Tolerancja wziewnej hipertonicznej soli fizjologicznej u niemowląt z mukowiscydozą (ISIS Pilot)
Badanie pilotażowe oceniające tolerancję wziewnej 7% hipertonicznej soli fizjologicznej u niemowląt z mukowiscydozą
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Skuteczność i bezpieczeństwo hipertonicznej soli fizjologicznej (HS) u pacjentów z mukowiscydozą w wieku powyżej 6 lat wykazano w badaniach klinicznych trwających od 2 do 48 tygodni. Na podstawie tych wyników planowane jest duże randomizowane, kontrolowane placebo badanie skuteczności i bezpieczeństwa 7% HS podawanego dwa razy dziennie przez 48 tygodni niemowlętom z mukowiscydozą w wieku od 4 do 15 miesięcy w chwili włączenia do badania (badanie niemowląt próba soli fizjologicznej (ISIS). Przewiduje się, że do badania ISIS zostanie włączonych 150 niemowląt w maksymalnie 16 ośrodkach.
Do tej pory jedyną oceną bezpieczeństwa HS u niemowląt z mukowiscydozą były małe badania z pojedynczą dawką. Nie przeprowadzono oceny tolerancji przewlekłego podawania HS. Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji narażenia na 14 dni 7% HS podawanego dwa razy dziennie niemowlętom z mukowiscydozą, przed włączeniem pacjentów do planowanego dużego, randomizowanego, kontrolowanego badania. Przeprowadzenie tego badania dostarczy dowodów na tolerancję przewlekłego podawania HS u niemowląt z mukowiscydozą oraz oszacowanie odsetka niemowląt, które nie tolerują przewlekłego leczenia HS. Wyniki zostaną wykorzystane do ustalenia odpowiednich miar tolerancji przy włączeniu do badania ISIS oraz do udoskonalenia szacunków wielkości próby w celu uwzględnienia wycofania z powodu nietolerancji HS.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
-
-
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599-7248
- University of North Carolina
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
- Children's Hospital and Regional Medical Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Rozpoznanie mukowiscydozy określone na podstawie jednej lub więcej cech klinicznych mukowiscydozy i udokumentowanego stężenia chlorków w pocie ≥ 60 mEq/l za pomocą ilościowego testu jonoforezy pilokarpiny lub genotyp wykazujący dwie dobrze scharakteryzowane mutacje powodujące chorobę
- Świadoma zgoda rodzica lub opiekuna prawnego
- Wiek 12-30 miesięcy w momencie rejestracji
Kryteria wyłączenia:
- Świszczący oddech podczas oceny wyjściowej podczas wizyty rejestracyjnej
- Nasycenie tlenem < 95% w ocenie wyjściowej podczas wizyty rejestracyjnej
- Ostra współistniejąca infekcja dróg oddechowych, definiowana jako nasilenie kaszlu, świszczącego oddechu lub częstości oddechów albo nowy wyciek z nosa, przekrwienie błony śluzowej nosa lub wyciek z nosa, rozpoczynające się w tygodniu poprzedzającym wizytę rejestracyjną
- Badane zażywanie narkotyków w ciągu 30 dni przed wizytą rejestracyjną
- Znana nietolerancja albuterolu
- Bieżąca rejestracja do terapeutycznego badania klinicznego
- Stan lub sytuacja, która w opinii badacza wpłynęłaby na zdolność pacjenta lub rodziny do ukończenia procedur badania
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Otwarta etykieta
|
7% hipertoniczna sól fizjologiczna podawana dwa razy dziennie przez 14 dni przez nebulizację. Do podania HS zostanie użyty nebulizator Pari Sprint Junior wyposażony w maskę na twarz Pari Baby i kompresor Pari Proneb (PARI Respiratory Equipment, Inc., Midlothian, VA). Aby zminimalizować ryzyko kaszlu i skurczu oskrzeli podczas inhalacji HS, niemowlęta będą wstępnie leczone przed każdą dawką HS albuterolem za pomocą inhalatora z odmierzaną dawką
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Odsetek niemowląt, które nie tolerują pojedynczych i powtarzanych dawek HS zgodnie z kryteriami określonymi w protokole
Ramy czasowe: Podczas wizyty rejestracyjnej, w okresie administracji domowej (dni od 0 do 14) oraz podczas ostatniej wizyty studyjnej.
|
Podczas wizyty rejestracyjnej, w okresie administracji domowej (dni od 0 do 14) oraz podczas ostatniej wizyty studyjnej.
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Pojawienie się lub nasilenie kaszlu, przyspieszenie jakościowego oddechu, pojawienie się lub nasilenie świszczącego oddechu lub pojawienie się lub nasilenie wymiotów w domu, jak odnotowali rodzice w dziennym raporcie dotyczącym objawów
Ramy czasowe: W okresie administracji domowej (dni od 0 do 14)
|
W okresie administracji domowej (dni od 0 do 14)
|
|
Zmiana częstości oddechów, nasycenia tlenem lub częstości kaszlu między pomiarem wyjściowym a pomiarami uzyskanymi po podaniu HS
Ramy czasowe: Na wizycie rejestracyjnej
|
Na wizycie rejestracyjnej
|
|
Zmiana częstości oddechów, wysycenia tlenem lub częstości kaszlu między wartością wyjściową podczas wizyty rejestracyjnej a wartością podczas ostatniej wizyty badawczej
Ramy czasowe: Ponad dwa tygodnie udziału w badaniu
|
Ponad dwa tygodnie udziału w badaniu
|
|
Nieoczekiwane zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Ponad dwa tygodnie udziału w badaniu
|
Ponad dwa tygodnie udziału w badaniu
|
|
Przestrzeganie zaleceń, mierzone na podstawie (1) liczby dawek HS podanych w zgłoszeniu objawów domowych oraz (2) zwróconych fiolek badanego leku
Ramy czasowe: W okresie administracji domowej (dni od 0 do 14)
|
W okresie administracji domowej (dni od 0 do 14)
|
Współpracownicy i badacze
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Margaret Rosenfeld, MD, MPH, Seattle Children's Hospital
- Główny śledczy: Stephanie Davis, MD, University of North Carolina
- Główny śledczy: Felix Ratjen, MD, PhD, The Hospital for Sick Children
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ISIS001
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .