嚢胞性線維症の乳児における吸入高張食塩水の忍容性 (ISIS Pilot)
嚢胞性線維症の乳児における吸入7%高張食塩水の忍容性を評価するためのパイロット研究
調査の概要
詳細な説明
6 歳以上の CF 患者における高張食塩水 (HS) の有効性と安全性は、2 ～ 48 週間の臨床試験で実証されています。 これらの結果に基づいて、登録時生後 4 ～ 15 か月の CF 乳児に 7% HS を 1 日 2 回、48 週間投与する有効性と安全性に関する大規模なランダム化プラセボ対照試験が計画されています（Infant Study of Inhaled生理食塩水（ISIS）試験）。 最大 16 施設で 150 人の乳児が ISIS 試験に登録されることが予想されます。
現在まで、CF の乳児における HS の安全性を評価したのは、少量の単回投与の研究だけです。 HS の慢性投与の忍容性については評価されていません。 この研究の目的は、計画されている大規模なランダム化対照試験に被験者を登録する前に、CF の乳児に 1 日 2 回 7% HS を 14 日間投与した場合の安全性と忍容性を評価することです。 この研究の実施により、CFの乳児における慢性HS投与の忍容性に関する証拠と、慢性HS治療に耐えられない乳児の割合の推定値が得られるであろう。 この結果は、ISIS試験への登録時の忍容性の適切な尺度を確立するため、およびHSの不耐性による離脱を考慮してサンプルサイズの推定値を改良するために使用される。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- 適用できない
連絡先と場所
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- CFの1つ以上の臨床的特徴、および定量的ピロカルピンイオントフォレシス検査による汗塩化物60mEq/L以上の記録、またはよく特徴づけられた2つの疾患を引き起こす突然変異を示す遺伝子型によって定義されるCFの診断
- 親または法定後見人によるインフォームドコンセント
- 入学時生後12～30か月
除外基準:
- 登録訪問時のベースライン評価での喘鳴
- 登録訪問時のベースライン評価での酸素飽和度 < 95 %
- 急性併発性呼吸器感染症。登録訪問前の週に発症する、咳、喘鳴、呼吸数の増加、または新たな鼻漏、鼻詰まり、鼻漏として定義されます。
- 登録訪問前の30日以内の治験薬の使用
- アルブテロールに対する既知の不耐症
- 治療の臨床試験に現在登録している
- 研究者が患者または家族が研究手順を完了する能力に影響を与えると判断した状態または状況
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：オープンラベル
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7% 高張食塩水を 1 日 2 回、14 日間、噴霧によって投与します。 HS の投与には、Pari Baby フェイス マスクと Pari Proneb コンプレッサーを備えた Pari Sprint Junior ネブライザーが使用されます (PARI Respiratory Equipment, Inc.、バージニア州ミッドロジアン)。 HS 吸入による咳や気管支けいれんのリスクを最小限に抑えるため、乳児には HS の各投与前に定量吸入器によるアルブテロールによる前治療が行われます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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治験実施計画書が定めた基準に従って、HS の単回投与および反復投与に耐えられない乳児の割合
時間枠：登録訪問時、在宅投与期間中（0日目から14日目）、および最終研究訪問時。
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登録訪問時、在宅投与期間中（0日目から14日目）、および最終研究訪問時。
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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両親が毎日の症状報告書に記載した、咳の新規または増加、質的呼吸数の増加、騒々しい呼吸の新規または増加、または自宅での嘔吐の新規または増加
時間枠：在宅投与期間中（0日目～14日目）
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在宅投与期間中（0日目～14日目）
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ベースライン測定値とHS投与後に得られた測定値の間の呼吸数、酸素飽和度、または咳の頻度の変化
時間枠：登録訪問時
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登録訪問時
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登録来院時のベースライン値と最終研究来院時の値との間の呼吸数、酸素飽和度、または咳の頻度の変化
時間枠：2週間以上の研究参加
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2週間以上の研究参加
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予期せぬ有害事象
時間枠：2週間以上の研究参加
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2週間以上の研究参加
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アドヒアランスは、(1) 在宅症状報告ごとに投与された HS の投与回数、および (2) 返送された治験薬バイアルによって測定されます。
時間枠：在宅投与期間中（0日目～14日目）
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在宅投与期間中（0日目～14日目）
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Margaret Rosenfeld, MD, MPH、Seattle Children's Hospital
- 主任研究者：Stephanie Davis, MD、University of North Carolina
- 主任研究者：Felix Ratjen, MD, PhD、The Hospital for Sick Children
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
その他の研究ID番号
- ISIS001
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
7%高張食塩水(HS)吸入の臨床試験
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University of Washington, the Collaborative Health...Cystic Fibrosis Foundation完了
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CF Therapeutics Development Network Coordinating...National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); Cystic Fibrosis Foundation完了