特発性低身長児における成長ホルモン治療に対する成長反応の生化学的マーカー (ISS)

特発性低身長の 3 ～ 9 歳の 20 人の子供を対象に、成長ホルモン治療に対する成長反応の生化学的マーカーを評価するための 1 群のオープン前向き介入研究。

目的:

1. 成長反応の生理学的および生化学的マーカーを決定する
2. 応答者と非応答者を区別するパラメータを決定するために必要な期間を評価する

包含基準:

1. 3歳から9歳未満
2. 身長が低く、標準偏差が 2.25 を超える低身長 平均を下回る
3. 試験開始時の思春期前（タナーステージI）
4. -成長ホルモン分泌に関する少なくとも1つの挑発的なテストで、10ng / mlを超えるピーク成長ホルモン
5. インフォームドコンセントフォームへの署名

除外基準:

1. 子宮内発育遅延
2. 悪性腫瘍、重度の慢性疾患、遺伝性症候群および内分泌障害に関連する成長遅延
3. 糖尿病
4. 成長ホルモンの効果を妨げる可能性のある医療製品による治療

方法:

1. すべての参加者は、研究の最初の年に成長ホルモンで治療されます（その後、地域の倫理要件に従って、研究で使用される適応症に対して承認されていない薬を供給するために、さらに3年間）その後、その後3年間追跡。
2. 成長反応を示す臨床検査パラメータに対する成長ホルモン療法の影響は、4年間の研究期間中に血液と尿のサンプルを収集することによって評価されます.サンプルは、骨形成と吸収の生化学的マーカーについてテストされます.
3. 主要なエンドポイントは、成長ホルモン治療の 1 年間の身長と成長速度、思春期の初めの身長、および最終的な身長の測定値です。 副次評価項目は、アンケートによって評価される心理的パラメーターです。