ATRA Plus G-CSF pour la mobilisation des cellules souches et progénitrices hématopoïétiques

La mobilisation des HSPC est normalement réalisée à l'aide de cytokines telles que le G-CSF, ou occasionnellement le GM-CSF, souvent en association avec une chimiothérapie myélosuppressive.

Des études sur le modèle murin ont montré que les rétinoïdes (dérivés de la vitamine A) peuvent être combinés avec le G-CSF, et que cette combinaison agit en synergie pour améliorer la mobilisation des HSPC par rapport à celle observée avec le G-CSF seul.

Cet essai vise à évaluer l'innocuité et l'efficacité de la mobilisation de la combinaison de doses mobilisantes de G-CSF avec une dose standard d'ATRA, en utilisant un schéma thérapeutique dérivé des études murines antérieures.

Dans cette étude pilote de phase I, six patients atteints de myélome multiple ou de lymphome cutané seront traités par ATRA plus G-CSF, et des données sur l'innocuité et la toxicité seront recueillies pendant la période d'étude du médicament de deux semaines, plus un suivi supplémentaire de deux semaines. Le critère d'évaluation principal est la sécurité et la toxicité, le critère d'évaluation secondaire est une observation de l'efficacité de la mobilisation telle que démontrée par le nombre de cellules CD34+ au cours de la période d'étude. Les patients ne subiront pas de collecte de cellules souches au cours de cette étude, car il s'agit purement d'une étude observationnelle. Les patients participants ne seront pas ceux qui seraient normalement programmés pour la collecte et la transplantation de cellules souches dans un proche avenir, mais plutôt les patients atteints d'une maladie stable qui ne sont pas candidats à une transplantation imminente, ou qui ont collecté une HSPC adéquate lors de tentatives de mobilisation précédentes et qui sont actuellement en cours de traitement. observé.

Le lymphome cutané et le myélome multiple sont choisis comme états pathologiques appropriés pour cette étude car il existe des preuves in vitro d'un éventuel bénéfice de la maladie des rétinoïdes dans ces troubles. Si une réponse à la maladie est notée au cours de l'étude ou de la période de suivi, une ATRA en cours sera proposée à la discrétion du médecin traitant.