조혈 줄기 및 전구 세포의 동원을 위한 ATRA Plus G-CSF

HSPC 가동화는 일반적으로 골수억제 화학요법과 함께 G-CSF 또는 때때로 GM-CSF와 같은 사이토카인을 사용하여 달성됩니다.

마우스 모델에 대한 연구는 레티노이드(비타민 A 파생물)가 G-CSF와 결합될 수 있고, 이 결합이 시너지 효과를 일으켜 G-CSF 단독으로 볼 때보다 HSPC 동원을 향상시킨다는 것을 보여주었습니다.

이 실험은 이전 쥐 연구에서 파생된 치료 요법을 사용하여 동원 용량의 G-CSF와 표준 용량의 ATRA를 결합하는 안전성 및 동원 효능을 평가하는 것을 목표로 합니다.

이 1상 파일럿 연구에서 다발성 골수종 또는 피부 림프종을 앓고 있는 6명의 환자는 ATRA와 G-CSF로 치료받게 되며 안전성 및 독성 데이터는 2주간의 연구 약물 기간과 추가 2주간의 추적 조사 기간 동안 수집됩니다. 1차 종점은 안전성과 독성이고, 2차 종점은 연구 기간 동안 CD34+ 세포 수에 의해 입증된 동원 효능의 관찰입니다. 이 연구는 순전히 관찰 연구이므로 환자는 이 연구 동안 줄기 세포 수집을 거치지 않습니다. 참여 환자는 일반적으로 가까운 장래에 줄기 세포 수집 및 이식이 예정된 환자가 아니라 임박한 이식 대상이 아니거나 이전 동원 시도에서 적절한 HSPC를 수집했으며 현재 이식을 받고 있는 안정적인 질병을 가진 환자입니다. 관찰했다.

피부 림프종 및 다발성 골수종은 이러한 장애에서 레티노이드의 가능한 질병 이점에 대한 시험관 내 증거가 있기 때문에 본 연구에 적합한 질병 상태로 선택됩니다. 연구 또는 후속 조치 기간 동안 질병 반응이 기록되는 경우 치료 의사의 재량에 따라 지속적인 ATRA가 제공됩니다.