Marcatori biochimici della risposta della crescita al trattamento con ormone della crescita nei bambini con bassa statura idiopatica (ISS)

Studio di intervento prospettico aperto a un braccio per valutare i marcatori biochimici della risposta della crescita al trattamento con ormone della crescita in 20 bambini, di età compresa tra 3 e 9 anni, con bassa statura idiopatica.

Obiettivi:

1. Per determinare marcatori assiologici e biochimici per la risposta di crescita
2. Valutare il periodo di tempo necessario per determinare i parametri che distingueranno tra responder e non responder

Criterio di inclusione:

1. Età da 3 a <9 anni
2. Bassa statura con altezza >2,25 Deviazione standard al di sotto della media
3. Prepuberale (stadio Tanner I) all'inizio del processo
4. Picco dell'ormone della crescita superiore a 10 ng/ml in almeno un test provocatorio per la secrezione dell'ormone della crescita
5. Firma moduli di consenso informato

Criteri di esclusione:

1. Ritardo di crescita intrauterino
2. Ritardo della crescita associato a tumori maligni, gravi malattie croniche, sindromi genetiche e disturbi endocrini
3. Diabete
4. Trattamento con qualsiasi prodotto medico che possa interferire con gli effetti dell'ormone della crescita

Metodi:

1. Tutti i partecipanti saranno trattati con l'ormone della crescita durante il primo anno dello studio (e poi in conformità con il requisito etico locale, per fornire farmaci non approvati per l'indicazione utilizzata nello studio, per ulteriori 3 anni) e poi saranno seguito per i successivi 3 anni.
2. L'impatto della terapia con ormone della crescita sui parametri di laboratorio clinici che sono indicativi della risposta di crescita sarà valutato raccogliendo campioni di sangue e urina durante il periodo di studio di 4 anni. I campioni saranno testati per i marcatori biochimici della formazione ossea e del riassorbimento
3. Gli endpoint primari sono le misurazioni dell'altezza e della velocità di crescita durante l'anno del trattamento con l'ormone della crescita, l'altezza all'inizio della pubertà e l'altezza finale. Gli endpoint secondari sono parametri psicologici, valutati da questionari.