Verträglichkeit von inhalierter hypertoner Kochsalzlösung bei Säuglingen mit Mukoviszidose (ISIS Pilot)
Eine Pilotstudie zur Bewertung der Verträglichkeit von inhalierter 7 %iger hypertoner Kochsalzlösung bei Säuglingen mit Mukoviszidose
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Die Wirksamkeit und Sicherheit von hypertoner Kochsalzlösung (HS) bei CF-Patienten über 6 Jahren wurde in klinischen Studien mit einer Dauer von 2 bis 48 Wochen nachgewiesen. Basierend auf diesen Ergebnissen ist eine große randomisierte, placebokontrollierte Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von 7 % HS geplant, die 48 Wochen lang zweimal täglich an Säuglinge mit CF im Alter von 4 bis 15 Monaten bei der Einschreibung verabreicht wird (die „Säuglingsstudie zu inhalierten Arzneimitteln“) Versuch mit Kochsalzlösung (ISIS). Es wird erwartet, dass 150 Kleinkinder an bis zu 16 Standorten in die ISIS-Studie aufgenommen werden.
Bisher waren die einzigen Bewertungen der Sicherheit von HS bei Säuglingen mit CF kleine Einzeldosisstudien. Es wurde keine Bewertung der Verträglichkeit einer chronischen HS-Verabreichung vorgenommen. Das Ziel dieser Studie besteht darin, die Sicherheit und Verträglichkeit einer 14-tägigen Exposition gegenüber 7 % HS zu bewerten, die zweimal täglich bei Säuglingen mit CF verabreicht wird, bevor Probanden in die geplante große, randomisierte, kontrollierte Studie aufgenommen werden. Die Durchführung dieser Studie wird Belege für die Verträglichkeit einer chronischen HS-Verabreichung bei Säuglingen mit CF liefern und Schätzungen zum Anteil der Säuglinge liefern, die eine chronische HS-Behandlung nicht vertragen. Die Ergebnisse werden verwendet, um die geeigneten Verträglichkeitsmaße bei der Aufnahme in die ISIS-Studie festzulegen und die Schätzungen der Stichprobengröße zu verfeinern, um einen Entzug aufgrund einer HS-Unverträglichkeit zu berücksichtigen.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Unzutreffend
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Ontario
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Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599-7248
- University of North Carolina
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Washington
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Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
- Children's Hospital and Regional Medical Center
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Diagnose von CF, definiert durch ein oder mehrere klinische Merkmale von CF und einen dokumentierten Schweißchloridwert ≥ 60 mEq/L durch quantitativen Pilocarpin-Iontophoresetest oder einen Genotyp, der zwei gut charakterisierte krankheitsverursachende Mutationen aufweist
- Einverständniserklärung der Eltern oder Erziehungsberechtigten
- 12-30 Monate alt bei der Einschreibung
Ausschlusskriterien:
- Keuchen bei der Basisbeurteilung beim Einschreibungsbesuch
- Sauerstoffsättigung < 95 % bei der Basisbewertung beim Einschreibungsbesuch
- Akute interkurrente Atemwegsinfektion, definiert als Anstieg von Husten, Keuchen oder Atemfrequenz oder neuer Schnupfen, verstopfte Nase oder Schnupfen, mit Beginn in der Woche vor dem Einschreibungsbesuch
- Untersuchungshafter Drogenkonsum innerhalb von 30 Tagen vor dem Einschreibungsbesuch
- Bekannte Unverträglichkeit gegenüber Albuterol
- Aktuelle Anmeldung für eine therapeutische klinische Studie
- Zustand oder Situation, die nach Ansicht des Prüfers die Fähigkeit des Patienten oder seiner Familie beeinträchtigen würde, die Studienverfahren abzuschließen
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Open-Label
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7 %ige hypertone Kochsalzlösung, die 14 Tage lang zweimal täglich durch Vernebelung verabreicht wird. Zur Verabreichung des HS wird ein Pari Sprint Junior-Vernebler verwendet, der mit einer Pari Baby-Gesichtsmaske und einem Pari Proneb-Kompressor ausgestattet ist (PARI Respiratory Equipment, Inc., Midlothian, VA). Um das Risiko von Husten und Bronchospasmen bei der HS-Inhalation zu minimieren, werden Säuglinge vor jeder HS-Dosis mit Albuterol mittels Dosierinhalator vorbehandelt
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Der Anteil der Säuglinge, die gemäß den im Protokoll definierten Kriterien einzelne und wiederholte HS-Dosen nicht vertragen
Zeitfenster: Beim Einschreibungsbesuch, während der häuslichen Verwaltung (Tage 0 bis 14) und beim letzten Studienbesuch.
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Beim Einschreibungsbesuch, während der häuslichen Verwaltung (Tage 0 bis 14) und beim letzten Studienbesuch.
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Neuer oder verstärkter Husten, erhöhte qualitative Atemfrequenz, neues oder verstärktes lautes Atmen oder neues oder verstärktes Erbrechen zu Hause, wie von den Eltern im täglichen Symptombericht vermerkt
Zeitfenster: Während der Zeit der Hausverwaltung (Tage 0 bis 14)
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Während der Zeit der Hausverwaltung (Tage 0 bis 14)
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Änderung der Atemfrequenz, Sauerstoffsättigung oder Hustenfrequenz zwischen der Grundmessung und den Messungen nach der HS-Verabreichung
Zeitfenster: Bei der Einschulungsbesichtigung
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Bei der Einschulungsbesichtigung
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Änderung der Atemfrequenz, Sauerstoffsättigung oder Hustenhäufigkeit zwischen dem Ausgangswert beim Aufnahmebesuch und dem Wert beim letzten Studienbesuch
Zeitfenster: Über zwei Wochen Studienteilnahme
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Über zwei Wochen Studienteilnahme
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Unvorhergesehene unerwünschte Ereignisse
Zeitfenster: Über zwei Wochen Studienteilnahme
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Über zwei Wochen Studienteilnahme
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Adhärenz, gemessen anhand (1) der Anzahl der gemäß dem Heimsymptombericht verabreichten HS-Dosen und (2) zurückgegebenen Fläschchen mit Studienmedikamenten
Zeitfenster: Während der Zeit der Hausverwaltung (Tage 0 bis 14)
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Während der Zeit der Hausverwaltung (Tage 0 bis 14)
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Mitarbeiter und Ermittler
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: Margaret Rosenfeld, MD, MPH, Seattle Children's Hospital
- Hauptermittler: Stephanie Davis, MD, University of North Carolina
- Hauptermittler: Felix Ratjen, MD, PhD, The Hospital for Sick Children
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Schätzen)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- ISIS001
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