Biochemiczne markery odpowiedzi wzrostu na leczenie hormonem wzrostu u dzieci z idiopatycznym niskim wzrostem (ISS)

Jednoramienne, otwarte prospektywne badanie interwencyjne mające na celu ocenę biochemicznych markerów odpowiedzi wzrostu na leczenie hormonem wzrostu u 20 dzieci w wieku od 3 do 9 lat z idiopatycznym niskim wzrostem.

Cele:

1. Określenie aksjologicznych i biochemicznych markerów odpowiedzi wzrostowej
2. Ocena okresu czasu niezbędnego do określenia parametrów różnicujących osoby reagujące i niereagujące

Kryteria przyjęcia:

1. Wiek od 3 do <9 lat
2. Niski wzrost o wzroście >2,25 Odchylenie standardowe poniżej średniej
3. Przed okresem dojrzewania (stadium Tannera I) na początku procesu
4. Szczytowe stężenie hormonu wzrostu powyżej 10 ng/ml w co najmniej jednym prowokacyjnym teście wydzielania hormonu wzrostu
5. Podpisywanie formularzy świadomej zgody

Kryteria wyłączenia:

1. Opóźnienie wzrostu wewnątrzmacicznego
2. Opóźnienie wzrostu związane z nowotworem złośliwym, ciężką chorobą przewlekłą, zespołami genetycznymi i zaburzeniami endokrynologicznymi
3. Cukrzyca
4. Leczenie jakimkolwiek produktem medycznym, który może zakłócać działanie hormonu wzrostu

Metody:

1. Wszyscy uczestnicy będą leczeni hormonem wzrostu przez pierwszy rok badania (a następnie, zgodnie z lokalnymi wymogami etycznymi, podawania leku, który nie jest dopuszczony do stosowania w badaniu, przez kolejne 3 lata), a następnie zostaną kontynuowane przez kolejne 3 lata.
2. Wpływ terapii hormonem wzrostu na kliniczne parametry laboratoryjne wskazujące na odpowiedź wzrostową zostanie oceniony poprzez pobranie próbek krwi i moczu podczas 4-letniego okresu badania. Próbki zostaną przebadane pod kątem biochemicznych markerów tworzenia i resorpcji kości
3. Pierwszorzędowymi punktami końcowymi są pomiary wzrostu i szybkości wzrostu w ciągu roku stosowania hormonu wzrostu, wzrostu na początku okresu dojrzewania i wzrostu końcowego. Drugorzędowymi punktami końcowymi są parametry psychologiczne oceniane za pomocą kwestionariuszy.