Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost terapie nízkou dávkou naltrexonu u dětí s Crohnovou chorobou (LDN-Ped)

4. září 2018 aktualizováno: Milton S. Hershey Medical Center

Předpokládá se, že perorální naltrexon zlepší zánět střev zvýšením hladin endogenního enkefalinu u subjektů s aktivní Crohnovou chorobou. To je zvláště důležité u dětí, které často trpí nutriční deprivací, která zpomaluje jejich růst.

Hlavní cíle jsou:

  1. Vyhodnoťte účinky nízké dávky naltrexonu u dětí s Crohnovou chorobou pomocí Pediatric Crohn's Disease Activity Index (PCDAI), plazmatických zánětlivých markerů, hmotnosti a pediatrického průzkumu kvality života.
  2. Stanovit bezpečnost a toxicitu nízké dávky naltrexonu u pediatrických pacientů s aktivní Crohnovou chorobou.
  3. Zhodnoťte potenciální mechanismus, kterým naltrexon působí, měřením plazmatických opioidů (hladiny enkefalinu a endorfinu) a prozánětlivých cytokinů.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tento návrh je navržen jako dvojitě zaslepená placebem kontrolovaná studie zahrnující 30 dětí ve věku 6-17 let s aktivní Crohnovou chorobou. Děti budou léčeny buď naltrexonem nebo placebem po dobu prvních 8 týdnů, poté budou všechny subjekty dostávat aktivní lék naltrexon posledních 8 týdnů. Jednoměsíční kontrolní schůzka bude naplánována 4 týdny po dokončení aktivního léku z důvodu bezpečnosti a posouzení Crohnovy aktivity. Nízká dávka naltrexonu (LDN) bude podávána buď v tobolkách v dávce 4,5 mg pro osoby ve věku 10 let nebo starší a v tekuté formě v dávce 0,1 mg/kg pro osoby mladší 10 let nebo méně než 45 kg. Polovina subjektů v prvních 8 týdnech bude randomizována na placebo, což budou buď tobolky naplněné avicelem (viz bod 6.0) nebo ředidlem (ochucená voda), pokud jsou v tekuté formě. Nárok mají děti, které nemají potenciál otěhotnět nebo používají dva způsoby účinné antikoncepce, mají index aktivity dětské Crohnovy choroby (PCDAI) alespoň 31 bodů a mají potvrzenou diagnózu Crohnovy choroby buď endoskopickým nebo rentgenovým vyšetřením. testy.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

14

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Penn State University Hershey Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Všechny subjekty musí dát písemný informovaný souhlas rodiče nebo opatrovníka
  • Muži nebo ženy, > 6 - 17 let
  • Pacienti musí mít endoskopicky nebo rentgenologicky potvrzenou Crohnovu chorobu.
  • Pacienti musí mít index aktivity dětské Crohnovy choroby (PCDAI) alespoň 31.

Kritéria vyloučení:

  • Dospívající ženy ve fertilním věku a/nebo sexuálně aktivní, pokud nejsou chirurgicky sterilní nebo nepoužívají adekvátní antikoncepci (buď IUD, perorální nebo deportační antikoncepce, nebo bariéra plus spermicid) a ochotné a schopné pokračovat v antikoncepci po dobu 3 měsíců po dokončení studie.
  • Dospívající ženy, které jsou těhotné nebo kojící
  • Subjekty se stomickou nebo ileokolickou anastomózou z chirurgického zákroku, protože tyto operace narušují hodnocení PCDAI
  • Subjekty užívající takrolimus, cyklosporin, mykofenolát nebo léčbu anti-TNF-α musí být vysazeny 4 týdny před zahájením studie.
  • Pacienti s abnormálními jaterními testy
  • Prednison vyšší než 10 mg nebo > 0,2 mg/kg perorálně

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Cukrová pilulka
Subjekty budou dostávat placebo po dobu prvních 8 týdnů podávané perorálně jednou denně. Po 8 týdnech subjektům léčeným placebem se potom přešlo na aktivní léčivo naltrexon 0,1 mg/kg, aby nepřekročila dávka 4,5 mg PO jednou denně po dobu dalších 8 týdnů.
Jiný: Placebo, cukrová pilulka
Placebo – Cukrová pilulka nebo tekutina identická s aktivním lékem vzhledem a chutí podávaná ústy před spaním jednou denně
Ostatní jména:
  • cukrová pilulka
Experimentální: Naltrexon
Naltrexon 0,1 mg/kg (nesmí překročit 4,5 mg) jednou denně perorálně buď v tobolkách nebo zaslepených tekutinou po dobu 8 týdnů, po nichž následuje otevřený naltrexon po dobu dalších 8 týdnů. Bezpečnost a toxicita budou porovnány s placebem. Porovnává se také změna skóre indexu Crohnovy aktivity naltrexonu a placeba.
Lék: Naltrexon
Naltrexon 0,1 mg/kg (nepřekročit 4,5 mg) jednou denně perorálně po dobu 16 týdnů
Ostatní jména:
  • Revia, Vivitrol

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet pacientů, kteří hlásili nežádoucí účinky
Časové okno: 8 týdnů nebo 16 týdnů
Použití nežádoucích účinků a laboratorních hodnot Bezpečnost a toxicita byly hodnoceny mezi těmi, kteří užívali placebo po dobu 8 týdnů a těmi, kteří užívali naltrexon po dobu 8 nebo 16 týdnů.
8 týdnů nebo 16 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Skóre indexu aktivity dětské Crohnovy choroby (PCDAI)
Časové okno: Předběžná léčba a 8 týdnů

Sekundárním výsledkem byla účinnost na klinickou aktivitu. Průměrné skóre PCDAI před léčbou u pacientů se střední až závažnou aktivitou onemocnění na počátku bylo porovnáno mezi těmi, kteří dostávali placebo po dobu 8 týdnů, a těmi, kteří dostávali aktivní experimentální lék, naltrexon.

Skóre PCDAI je číselná jednotka, která se vypočítává ze skóre symptomů subjektem za 7 dní před návštěvou, laboratorních hodnot, výšky a hmotnosti a nálezů fyzického vyšetření. Skóre 10 a méně znamená „remisi“. Mírné onemocnění (skóre 11-30); středně těžké onemocnění (skóre 31-45), těžké onemocnění (skóre vyšší než 45. Pokles o 10 bodů nebo více je považován za „reakci na terapii“. Skóre se může pohybovat od 0 do >60 Pacient musí mít skóre PCDAI rovné nebo vyšší než 30, aby se kvalifikoval pro tuto studii (tj. středně těžké až těžké onemocnění).
Předběžná léčba a 8 týdnů
Změna skóre kvality života z výchozí hodnoty na hodnotu po 8 týdnech léčby naltrexonem
Časové okno: 16 týdnů
IMPACT III byl pediatrický Crohnův specifický průzkum kvality života použitý v této studii. Zkoumá pět hlavních kategorií ovlivňujících kvalitu života u dětí s Crohnovou chorobou včetně střevních symptomů, systémových symptomů, emoční pohody, sociální pohody a vnímání tělesného obrazu. IMPACT-III používá 5bodovou Likertovu škálu v rozsahu od 1 do 5 pro všechny odpovědi. Výsledné skóre se pohybuje od 35 do 175, přičemž vyšší skóre naznačuje lepší kvalitu života. Takže zvýšení skóre znamená zlepšenou kvalitu života.
16 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Milton S. Hershey Medical Center

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Jill P Smith, MD, Pennsylvania State University College of Medicine

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. července 2008

Primární dokončení (Aktuální)

1. května 2010

Dokončení studie (Aktuální)

1. srpna 2010

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. července 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. července 2008

První zveřejněno (Odhad)

15. července 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

6. září 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. září 2018

Naposledy ověřeno

1. května 2013

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PSU-IRB-27793

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit