Biochemische Marker der Wachstumsreaktion auf die Behandlung mit Wachstumshormonen bei Kindern mit idiopathischer Kleinwüchsigkeit (ISS)

Einarmige, offene prospektive Interventionsstudie zur Bewertung biochemischer Marker der Wachstumsreaktion auf eine Wachstumshormonbehandlung bei 20 Kindern im Alter von 3 bis 9 Jahren mit idiopathischer Kleinwüchsigkeit.

Ziele:

1. Um axiologische und biochemische Marker für die Wachstumsreaktion zu bestimmen
2. Bewertung des Zeitraums, der erforderlich ist, um die Parameter zu bestimmen, die zwischen Respondern und Non-Respondern unterscheiden

Einschlusskriterien:

1. Alter 3 bis <9 Jahre
2. Kleinwuchs mit einer Größe von >2,25 Standardabweichung unter dem Mittelwert
3. Präpubertär (Tanner-Stadium I) bei Studienbeginn
4. Höchstwert des Wachstumshormons über 10 ng/ml in mindestens einem provokativen Test auf Wachstumshormonsekretion
5. Unterzeichnung von Einverständniserklärungen

Ausschlusskriterien:

1. Intrauterine Wachstumsverzögerung
2. Wachstumsverzögerung im Zusammenhang mit bösartigen Tumoren, schweren chronischen Erkrankungen, genetischen Syndromen und endokrinen Störungen
3. Diabetes
4. Behandlung mit einem medizinischen Produkt, das die Wirkung von Wachstumshormonen beeinträchtigen kann

Methoden:

1. Alle Teilnehmer werden im ersten Jahr der Studie mit Wachstumshormon behandelt (und dann in Übereinstimmung mit den lokalen ethischen Anforderungen, für weitere 3 Jahre ein Medikament zu liefern, das für die in der Studie verwendete Indikation nicht zugelassen ist) und werden dann behandelt für die nächsten 3 Jahre weiterverfolgt.
2. Die Auswirkung der Wachstumshormontherapie auf klinische Laborparameter, die auf die Wachstumsreaktion hinweisen, wird durch Sammeln von Blut- und Urinproben während des 4-jährigen Studienzeitraums bewertet. Die Proben werden auf biochemische Marker der Knochenbildung und -resorption getestet
3. Die primären Endpunkte sind Messungen der Größe und Wachstumsgeschwindigkeit während des Jahres der Wachstumshormonbehandlung, die Größe zu Beginn der Pubertät und die endgültige Größe. Sekundäre Endpunkte sind psychologische Parameter, die durch Fragebögen erhoben werden.