ATRA Plus G-CSF for mobilisering av hematopoietiske stam- og stamceller

HSPC-mobilisering oppnås normalt ved bruk av cytokiner som G-CSF, eller noen ganger GM-CSF, ofte i kombinasjon med myelosuppressiv kjemoterapi.

Studier i musemodellen har vist at retinoider (vitamin A-derivater) kan kombineres med G-CSF, og at denne kombinasjonen synergerer for å forbedre HSPC-mobiliseringen i forhold til den som sees med G-CSF alene.

Denne studien tar sikte på å vurdere sikkerheten og mobiliseringseffektiviteten ved å kombinere mobiliserende doser av G-CSF med en standarddose av ATRA, ved å bruke et behandlingsregime avledet fra de tidligere murine studiene.

I denne fase I pilotstudien vil seks pasienter med multippelt myelom eller kutant lymfom bli behandlet med ATRA pluss G-CSF, og sikkerhets- og toksisitetsdata samlet inn for den to ukers studiens medikamentperiode pluss ytterligere to ukers oppfølging. Det primære endepunktet er sikkerhet og toksisitet, det sekundære endepunktet er en observasjon av mobiliseringseffekten som demonstrert ved CD34+-celletall over studieperioden. Pasienter vil ikke gjennomgå stamcelleinnsamling under denne studien, da dette er en ren observasjonsstudie. Deltakende pasienter vil ikke være de som normalt ville vært planlagt for stamcelleinnsamling og transplantasjon i nær fremtid, men snarere pasienter med stabil sykdom som ikke er kandidater for forestående transplantasjon, eller som har samlet inn tilstrekkelig HSPC ved tidligere mobiliseringsforsøk og som for tiden er under behandling. observert.

Kutant lymfom og multippelt myelom er valgt som egnede sykdomstilstander for denne studien da det er in vitro-bevis på en mulig sykdomsfordel av retinoider ved disse lidelsene. Hvis sykdomsrespons registreres i løpet av studien eller oppfølgingsperioden, vil pågående ATRA bli tilbudt etter den behandlende legens skjønn.