Tolerabilitet af inhaleret hypertonisk saltvand hos spædbørn med cystisk fibrose (ISIS Pilot)
En pilotundersøgelse for at evaluere tolerabiliteten af inhaleret 7 % hypertonisk saltvand hos spædbørn med cystisk fibrose
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Effekten og sikkerheden af hypertonisk saltvand (HS) hos CF-patienter over 6 år er blevet påvist i kliniske forsøg af 2 til 48 ugers varighed. Baseret på disse resultater er der planlagt et stort randomiseret, placebokontrolleret forsøg af effektiviteten og sikkerheden af 7 % HS administreret to gange dagligt i 48 uger til spædbørn med CF, 4 til 15 måneder gamle ved indskrivningen (Spædbarnsundersøgelsen af inhaleret Saltvand (ISIS) forsøg). Det forventes, at 150 spædbørn på op til 16 steder vil blive tilmeldt ISIS-retssagen.
Til dato har de eneste evalueringer af sikkerheden af HS hos spædbørn med CF været små enkeltdosisundersøgelser. Der har ikke været nogen evaluering af tolerabiliteten af kronisk HS administration. Målet med denne undersøgelse er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af eksponering for 14 dage med 7 % HS administreret to gange dagligt hos spædbørn med CF, før forsøgspersoner indskrives i det planlagte store, randomiserede, kontrollerede forsøg. Gennemførelsen af denne undersøgelse vil give evidens for tolerabiliteten af kronisk HS-administration hos spædbørn med CF og skøn over andelen af spædbørn, der ikke tolererer kronisk HS-behandling. Resultaterne vil blive brugt til at etablere passende mål for tolerabilitet ved tilmelding til ISIS-forsøget og til at forfine stikprøvestørrelsesestimaterne for at tage højde for tilbagetrækning på grund af intolerance over for HS.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
-
-
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599-7248
- University of North Carolina
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
- Children's Hospital and Regional Medical Center
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Diagnose af CF som defineret af et eller flere kliniske træk ved CF og et dokumenteret svedklorid ≥ 60 mEq/L ved kvantitativ pilocarpin iontoforesetest eller en genotype, der viser to velkarakteriserede sygdomsfremkaldende mutationer
- Informeret samtykke fra forælder eller værge
- 12-30 måneders alderen ved indskrivning
Ekskluderingskriterier:
- Hvæsen ved baseline-evalueringen ved tilmeldingsbesøget
- Iltmætning < 95 % ved baseline-evalueringen ved indskrivningsbesøget
- Akut interkurrent luftvejsinfektion, defineret som en stigning i hoste, hvæsende vejrtrækning eller åndedrætsfrekvens, eller ny rhinoré, tilstoppet næse eller rhinoré, med debut i ugen før tilmeldingsbesøget
- Undersøgende stofbrug inden for 30 dage før tilmeldingsbesøget
- Kendt intolerance over for albuterol
- Aktuel tilmelding til et terapeutisk klinisk forsøg
- Tilstand eller situation, som efter investigators mening ville påvirke patientens eller familiens evne til at gennemføre undersøgelsesprocedurer
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Åbent label
|
7 % hypertonisk saltvand indgivet to gange dagligt i 14 dage ved forstøvning. En Pari Sprint Junior forstøver udstyret med en Pari Baby ansigtsmaske og en Pari Proneb kompressor vil blive brugt til at administrere HS (PARI Respiratory Equipment, Inc., Midlothian, VA). For at minimere risikoen for hoste og bronkospasme ved HS-inhalation vil spædbørn blive forbehandlet før hver dosis HS med albuterol med inhalator med afmålt dosis
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Andelen af spædbørn, der er intolerante over for enkelt- og gentagne doser af HS i henhold til protokol-definerede kriterier
Tidsramme: Ved indskrivningsbesøget, i hjemmeadministrationsperioden (dage 0 til 14) og ved det afsluttende studiebesøg.
|
Ved indskrivningsbesøget, i hjemmeadministrationsperioden (dage 0 til 14) og ved det afsluttende studiebesøg.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Ny eller øget hoste, øget kvalitativ vejrtrækningsfrekvens, ny eller øget støjende vejrtrækning eller ny eller øget opkastning i hjemmet som bemærket af forældre på den daglige symptomrapport
Tidsramme: I perioden med hjemmeadministration (dage 0 til 14)
|
I perioden med hjemmeadministration (dage 0 til 14)
|
|
Ændring i respirationsfrekvens, iltmætning eller hostefrekvens mellem baseline-målingen og målinger opnået efter HS-administration
Tidsramme: Ved indskrivningsbesøget
|
Ved indskrivningsbesøget
|
|
Ændring i respirationsfrekvens, iltmætning eller hostefrekvens mellem basisværdien ved indskrivningsbesøget og værdien ved det afsluttende studiebesøg
Tidsramme: Over to ugers studiedeltagelse
|
Over to ugers studiedeltagelse
|
|
Uventede bivirkninger
Tidsramme: Over to ugers studiedeltagelse
|
Over to ugers studiedeltagelse
|
|
Overholdelse, målt ved (1) antallet af doser af HS administreret i henhold til hjemmesymptomrapporten og (2) returnerede hætteglas med forsøgslægemiddel
Tidsramme: I perioden med hjemmeadministration (dage 0 til 14)
|
I perioden med hjemmeadministration (dage 0 til 14)
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Margaret Rosenfeld, MD, MPH, Seattle Children's Hospital
- Ledende efterforsker: Stephanie Davis, MD, University of North Carolina
- Ledende efterforsker: Felix Ratjen, MD, PhD, The Hospital for Sick Children
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- ISIS001
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .