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C1-Esterase-Inhibitor (C1INH-nf) zur Behandlung von Attacken des akuten hereditären Angioödems (HAE).

3. Juni 2021 aktualisiert von: Shire

LEVP2005-1/Teil A: Eine doppelblinde, placebokontrollierte klinische Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von gereinigtem C1-Esterase-Inhibitor (Mensch) zur Behandlung von HAE bei akuten Attacken

Das Studienziel war die Bestimmung der Sicherheit und Wirksamkeit von C1INH-nf zur Behandlung akuter HAE-Attacken.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Randomisierte Probanden, die wegen einer qualifizierenden Attacke behandelt wurden, waren berechtigt, eine Notfalldosis mit 1.000 E C1INH-nf zu erhalten, wenn sie innerhalb von 4 Stunden nach der Erstbehandlung mit dem verblindeten Studienmedikament oder zu keinem Zeitpunkt eine beginnende wesentliche Linderung des definierenden Symptoms erreichten Der Angriff ging weiter und umfasste eine Beeinträchtigung der Atemwege. Eine zweite Notfalldosis von 1.000 E war 60 Minuten nach der anfänglichen Notfalldosis erlaubt, falls erforderlich.

Das Studiendesign erlaubte auch die Verabreichung von unverblindetem C1INH-nf für laryngeale Angioödem-Attacken, die aufgrund des Vorhandenseins oder der Möglichkeit einer Beeinträchtigung der Atemwege nicht randomisierbare Ereignisse waren (sofortige Dosis von 1.000 E C1INH-nf, wiederholt nach 60 Minuten, Falls benötigt). Darüber hinaus waren die Probanden berechtigt, offenes C1INH-nf (1.000 E Einzeldosis) vor chirurgischen (nicht kosmetischen) Notfalleingriffen zu erhalten.

Insgesamt wurden 83 Probanden in die Studie aufgenommen. Einundsiebzig (71) Probanden erlebten qualifizierende Attacken und wurden randomisiert dem Medikament der verblindeten Studie zugeteilt (36 C1INH-nf, 35 Placebo); nur die 71 randomisierten Probanden wurden auf Wirksamkeit analysiert. Weitere 12 Probanden wurden nie randomisiert, erhielten aber unverblindetes C1INH-nf zur Behandlung von laryngealen Angioödemen und/oder vor chirurgischen Notfalleingriffen. Von den 35 Probanden, die randomisiert Placebo erhielten, erhielten 23 auch C1INH-nf (z. B. Rescue, Open-Label). Insgesamt erhielten 83 Probanden mindestens 1 Dosis des Studienmedikaments und wurden auf Sicherheit analysiert; 71 Probanden wurden C1INH-nf ausgesetzt (59 randomisiert, 12 nur unverblindet) und 12 Probanden wurden nur Placebo ausgesetzt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

83

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Hoover, Alabama, Vereinigte Staaten, 35216
        • Clinical Research Consultants, Inc
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Vereinigte Staaten, 85251
        • Allergy and Immunology Associates
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA-David Geffen School of Medicine
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92093-0732
        • University of California, San Diego
      • Walnut Creek, California, Vereinigte Staaten, 94598
        • Allergy and Asthma Clinical Research, Inc
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Vereinigte Staaten, 33334
        • Allergy and Asthma Center
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32806
        • Orlando Regional Healthcare
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30342
        • Family Allergy and Asthma Center
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Vereinigte Staaten, 47713
        • Welborn Clinic Allergy and Immunology
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa Hospital and Clinic
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70808
        • The Baton Rouge Clinic, AMC
    • Maryland
      • Wheaton, Maryland, Vereinigte Staaten, 20902
        • Institute for Asthma and Allergy
    • Massachusetts
      • Falmouth, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02550
        • Allergy Asthma and Immunology
      • Worcester, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Traverse City, Michigan, Vereinigte Staaten, 49684
        • Grand Traverse Allergy
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • St. Louis University School of Medicine
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89102
        • Nevada Access to Research and Education Society
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07103
        • UMDNJ Asthma and Allergy Research Center
    • New York
      • Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10461
        • Montefiore Medical Center
      • Mineola, New York, Vereinigte Staaten, 11501
        • Winthrop University Hospital
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Vereinigte Staaten, 58122
        • MeritCare Clinical Research
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45231
        • Bernstein Clinical Research
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43235
        • Optimed Research
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 74133
        • Allergy Clinic of Tulsa
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Vereinigte Staaten, 97035
        • Allergy Asthma and Dermatology Research Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Penn State University
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29615
        • Allergy Partners of the Upstate
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75231
        • AARA Research Center
      • Galveston, Texas, Vereinigte Staaten, 77555-1083
        • University of Texas Medical Branch
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
        • Allergy and Asthma Research Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23229
        • Virginia Adult and Pediatric Allergy and Asthma
    • Washington
      • Spokane, Washington, Vereinigte Staaten, 99204
        • Marycliff Allergy Specialists
      • Tacoma, Washington, Vereinigte Staaten, 98405
        • Puget Sound Allergy, Asthma and Immunology
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53792
        • Allergy, Asthma and Pulmonary Clinical Research

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Dokumentiertes HAE
  • Normaler C1q-Wert

Ausschlusskriterien:

  • Niedriger C1q-Spiegel
  • B-Zell-Malignität
  • Vorhandensein von Anti-C1INH-Autoantikörper
  • Vorgeschichte einer allergischen Reaktion auf C1INH oder andere Blutprodukte
  • Narkotische Abhängigkeit
  • Aktuelle Teilnahme an einer anderen Arzneimittelstudie oder innerhalb der letzten 30 Tage
  • Teilnahme an einer C1-Esterase-Hemmer-Studie oder Erhalt von Blut oder einem Blutprodukt in den letzten 90 Tagen
  • Schwangerschaft oder Stillzeit
  • Jeder klinisch signifikante medizinische Zustand, wie z. B. Nierenversagen, der nach Ansicht des Prüfarztes die Fähigkeit des Probanden zur Teilnahme an der Studie beeinträchtigen würde

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: C1INH-nf
1.000 Einheiten (U) C1INH-nf intravenös (IV) verabreicht. Wenn 60 Minuten nach der ersten Dosis kein Ansprechen auf die Behandlung eintrat, konnte eine zweite Dosis von 1.000 E verabreicht werden.
Biologisch: C1-Esterase-Inhibitor [Mensch] (C1INH-nf)
Placebo-Komparator: Placebo
Passendes Placebo (Kochsalzlösung) intravenös verabreicht. Wenn 60 Minuten nach der ersten Dosis kein Ansprechen auf die Behandlung eintrat, konnte eine zweite Placebo-Dosis (Kochsalzlösung) verabreicht werden.
Arzneimittel: Placebo (Salzlösung)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit bis zum Beginn einer wesentlichen Linderung des definierenden Symptoms
Zeitfenster: Innerhalb von 4 Stunden nach der Erstbehandlung
Randomisierte Probanden bewerteten ihre Symptome alle 15 Minuten bis zu 4 Stunden nach der Anfangsdosis des verblindeten Studienmedikaments oder bis eine wesentliche Linderung des definierenden Symptoms erreicht war. Wesentliche Linderung wurde als 3 aufeinanderfolgende Bewertungen der Verbesserung des definierenden Symptoms definiert. Der Beginn einer erheblichen Linderung wurde als die erste der 3 aufeinanderfolgenden Bewertungen angesehen.
Innerhalb von 4 Stunden nach der Erstbehandlung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Probanden mit Beginn einer wesentlichen Linderung des definierenden Symptoms
Zeitfenster: Innerhalb von 4 Stunden nach der Erstbehandlung
Randomisierte Probanden bewerteten ihre Symptome alle 15 Minuten bis zu 4 Stunden nach der Anfangsdosis des verblindeten Studienmedikaments oder bis eine wesentliche Linderung des definierenden Symptoms erreicht war. Wesentliche Linderung wurde als 3 aufeinanderfolgende Bewertungen der Verbesserung des definierenden Symptoms definiert. Der Beginn einer erheblichen Linderung wurde als die erste der 3 aufeinanderfolgenden Bewertungen angesehen.
Innerhalb von 4 Stunden nach der Erstbehandlung
Zeit bis zur vollständigen Auflösung des HAE-Angriffs
Zeitfenster: 72 Stunden
Randomisierte Probanden wurden 72–96 Stunden (3–4 Tage) nach der Entlassung aus dem Studienzentrum kontaktiert, um festzustellen, wann ein vollständiger Rückgang der HAE-Attacke eingetreten war.
72 Stunden
Serumspiegel des antigenen C1-Inhibitors (C1INH).
Zeitfenster: Vor der Infusion bis 1, 2, 4 und 12 Stunden nach der Infusion
Veränderung der antigenen C1INH-Serumspiegel von vor der Infusion bis 1, 2, 4 und 12 Stunden nach der Anfangsdosis des verblindeten Studienmedikaments.
Vor der Infusion bis 1, 2, 4 und 12 Stunden nach der Infusion
Funktionelle C1INH-Serumspiegel
Zeitfenster: Vor der Infusion bis 1, 2, 4 und 12 Stunden nach der Infusion
Prozentuale Veränderung der funktionellen C1INH-Serumspiegel von vor der Infusion bis 1, 2, 4 und 12 Stunden nach der Anfangsdosis des verblindeten Studienmedikaments. Funktionelle C1INH-Serumspiegel werden als Prozentsatz des gesamten nachweisbaren C1INH ausgedrückt (dh funktionelles C1INH/gesamtes nachweisbares C1INH).
Vor der Infusion bis 1, 2, 4 und 12 Stunden nach der Infusion
Komplement-C4-Serumspiegel
Zeitfenster: Vor der Infusion bis 1, 2, 4 und 12 Stunden nach der Infusion
Veränderung der Komplement-C4-Serumspiegel von vor der Infusion bis 1, 2, 4 und 12 Stunden nach der Anfangsdosis des verblindeten Studienmedikaments.
Vor der Infusion bis 1, 2, 4 und 12 Stunden nach der Infusion

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Shire

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. März 2005

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

13. April 2007

Studienabschluss (Tatsächlich)

13. April 2007

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. Februar 2006

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. Februar 2006

Zuerst gepostet (Schätzen)

9. Februar 2006

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

11. Juni 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. Juni 2021

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • LEVP2005-1/Part A

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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