Marcadores bioquímicos de respuesta de crecimiento al tratamiento con hormona de crecimiento en niños con baja estatura idiopática (ISS)

Estudio de intervención prospectivo abierto de un brazo para evaluar los marcadores bioquímicos de la respuesta del crecimiento al tratamiento con hormona de crecimiento en 20 niños, de 3 a 9 años de edad, con baja estatura idiopática.

Objetivos:

1. Determinar marcadores axiológicos y bioquímicos de respuesta de crecimiento
2. Evaluar el período de tiempo necesario para determinar los parámetros que diferenciarán entre respondedores y no respondedores

Criterios de inclusión:

1. De 3 a <9 años
2. Estatura baja con altura >2,25 Desviación estándar por debajo de la media
3. Prepuberal (etapa I de Tanner) al comienzo del juicio
4. Hormona de crecimiento máxima por encima de 10 ng/ml en al menos una prueba de provocación para la secreción de hormona de crecimiento
5. Firma de formularios de consentimiento informado

Criterio de exclusión:

1. Retraso del crecimiento intrauterino
2. Retraso del crecimiento asociado con malignidad, enfermedad crónica grave, síndromes genéticos y trastornos endocrinos
3. Diabetes
4. Tratamiento con cualquier producto médico que pueda interferir con los efectos de la hormona del crecimiento

Métodos:

1. Todos los participantes serán tratados con hormona de crecimiento durante el primer año del estudio (y luego, de acuerdo con los requisitos éticos locales, para suministrar medicamentos que no estén aprobados para la indicación utilizada en el estudio, durante 3 años adicionales) y luego serán seguimiento durante los siguientes 3 años.
2. El impacto de la terapia con hormona de crecimiento en los parámetros de laboratorio clínico que son indicativos de la respuesta de crecimiento se evaluará mediante la recolección de muestras de sangre y orina durante el período de estudio de 4 años. Las muestras se analizarán para detectar marcadores bioquímicos de formación y resorción ósea.
3. Los criterios de valoración principales son las mediciones de la altura y la velocidad de crecimiento durante el año de tratamiento con hormona de crecimiento, la altura al comienzo de la pubertad y la altura final. Los criterios de valoración secundarios son parámetros psicológicos, evaluados mediante cuestionarios.