infusion
Suppler C4 serumniveauer
Tidsramme: Præ-infusion til 1-, 2-, 4- og 12 timer efter infusion
Ændring i komplement C4-serumniveauer fra præ-infusion til 1-, 2-, 4- og 12 timer efter den indledende dosis af blindet studielægemiddel.
Præ-infusion til 1-, 2-, 4- og 12 timer efter infusion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shire

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

14. marts 2005

Primær færdiggørelse (Faktiske)

13. april 2007

Studieafslutning (Faktiske)

13. april 2007

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. februar 2006

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. februar 2006

Først opslået (Skøn)

9. februar 2006

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. juni 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. juni 2021

Sidst verificeret

1. juni 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LEVP2005-1/Part A

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Arveligt angioødem

Kliniske forsøg med Placebo (saltvand)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bangladesh

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner