Snášenlivost inhalovaného hypertonického fyziologického roztoku u kojenců s cystickou fibrózou (ISIS Pilot)
Pilotní studie k vyhodnocení snášenlivosti inhalovaného 7% hypertonického fyziologického roztoku u kojenců s cystickou fibrózou
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Účinnost a bezpečnost hypertonického fyziologického roztoku (HS) u pacientů s CF starších 6 let byla prokázána v klinických studiích trvajících 2 až 48 týdnů. Na základě těchto výsledků je plánována rozsáhlá randomizovaná, placebem kontrolovaná studie účinnosti a bezpečnosti 7% HS podávané dvakrát denně po dobu 48 týdnů kojencům s CF, ve věku 4 až 15 měsíců při zařazení (The Infant Study of Inhaled fyziologický roztok (ISIS) studie). Předpokládá se, že do studie ISIS bude zařazeno 150 kojenců až na 16 místech.
Doposud jedinými hodnoceními bezpečnosti HS u kojenců s CF byly malé studie s jednorázovou dávkou. Nebylo provedeno žádné hodnocení snášenlivosti chronického podávání HS. Cílem této studie je posoudit bezpečnost a snášenlivost 14denní expozice 7% HS podávané dvakrát denně kojencům s CF před zařazením subjektů do plánované velké, randomizované, kontrolované studie. Provedení této studie poskytne důkazy o snášenlivosti chronického podávání HS u kojenců s CF a odhady podílu kojenců, kteří chronickou léčbu HS netolerují. Výsledky budou použity ke stanovení vhodných měřítek snášenlivosti při zařazování do studie ISIS a ke zpřesnění odhadů velikosti vzorku, aby bylo možné zohlednit stažení z důvodu nesnášenlivosti HS.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
-
-
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599-7248
- University of North Carolina
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
- Children's Hospital and Regional Medical Center
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnóza CF, jak je definována jedním nebo více klinickými příznaky CF a dokumentovaným chloridem potu ≥ 60 mEq/l kvantitativním testem pilokarpinové iontoforézy nebo genotypem vykazujícím dvě dobře charakterizované mutace způsobující onemocnění
- Informovaný souhlas rodiče nebo zákonného zástupce
- 12-30 měsíců věku při zápisu
Kritéria vyloučení:
- Sípání při základním hodnocení při vstupní návštěvě
- Saturace kyslíkem < 95 % při výchozím hodnocení při vstupní návštěvě
- Akutní interkurentní respirační infekce, definovaná jako zvýšení kašle, sípání nebo dechové frekvence nebo nová rinorea, nazální kongesce nebo rinorea, s počátkem v týdnu před návštěvou zápisu
- Zkoumané užívání drog do 30 dnů před návštěvou zápisu
- Známá nesnášenlivost albuterolu
- Aktuální zařazení do terapeutické klinické studie
- Stav nebo situace, která by podle názoru zkoušejícího ovlivnila schopnost pacienta nebo rodiny dokončit postupy studie
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Otevřený
|
7% hypertonický fyziologický roztok podávaný dvakrát denně po dobu 14 dnů nebulizací. K podávání HS (PARI Respiratory Equipment, Inc., Midlothian, VA) bude použit nebulizér Pari Sprint Junior vybavený obličejovou maskou Pari Baby a kompresorem Pari Proneb. Aby se minimalizovalo riziko kašle a bronchospasmu při inhalaci HS, budou kojenci před každou dávkou HS s albuterolem předléčeni inhalátorem s odměřenou dávkou
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Podíl kojenců, kteří netolerují jednorázové a opakované dávky HS podle kritérií definovaných protokolem
Časové okno: Při vstupní návštěvě, během období domácí správy (dny 0 až 14) a při závěrečné studijní návštěvě.
|
Při vstupní návštěvě, během období domácí správy (dny 0 až 14) a při závěrečné studijní návštěvě.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Nový nebo zvýšený kašel, zvýšená kvalitativní frekvence dýchání, nové nebo zvýšené hlučné dýchání nebo nové nebo zvýšené zvracení doma, jak rodiče zaznamenali v denní zprávě o symptomech
Časové okno: Během období domácí správy (dny 0 až 14)
|
Během období domácí správy (dny 0 až 14)
|
|
Změna dechové frekvence, saturace kyslíkem nebo frekvence kašle mezi základním měřením a měřeními získanými po podání HS
Časové okno: Při zápisové návštěvě
|
Při zápisové návštěvě
|
|
Změna dechové frekvence, saturace kyslíkem nebo frekvence kašle mezi výchozí hodnotou při vstupní návštěvě a hodnotou při poslední návštěvě studie
Časové okno: Více než dva týdny studijní účasti
|
Více než dva týdny studijní účasti
|
|
Neočekávané nežádoucí příhody
Časové okno: Více než dva týdny studijní účasti
|
Více než dva týdny studijní účasti
|
|
Adherence, měřená (1) počtem dávek HS podaných podle domácí zprávy o symptomech a (2) vrácenými lahvičkami studovaného léku
Časové okno: Během období domácí správy (dny 0 až 14)
|
Během období domácí správy (dny 0 až 14)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Margaret Rosenfeld, MD, MPH, Seattle Children's Hospital
- Vrchní vyšetřovatel: Stephanie Davis, MD, University of North Carolina
- Vrchní vyšetřovatel: Felix Ratjen, MD, PhD, The Hospital for Sick Children
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ISIS001
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .