ATRA Plus G-CSF do mobilizacji hematopoetycznych komórek macierzystych i progenitorowych

Mobilizację HSPC zwykle uzyskuje się za pomocą cytokin, takich jak G-CSF lub czasami GM-CSF, często w połączeniu z chemioterapią mielosupresyjną.

Badania na modelu mysim wykazały, że retinoidy (pochodne witaminy A) można łączyć z G-CSF i że ta kombinacja działa synergistycznie w celu zwiększenia mobilizacji HSPC w porównaniu z samym G-CSF.

Ta próba ma na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności mobilizacji łączenia mobilizujących dawek G-CSF ze standardową dawką ATRA, stosując schemat leczenia wywodzący się z wcześniejszych badań na myszach.

W tym badaniu pilotażowym I fazy, sześciu pacjentów ze szpiczakiem mnogim lub chłoniakiem skóry będzie leczonych ATRA plus G-CSF, a dane dotyczące bezpieczeństwa i toksyczności zostaną zebrane w ciągu dwutygodniowego okresu badanego leku oraz kolejnych dwóch tygodni obserwacji. Pierwszorzędowym punktem końcowym jest bezpieczeństwo i toksyczność, drugorzędowym punktem końcowym jest obserwacja skuteczności mobilizacji wykazana przez liczbę komórek CD34+ w okresie badania. Pacjenci nie będą poddawani pobieraniu komórek macierzystych podczas tego badania, ponieważ jest to badanie czysto obserwacyjne. Pacjenci uczestniczący nie będą tymi, którzy normalnie zostaliby zaplanowani do pobrania i przeszczepienia komórek macierzystych w najbliższej przyszłości, ale raczej pacjentami ze stabilną chorobą, którzy nie są kandydatami do rychłego przeszczepu lub którzy uzyskali odpowiednią ilość HSPC podczas wcześniejszych prób mobilizacji i są obecnie poddawani zauważony.

Jako odpowiednie stany chorobowe do tego badania wybrano chłoniaka skórnego i szpiczaka mnogiego, ponieważ istnieją dowody in vitro na możliwe korzyści zdrowotne wynikające ze stosowania retinoidów w tych zaburzeniach. Jeśli odpowiedź choroby zostanie zauważona podczas badania lub w okresie obserwacji, według uznania lekarza prowadzącego zostanie zaoferowana trwająca ATRA.