ATRA Plus G-CSF hematopoieettisten kanta- ja esisolujen mobilisointiin

HSPC-mobilisaatio saavutetaan normaalisti käyttämällä sytokiinejä, kuten G-CSF:ää tai toisinaan GM-CSF:ää, usein yhdessä myelosuppressiivisen kemoterapian kanssa.

Hiirimallissa tehdyt tutkimukset ovat osoittaneet, että retinoideja (A-vitamiinijohdannaisia) voidaan yhdistää G-CSF:n kanssa ja että tämä yhdistelmä tehostaa HSPC:n mobilisaatiota pelkällä G-CSF:llä havaittuun verrattuna.

Tämän kokeen tarkoituksena on arvioida G-CSF:n mobilisoivien annosten ja ATRA:n standardiannoksen yhdistämisen turvallisuutta ja mobilisaatiotehokkuutta käyttämällä aikaisemmista hiiritutkimuksista saatua hoito-ohjelmaa.

Tässä vaiheen I pilottitutkimuksessa kuutta potilasta, joilla on multippeli myelooma tai iholymfooma, hoidetaan ATRA:lla ja G-CSF:llä, ja turvallisuus- ja toksisuustiedot kerätään kahden viikon tutkimuslääkejaksolta sekä vielä kahden viikon seurannalta. Ensisijainen päätetapahtuma on turvallisuus ja toksisuus, toissijainen päätetapahtuma on mobilisaatiotehokkuuden havainto, joka osoitetaan CD34+-solujen määrällä tutkimusjakson aikana. Potilaille ei tehdä kantasolujen keräämistä tämän tutkimuksen aikana, koska tämä on puhtaasti havainnointitutkimus. Osallistuvat potilaat eivät ole niitä, joille normaalisti määrätään kantasolujen kerääminen ja siirto lähitulevaisuudessa, vaan potilaat, joilla on vakaa sairaus ja jotka eivät ole ehdokkaita välittömään siirtoon tai jotka ovat keränneet riittävän HSPC:n aikaisemmista mobilisaatioyrityksistä ja ovat parhaillaan käynnissä. havaittu.

Ihon lymfooma ja multippeli myelooma valitaan sopiviksi tautitiloksi tähän tutkimukseen, koska on olemassa in vitro todisteita retinoidien mahdollisesta sairaudesta näissä sairauksissa. Jos sairauden vaste havaitaan tutkimuksen tai seurantajakson aikana, jatkuvaa ATRA:ta tarjotaan hoitavan lääkärin harkinnan mukaan.