Inhaloitavan hypertonisen suolaliuoksen siedettävyys pikkulapsilla, joilla on kystinen fibroosi (ISIS Pilot)
Pilottitutkimus inhaloitavan 7 % hypertonisen suolaliuoksen siedettävyyden arvioimiseksi pikkulapsilla, joilla on kystinen fibroosi
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Hypertonisen suolaliuoksen (HS) teho ja turvallisuus yli 6-vuotiailla CF-potilailla on osoitettu kliinisissä tutkimuksissa, jotka kestivät 2–48 viikkoa. Näiden tulosten perusteella suunnitellaan laajaa satunnaistettua, lumekontrolloitua tutkimusta 7 %:n HS:n tehosta ja turvallisuudesta kahdesti vuorokaudessa 48 viikon ajan CF-tautia sairastaville vauvoille, joiden ikä on 4–15 kuukauden ikäinen ilmoittautumisen yhteydessä (Infant Study of Inhaled). Suolaliuos (ISIS) -koe). On odotettavissa, että ISIS-tutkimukseen otetaan mukaan 150 vauvaa jopa 16 paikkakunnalla.
Tähän mennessä ainoat arviot HS:n turvallisuudesta CF:ää sairastavilla imeväisillä ovat olleet pieniä kerta-annostutkimuksia. Kroonisen HS:n annon siedettävyyttä ei ole arvioitu. Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida turvallisuutta ja siedettävyyttä 14 päivän 7-prosenttiselle HS:lle, joka annetaan kahdesti päivässä CF:ää sairastaville imeväisille, ennen kuin koehenkilöitä otetaan mukaan suunniteltuun laajaan, satunnaistettuun, kontrolloituun tutkimukseen. Tämän tutkimuksen suorittaminen antaa todisteita kroonisen HS:n annon siedettävyydestä CF:ää sairastavilla vauvoilla ja arvioita niiden imeväisten osuudesta, jotka eivät siedä kroonista HS-hoitoa. Tuloksia käytetään soveltuvien siedettävyysmittojen määrittämiseen ISIS-tutkimukseen ilmoittautumisen yhteydessä ja otoskokoarvioiden tarkentamiseen HS-intoleranssista johtuvan vetäytymisen huomioon ottamiseksi.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
-
-
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599-7248
- University of North Carolina
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Children's Hospital and Regional Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- CF:n diagnoosi, joka määritellään yhdellä tai useammalla CF:n kliinisellä piirteellä ja dokumentoidulla hikikloridipitoisuudella ≥ 60 mEq/l kvantitatiivisella pilokarpiini-iontoforeesitestillä tai genotyyppi, jossa on kaksi hyvin karakterisoitua sairautta, joka aiheuttaa mutaatioita
- Vanhemman tai laillisen huoltajan tietoinen suostumus
- Ilmoittautumisen yhteydessä 12-30 kk
Poissulkemiskriteerit:
- Vinkuminen lähtötilanteen arvioinnissa ilmoittautumiskäynnillä
- Happisaturaatio < 95 % lähtötilanteen arvioinnissa ilmoittautumiskäynnillä
- Akuutti väliaikainen hengitystieinfektio, joka määritellään yskän, hengityksen vinkumisen tai hengitystiheyden lisääntymisenä tai uudeksi nuhaksi, nenän tukkoiseksi tai rinorreaksi, joka alkaa ilmoittautumiskäyntiä edeltävällä viikolla
- Tutkiva huumeidenkäyttö 30 päivän sisällä ennen ilmoittautumiskäyntiä
- Tunnettu albuterolin intoleranssi
- Nykyinen ilmoittautuminen terapeuttiseen kliiniseen tutkimukseen
- Tila tai tilanne, joka tutkijan mielestä vaikuttaisi potilaan tai perheen kykyyn suorittaa tutkimustoimenpiteet
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Avoin etiketti
|
7 % hypertoninen suolaliuos annettuna kahdesti päivässä 14 päivän ajan sumuttamalla. HS:n (PARI Respiratory Equipment, Inc., Midlothian, VA) annosteluun käytetään Pari Sprint Junior -sumutinta, joka on varustettu Pari Baby -kasvonaamiolla ja Pari Proneb -kompressorilla. HS-inhalaation aiheuttaman yskän ja bronkospasmin riskin minimoimiseksi pikkulapset esikäsitellään albuterolilla ennen jokaista HS-annosta annosinhalaattorilla.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Niiden imeväisten osuus, jotka eivät siedä kerta- tai toistuvia HS-annoksia protokollassa määriteltyjen kriteerien mukaan
Aikaikkuna: Ilmoittautumiskäynnillä, kotihallinnon aikana (päivät 0-14) ja viimeisellä opintokäynnillä.
|
Ilmoittautumiskäynnillä, kotihallinnon aikana (päivät 0-14) ja viimeisellä opintokäynnillä.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Uusi tai lisääntynyt yskä, lisääntynyt laadullinen hengitystiheys, uusi tai lisääntynyt meluisa hengitys tai uusi tai lisääntynyt oksentelu kotona, kuten vanhemmat ovat ilmoittaneet päivittäisessä oireraportissa
Aikaikkuna: Kotihallinnon aikana (päivät 0-14)
|
Kotihallinnon aikana (päivät 0-14)
|
|
Hengitystiheyden, happisaturaation tai yskimistiheyden muutos perusmittauksen ja HS:n annon jälkeen saatujen mittausten välillä
Aikaikkuna: Ilmoittautumiskäynnillä
|
Ilmoittautumiskäynnillä
|
|
Hengitystiheyden, happisaturaation tai yskimistiheyden muutos ilmoittautumiskäynnin perusarvon ja viimeisen tutkimuskäynnin arvon välillä
Aikaikkuna: Yli kaksi viikkoa opiskelua
|
Yli kaksi viikkoa opiskelua
|
|
Odottamattomat haittatapahtumat
Aikaikkuna: Yli kaksi viikkoa opiskelua
|
Yli kaksi viikkoa opiskelua
|
|
Kiinnittyvyys mitattuna (1) annettujen HS-annosten lukumäärällä kotioireraporttia kohti ja (2) palautetuilla tutkimuslääkepulloilla
Aikaikkuna: Kotihallinnon aikana (päivät 0-14)
|
Kotihallinnon aikana (päivät 0-14)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Margaret Rosenfeld, MD, MPH, Seattle Children's Hospital
- Päätutkija: Stephanie Davis, MD, University of North Carolina
- Päätutkija: Felix Ratjen, MD, PhD, The Hospital for Sick Children
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ISIS001
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Valmis
Kliiniset tutkimukset inhaloitava 7 % hypertoninen suolaliuos (HS)
-
University of Washington, the Collaborative Health...Cystic Fibrosis FoundationValmis
-
CF Therapeutics Development Network Coordinating...National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); Cystic Fibrosis FoundationValmisKystinen fibroosiYhdysvallat, Kanada
-
University of North Carolina, Chapel HillJohns Hopkins University; Novartis PharmaceuticalsValmisKystinen fibroosiYhdysvallat