ATRA Plus G-CSF pro mobilizaci hematopoetických kmenových a progenitorových buněk

Mobilizace HSPC se normálně dosahuje použitím cytokinů, jako je G-CSF, nebo příležitostně GM-CSF, často v kombinaci s myelosupresivní chemoterapií.

Studie na myším modelu ukázaly, že retinoidy (deriváty vitaminu A) lze kombinovat s G-CSF a že tato kombinace synergizuje ke zvýšení mobilizace HSPC oproti mobilizaci pozorované u samotného G-CSF.

Tato studie si klade za cíl posoudit bezpečnost a mobilizační účinnost kombinace mobilizačních dávek G-CSF se standardní dávkou ATRA za použití léčebného režimu odvozeného z dřívějších studií na myších.

V této pilotní studii fáze I bude šest pacientů s mnohočetným myelomem nebo kožním lymfomem léčeno ATRA plus G-CSF a údaje o bezpečnosti a toxicitě budou shromážděny po dobu dvou týdnů zkoumaného léku plus další dva týdny sledování. Primárním koncovým bodem je bezpečnost a toxicita, sekundárním koncovým bodem je pozorování účinnosti mobilizace, jak bylo prokázáno počtem CD34+ buněk během období studie. Pacienti během této studie nepodstoupí odběr kmenových buněk, protože se jedná čistě o observační studii. Zúčastněnými pacienty nebudou ti, kteří by normálně byli naplánováni na odběr a transplantaci kmenových buněk v blízké budoucnosti, ale spíše pacienti se stabilním onemocněním, kteří nejsou kandidáty na bezprostřední transplantaci, nebo kteří získali adekvátní HSPC při předchozích pokusech o mobilizaci a v současné době se pozorováno.

Kožní lymfom a mnohočetný myelom jsou vybrány jako vhodné chorobné stavy pro tuto studii, protože in vitro existují důkazy o možném přínosu retinoidů pro onemocnění u těchto poruch. Pokud je během studie nebo období sledování zaznamenána odezva onemocnění, bude podle uvážení ošetřujícího lékaře nabídnuta pokračující ATRA.