낭포성 섬유증 영아에서 흡입된 Hypertonic Saline의 내약성 (ISIS Pilot)
낭포성 섬유증이 있는 영아에서 7% 고장성 식염수 흡입의 내약성을 평가하기 위한 파일럿 연구
연구 개요
상세 설명
6세 이상의 CF 환자에서 고장성 식염수(HS)의 효능과 안전성은 2주에서 48주 동안의 임상 시험에서 입증되었습니다. 이러한 결과를 바탕으로, 등록 당시 생후 4~15개월인 CF가 있는 영아에게 48주 동안 매일 2회 투여한 7% HS의 효능 및 안전성에 대한 대규모 무작위 위약 대조 시험이 계획되어 있습니다(흡입에 대한 영아 연구). 식염수(ISIS) 시험). 최대 16개 사이트에서 150명의 유아가 ISIS 시험에 등록될 것으로 예상됩니다.
현재까지 CF가 있는 영아에서 HS의 안전성에 대한 유일한 평가는 소규모 단일 용량 연구였습니다. 만성 HS 투여의 내약성에 대한 평가는 없었다. 이 연구의 목표는 계획된 대규모 무작위 대조 시험에 피험자를 등록하기 전에 CF가 있는 영아에게 1일 2회 투여되는 7% HS의 14일 노출의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다. 이 연구의 수행은 CF를 가진 영아에서 만성 HS 투여의 내약성에 대한 증거를 제공하고 만성 HS 치료를 견디지 못하는 영아의 비율 추정치를 제공할 것입니다. 결과는 ISIS 임상시험 등록 시 적절한 내약성 측정을 설정하고 HS의 불내성으로 인한 철회를 설명하기 위해 샘플 크기 추정치를 개선하는 데 사용될 것입니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- CF의 하나 이상의 임상적 특징 및 정량적 필로카르핀 이온도입법 검사에 의해 문서화된 땀 염화물 ≥ 60 mEq/L 또는 돌연변이를 유발하는 두 가지 잘 특성화된 질병을 나타내는 유전자형으로 정의된 CF의 진단
- 부모 또는 법적 보호자의 사전 동의
- 등록 시 생후 12-30개월
제외 기준:
- 등록 방문 시 기준선 평가에서 쌕쌕거림
- 등록 방문 시 기준선 평가에서 산소 포화도 < 95%
- 등록 방문 전 주에 시작된 기침, 쌕쌕거림 또는 호흡률의 증가 또는 새로운 콧물, 코막힘 또는 콧물로 정의되는 급성 간헐적 호흡기 감염
- 등록 방문 전 30일 이내에 조사 약물 사용
- 알부테롤의 알려진 불내성
- 현재 치료 임상 시험 등록
- 연구자의 의견에 따라 연구 절차를 완료하는 환자 또는 가족의 능력에 영향을 미칠 상태 또는 상황
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 오픈 라벨
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분무에 의해 14일 동안 매일 2회 7% 고장성 식염수 투여. Pari Baby 안면 마스크와 Pari Proneb 압축기가 장착된 Pari Sprint Junior 분무기를 사용하여 HS(PARI Respiratory Equipment, Inc., Midlothian, VA)를 투여합니다. HS 흡입으로 인한 기침 및 기관지 경련의 위험을 최소화하기 위해 유아는 정량 흡입기로 알부테롤과 함께 HS를 각 용량 투여하기 전에 사전 치료를 받습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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프로토콜 정의 기준에 따라 HS의 단일 및 반복 용량을 견딜 수 없는 영아의 비율
기간: 등록 방문 시, 가정 투여 기간(0-14일) 및 최종 연구 방문 시.
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등록 방문 시, 가정 투여 기간(0-14일) 및 최종 연구 방문 시.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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부모가 일일 증상 보고서에 언급한 새로운 또는 증가된 기침, 증가된 질적 호흡수, 새로운 또는 증가된 호흡 소음, 또는 집에서 새로운 또는 증가된 구토
기간: 자택 투여 기간(0~14일)
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자택 투여 기간(0~14일)
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베이스라인 측정과 HS 투여 후 얻은 측정 사이의 호흡수, 산소 포화도 또는 기침 빈도의 변화
기간: 등록 방문 시
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등록 방문 시
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등록 방문 시 기준 값과 최종 연구 방문 시 값 사이의 호흡수, 산소 포화도 또는 기침 빈도의 변화
기간: 2주 이상의 연구 참여
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2주 이상의 연구 참여
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예상치 못한 부작용
기간: 2주 이상의 연구 참여
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2주 이상의 연구 참여
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순응도, (1) 가정 증상 보고서당 투여된 HS 용량의 수 및 (2) 반환된 연구 약물 바이알로 측정됨
기간: 자택 투여 기간(0~14일)
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자택 투여 기간(0~14일)
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Margaret Rosenfeld, MD, MPH, Seattle Children's Hospital
- 수석 연구원: Stephanie Davis, MD, University of North Carolina
- 수석 연구원: Felix Ratjen, MD, PhD, The Hospital for Sick Children
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
기타 연구 ID 번호
- ISIS001
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흡입된 7% 고장성 식염수(HS)에 대한 임상 시험
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The Allergy and Asthma Institute, PakistanUniversity of Edinburgh모병코로나바이러스감염증-19 : 코로나19파키스탄
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Assistance Publique - Hôpitaux de Paris완전한
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University of Washington, the Collaborative Health...Cystic Fibrosis Foundation완전한
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CF Therapeutics Development Network Coordinating...National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); Cystic Fibrosis Foundation완전한