Biokemiske markører for vækstrespons på væksthormonbehandling hos børn med idiopatisk kort statur (ISS)

En-arms, åben prospektiv interventionsundersøgelse til vurdering af biokemiske markører for vækstrespons på væksthormonbehandling hos 20 børn i alderen 3-9 år med idiopatisk kort statur.

Mål:

1. At bestemme aksiologiske og biokemiske markører for vækstrespons
2. At vurdere det tidsrum, der er nødvendigt for at bestemme de parametre, der vil skelne mellem respondere og ikke-respondere

Inklusionskriterier:

1. Alder 3 til <9 år
2. Kort statur med højde >2,25 Standardafvigelse under middelværdien
3. Prepubertal (Tanner stadium I) ved påbegyndelse af forsøget
4. Peak Growth Hormone over 10ng/ml i mindst én provokerende test for Væksthormonsekretion
5. Underskrivelse af informerede samtykkeformularer

Ekskluderingskriterier:

1. Intra uterin væksthæmning
2. Væksthæmning forbundet med malignitet, alvorlig kronisk sygdom, genetiske syndromer og endokrine lidelser
3. Diabetes
4. Behandling med ethvert medicinsk produkt, der kan forstyrre væksthormoneffekter

Metoder:

1. Alle deltagere vil blive behandlet med væksthormon i løbet af undersøgelsens første år (og derefter i overensstemmelse med det lokale etiske krav, for at levere lægemiddel, som ikke er godkendt til den indikation, der er brugt i undersøgelsen, i yderligere 3 år) og derefter fulgt op de næste 3 år.
2. Væksthormonbehandlingens indvirkning på kliniske laboratorieparametre, der er indikative for vækstresponset, vil blive vurderet ved at indsamle blod- og urinprøver i løbet af den 4-årige undersøgelsesperiode. Prøverne vil blive testet for biokemiske markører for knogledannelse og resorption
3. De primære endepunkter er målinger af højde og væksthastighed i løbet af året med væksthormonbehandling, højden ved begyndelsen af ​​puberteten og sluthøjden. Sekundære endepunkter er psykologiske parametre, vurderet ved spørgeskemaer.