Tolerabilitet av inhalert hypertonisk saltvann hos spedbarn med cystisk fibrose (ISIS Pilot)
En pilotstudie for å evaluere tolerabiliteten av inhalert 7 % hypertonisk saltvann hos spedbarn med cystisk fibrose
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Effekten og sikkerheten til hypertonisk saltvann (HS) hos CF-pasienter over 6 år er vist i kliniske studier av 2 til 48 ukers varighet. Basert på disse resultatene er det planlagt en stor randomisert, placebokontrollert studie av effekten og sikkerheten til 7 % HS administrert to ganger daglig i 48 uker til spedbarn med CF, 4 til 15 måneder gamle ved registrering (infant-studien av inhalert Saline (ISIS) rettssak). Det er forventet at 150 spedbarn på opptil 16 steder vil bli registrert i ISIS-rettssaken.
Til dags dato har de eneste evalueringene av sikkerheten til HS hos spedbarn med CF vært små enkeltdosestudier. Det har ikke vært noen evaluering av toleransen av kronisk HS-administrasjon. Målet med denne studien er å vurdere sikkerheten og toleransen ved eksponering for 14 dager med 7 % HS administrert to ganger daglig hos spedbarn med CF, før forsøkspersoner meldes inn i den planlagte store, randomiserte, kontrollerte studien. Gjennomføring av denne studien vil gi bevis for tolerabiliteten av kronisk HS-administrasjon hos spedbarn med CF og estimater av andelen spedbarn som ikke tåler kronisk HS-behandling. Resultatene vil bli brukt til å etablere passende mål for tolerabilitet ved innmelding i ISIS-prøven, og for å avgrense prøvestørrelsesestimatene for å ta høyde for tilbaketrekning på grunn av intoleranse mot HS.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
-
-
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599-7248
- University of North Carolina
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98105
- Children's Hospital and Regional Medical Center
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av CF som definert av ett eller flere kliniske trekk ved CF og et dokumentert svetteklorid ≥ 60 mEq/L ved kvantitativ pilokarpiniontoforesetest eller en genotype som viser to godt karakteriserte sykdomsfremkallende mutasjoner
- Informert samtykke fra forelder eller foresatt
- 12-30 måneder ved innmelding
Ekskluderingskriterier:
- Pirring ved baseline-evalueringen ved påmeldingsbesøket
- Oksygenmetning < 95 % ved baseline-evaluering ved innmeldingsbesøk
- Akutt interkurrent luftveisinfeksjon, definert som en økning i hoste, hvesing eller respirasjonsfrekvens, eller ny rhinoré, tett nese eller rhinoré, med utbrudd i uken før registreringsbesøket
- Undersøkende narkotikabruk innen 30 dager før påmeldingsbesøket
- Kjent intoleranse for albuterol
- Nåværende påmelding i en terapeutisk klinisk studie
- Tilstand eller situasjon som etter etterforskerens mening vil påvirke pasientens eller familiens evne til å fullføre studieprosedyrer
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Åpen etikett
|
7 % hypertonisk saltvann administrert to ganger daglig i 14 dager ved nebulisering. En Pari Sprint Junior-nebulisator utstyrt med en Pari Baby-ansiktsmaske og en Pari Proneb-kompressor vil bli brukt til å administrere HS (PARI Respiratory Equipment, Inc., Midlothian, VA). For å minimere risikoen for hoste og bronkospasme ved HS-inhalasjon, vil spedbarn bli forhåndsbehandlet før hver dose HS med albuterol med doseinhalator
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Andelen spedbarn som er intolerante overfor enkelt- og gjentatte doser av HS i henhold til protokolldefinerte kriterier
Tidsramme: Ved opptaksbesøket, i perioden med hjemmeadministrasjon (dag 0 til 14), og ved avsluttende studiebesøk.
|
Ved opptaksbesøket, i perioden med hjemmeadministrasjon (dag 0 til 14), og ved avsluttende studiebesøk.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Ny eller økt hoste, økt kvalitativ pustefrekvens, ny eller økt støyende pust, eller ny eller økt brekninger hjemme som notert av foreldrene på den daglige symptomrapporten
Tidsramme: I løpet av hjemmeadministrasjonsperioden (dager 0 til 14)
|
I løpet av hjemmeadministrasjonsperioden (dager 0 til 14)
|
|
Endring i respirasjonsfrekvens, oksygenmetning eller hostefrekvens mellom baseline-målingen og målinger oppnådd etter HS-administrasjon
Tidsramme: Ved påmeldingsbesøket
|
Ved påmeldingsbesøket
|
|
Endring i respirasjonsfrekvens, oksygenmetning eller hostefrekvens mellom grunnlinjeverdien ved registreringsbesøket og verdien ved det siste studiebesøket
Tidsramme: Over to uker med studiedeltakelse
|
Over to uker med studiedeltakelse
|
|
Uventede uønskede hendelser
Tidsramme: Over to uker med studiedeltakelse
|
Over to uker med studiedeltakelse
|
|
Overholdelse, målt ved (1) antall doser av HS administrert i henhold til hjemmesymptomrapporten og (2) returnerte hetteglass med studiemedikamenter
Tidsramme: I løpet av hjemmeadministrasjonsperioden (dager 0 til 14)
|
I løpet av hjemmeadministrasjonsperioden (dager 0 til 14)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Margaret Rosenfeld, MD, MPH, Seattle Children's Hospital
- Hovedetterforsker: Stephanie Davis, MD, University of North Carolina
- Hovedetterforsker: Felix Ratjen, MD, PhD, The Hospital for Sick Children
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ISIS001
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Cystisk fibrose
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Fullført
Kliniske studier på inhalert 7 % hypertonisk saltvann (HS)
-
University of Washington, the Collaborative Health...Cystic Fibrosis FoundationFullført
-
CF Therapeutics Development Network Coordinating...National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); Cystic Fibrosis FoundationFullførtCystisk fibroseForente stater, Canada