Biochemické markery růstové odpovědi na léčbu růstovým hormonem u dětí s idiopatickým nízkým vzrůstem (ISS)

Jednoramenná, otevřená prospektivní intervenční studie k posouzení biochemických markerů růstové odpovědi na léčbu růstovým hormonem u 20 dětí ve věku 3–9 let s idiopatickým malým vzrůstem.

Cíle:

1. Stanovit axiologické a biochemické markery pro růstovou odpověď
2. Posoudit dobu potřebnou k určení parametrů, které budou rozlišovat mezi respondéry a non-respondéry

Kritéria pro zařazení:

1. Věk 3 až <9 let
2. Malý vzrůst s výškou >2,25 směrodatná odchylka pod průměrem
3. Prepubertální (Tannerovo stadium I) při zahájení procesu
4. Vrchol růstového hormonu nad 10 ng/ml v alespoň jednom provokativním testu na sekreci růstového hormonu
5. Podepisování formulářů informovaného souhlasu

Kritéria vyloučení:

1. Intrauterinní růstová retardace
2. Zpomalení růstu spojené s malignitami, závažnými chronickými onemocněními, genetickými syndromy a endokrinními poruchami
3. Diabetes
4. Léčba jakýmkoli léčivým přípravkem, který může interferovat s účinky růstového hormonu

Metody:

1. Všichni účastníci budou léčeni růstovým hormonem během prvního roku studie (a poté v souladu s místním etickým požadavkem dodávat lék, který není schválen pro indikaci používanou ve studii, po dobu dalších 3 let) a poté budou sledovala další 3 roky.
2. Vliv léčby růstovým hormonem na klinické laboratorní parametry, které indikují růstovou odpověď, bude hodnocen odběrem vzorků krve a moči během 4letého období studie. Vzorky budou testovány na biochemické markery tvorby a resorpce kosti.
3. Primárními cílovými body jsou měření výšky a rychlosti růstu během roku léčby růstovým hormonem, výška na začátku puberty a konečná výška. Sekundárními cílovými body jsou psychologické parametry, hodnocené pomocí dotazníků.