Tolerabilidade de solução salina hipertônica inalada em bebês com fibrose cística (ISIS Pilot)
Um estudo piloto para avaliar a tolerabilidade da solução salina hipertônica inalada a 7% em bebês com fibrose cística
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A eficácia e segurança da solução salina hipertônica (SH) em pacientes com FC com mais de 6 anos de idade foi demonstrada em ensaios clínicos de 2 a 48 semanas de duração. Com base nesses resultados, está planejado um grande estudo randomizado, controlado por placebo, sobre a eficácia e segurança de 7% HS administrado duas vezes ao dia por 48 semanas a bebês com FC, de 4 a 15 meses de idade na inscrição (o Infant Study of Inhaled ensaio salino (ISIS)). Prevê-se que 150 bebês em até 16 locais serão inscritos no estudo ISIS.
Até o momento, as únicas avaliações da segurança do HS em lactentes com FC foram pequenos estudos de dose única. Não houve avaliação da tolerabilidade da administração crônica de HS. O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e a tolerabilidade da exposição a 14 dias de 7% HS administrado duas vezes ao dia em bebês com FC, antes de inscrever os indivíduos no grande estudo planejado, randomizado e controlado. A condução deste estudo fornecerá evidências para a tolerabilidade da administração crônica de HS em bebês com FC e estimativas da proporção de bebês que não toleram o tratamento crônico de HS. Os resultados serão usados para estabelecer as medidas apropriadas de tolerabilidade na inscrição no estudo ISIS e para refinar as estimativas do tamanho da amostra para contabilizar a retirada devido à intolerância ao HS.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
-
-
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599-7248
- University of North Carolina
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Children's Hospital and Regional Medical Center
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de FC definido por uma ou mais características clínicas de FC e cloreto de suor documentado ≥ 60 mEq/L por teste quantitativo de iontoforese de pilocarpina ou um genótipo mostrando duas doenças bem caracterizadas que causam mutações
- Consentimento informado dos pais ou responsável legal
- 12-30 meses de idade na inscrição
Critério de exclusão:
- Chiado na avaliação inicial na visita de inscrição
- Saturação de oxigênio < 95% na avaliação inicial na visita de inscrição
- Infecção respiratória intercorrente aguda, definida como aumento da tosse, chiado ou frequência respiratória, ou nova rinorréia, congestão nasal ou rinorreia, com início na semana anterior à consulta de inclusão
- Uso de drogas em investigação dentro de 30 dias antes da visita de inscrição
- Intolerância conhecida ao albuterol
- Inscrição atual em um ensaio clínico terapêutico
- Condição ou situação que, na opinião do investigador, afetaria a capacidade do paciente ou família de concluir os procedimentos do estudo
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Rótulo aberto
|
Solução salina hipertônica a 7% administrada duas vezes ao dia por 14 dias por nebulização. Um nebulizador Pari Sprint Junior equipado com uma máscara facial Pari Baby e um compressor Pari Proneb será usado para administrar o HS (PARI Respiratory Equipment, Inc., Midlothian, VA). Para minimizar o risco de tosse e broncoespasmo com inalação de HS, os bebês serão pré-tratados antes de cada dose de HS com salbutamol por inalador dosimetrado
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
A proporção de bebês que são intolerantes a doses únicas e repetidas de HS de acordo com os critérios definidos pelo protocolo
Prazo: Na visita de inscrição, durante o período de administração domiciliar (dias 0 a 14) e na visita final do estudo.
|
Na visita de inscrição, durante o período de administração domiciliar (dias 0 a 14) e na visita final do estudo.
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Tosse nova ou aumentada, frequência respiratória qualitativa aumentada, respiração ruidosa nova ou aumentada ou êmese nova ou aumentada em casa, conforme observado pelos pais no relatório diário de sintomas
Prazo: Durante o período de administração domiciliar (dias 0 a 14)
|
Durante o período de administração domiciliar (dias 0 a 14)
|
|
Mudança na frequência respiratória, saturação de oxigênio ou frequência de tosse entre a medição inicial e as medições obtidas após a administração de SH
Prazo: Na visita de inscrição
|
Na visita de inscrição
|
|
Alteração na frequência respiratória, saturação de oxigênio ou frequência de tosse entre o valor da linha de base na visita de inscrição e o valor na visita final do estudo
Prazo: Mais de duas semanas de participação no estudo
|
Mais de duas semanas de participação no estudo
|
|
Eventos adversos imprevistos
Prazo: Mais de duas semanas de participação no estudo
|
Mais de duas semanas de participação no estudo
|
|
Adesão, medida por (1) o número de doses de HS administradas de acordo com o relatório de sintomas em casa e (2) frascos de medicamento do estudo devolvidos
Prazo: Durante o período de administração domiciliar (dias 0 a 14)
|
Durante o período de administração domiciliar (dias 0 a 14)
|
Colaboradores e Investigadores
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Margaret Rosenfeld, MD, MPH, Seattle Children's Hospital
- Investigador principal: Stephanie Davis, MD, University of North Carolina
- Investigador principal: Felix Ratjen, MD, PhD, The Hospital for Sick Children
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ISIS001
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em solução salina hipertônica (SH) inalada a 7%
-
University of Washington, the Collaborative Health...Cystic Fibrosis FoundationConcluído
-
CF Therapeutics Development Network Coordinating...National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); Cystic Fibrosis FoundationConcluídoFibrose císticaEstados Unidos, Canadá