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L'efficacia della terapia con naltrexone a basso dosaggio nei bambini con malattia di Crohn (LDN-Ped)

4 settembre 2018 aggiornato da: Milton S. Hershey Medical Center

Si ipotizza che il naltrexone orale migliorerà l'infiammazione dell'intestino aumentando i livelli di encefalina endogena nei soggetti con malattia di Crohn attiva. Ciò è particolarmente importante nei bambini che spesso soffrono di carenze nutrizionali che ne ritardano la crescita.

Gli obiettivi chiave sono:

  1. Valutare gli effetti del naltrexone a basso dosaggio nei bambini con malattia di Crohn utilizzando il Pediatric Crohn's Disease Activity Index (PCDAI), i marker infiammatori plasmatici, il peso e l'indagine sulla qualità della vita pediatrica.
  2. Per determinare la sicurezza e la tossicità del naltrexone a basso dosaggio in soggetti pediatrici con malattia di Crohn attiva.
  3. Valutare il potenziale meccanismo attraverso il quale il naltrexone esercita la sua azione misurando gli oppioidi plasmatici (livelli di encefalina ed endorfina) e le citochine proinfiammatorie.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La presente proposta è concepita come studio in doppio cieco controllato con placebo che coinvolge 30 bambini di età compresa tra 6 e 17 anni con malattia di Crohn attiva. I bambini saranno trattati con naltrexone o placebo per le prime 8 settimane, quindi tutti i soggetti riceveranno il farmaco naltrexone attivo nelle ultime 8 settimane. Verrà programmato un appuntamento di follow-up di un mese 4 settimane dopo il completamento del farmaco attivo per la sicurezza e per valutare l'attività di Crohn. Il naltrexone a basso dosaggio (LDN) verrà dispensato in capsule alla dose di 4,5 mg per i soggetti di età pari o superiore a 10 anni e in forma liquida a 0,1 mg/kg per i soggetti di età inferiore ai 10 anni o inferiore a 45 kg. La metà dei soggetti nelle prime 8 settimane verrà randomizzata al placebo che sarà costituito da capsule riempite con avicel (vedere paragrafo 6.0) o diluente (acqua aromatizzata) se in forma liquida. Sono ammissibili i bambini che non sono in età fertile o che utilizzano due mezzi di controllo delle nascite efficaci, hanno un indice di attività della malattia di Crohn pediatrico (PCDAI) di almeno 31 punti e hanno la diagnosi confermata della malattia di Crohn mediante esame endoscopico o radiografico test.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

14

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Penn State University Hershey Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Tutti i soggetti devono dare il consenso informato scritto da parte del genitore o del tutore
  • Soggetti maschi o femmine, > 6 - 17 anni
  • I pazienti devono avere la malattia di Crohn confermata per via endoscopica o radiografica.
  • I pazienti devono avere un indice di attività della malattia di Crohn pediatrico (PCDAI) di almeno 31.

Criteri di esclusione:

  • - Donne adolescenti in età fertile e/o sessualmente attive a meno che non siano sterili chirurgicamente o utilizzino un contraccettivo adeguato (IUD, contraccettivo orale o di deportazione o barriera più spermicida) e disposte e in grado di continuare la contraccezione per 3 mesi dopo il completamento dello studio.
  • Donne adolescenti in gravidanza o allattamento
  • Soggetti con stomia o anastomosi ileocolica da intervento chirurgico poiché queste operazioni interferiscono con la valutazione PCDAI
  • I soggetti che assumono tacrolimus, ciclosporina, micofenolato o terapia anti-TNF-α devono essere interrotti 4 settimane prima dell'inizio dello studio.
  • Pazienti con test di funzionalità epatica anormali
  • Prednisone superiore a 10 mg o > 0,2 mg/kg per via orale

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Pillola di zucchero
I soggetti riceveranno placebo per le prime 8 settimane somministrato per via orale una volta al giorno. Dopo 8 settimane i soggetti trattati con placebo vengono quindi trasferiti al farmaco attivo naltrexone 0,1 mg/kg senza superare i 4,5 mg PO una volta al giorno per ulteriori 8 settimane.
Altro: Placebo, pillola di zucchero
Placebo - Pillola di zucchero o liquido identico al farmaco attivo nell'aspetto e nel gusto somministrato per via orale prima di coricarsi una volta al giorno
Altri nomi:
  • pillola di zucchero
Sperimentale: Naltrexone
Naltrexone 0,1 mg/kg (non superare i 4,5 mg) una volta al giorno per via orale in capsule o liquido in cieco per 8 settimane seguito da naltrexone in aperto per ulteriori 8 settimane. La sicurezza e la tossicità saranno confrontate con il placebo. Vengono confrontati anche i punteggi dell'indice di attività di Crohn del naltrexone rispetto al placebo.
Droga: Naltrexone
Naltrexone 0,1 mg/kg (non superare i 4,5 mg) una volta al giorno per via orale per 16 settimane
Altri nomi:
  • Revia, Vivitrol

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di pazienti che hanno riportato effetti collaterali
Lasso di tempo: 8 settimane o 16 settimane
Utilizzo di eventi avversi e valori di laboratorio La sicurezza e la tossicità sono state valutate tra quelli trattati con placebo per 8 settimane e quelli trattati con naltrexone per 8 o 16 settimane.
8 settimane o 16 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio dell'indice di attività della malattia di Crohn pediatrico (PCDAI)
Lasso di tempo: Pretrattamento e 8 settimane

L'outcome secondario era l'efficacia sull'attività clinica. I punteggi PCDAI medi pretrattamento nei pazienti con attività della malattia da moderata a grave al basale sono stati confrontati tra quelli che hanno ricevuto il placebo per 8 settimane e quelli che hanno ricevuto il farmaco sperimentale attivo, il naltrexone.

Il punteggio PCDAI è un'unità numerica calcolata dai punteggi dei sintomi del soggetto in un periodo di 7 giorni prima della visita, dai valori di laboratorio, dall'altezza e dal peso e dai risultati dell'esame fisico. Un punteggio di 10 e sotto denota "remissione". Malattia lieve (punteggio di 11-30); malattia moderata (punteggio compreso tra 31 e 45), malattia grave (punteggio superiore a 45. Un calo di 10 punti o più è considerato "risposta alla terapia". Il punteggio può variare da 0 a >60 Il paziente deve avere un punteggio PCDAI uguale o superiore a 30 per qualificarsi per questo studio (cioè, malattia da moderata a grave).
Pretrattamento e 8 settimane
Variazione dei punteggi della qualità della vita dal basale a dopo 8 settimane di terapia con Naltrexone
Lasso di tempo: 16 settimane
IMPACT III è stato un sondaggio sulla qualità della vita specifico di Crohn pediatrico utilizzato in questo studio. Esamina cinque categorie principali che influenzano la qualità della vita nei bambini con malattia di Crohn, inclusi i sintomi intestinali, i sintomi sistemici, il benessere emotivo, il benessere sociale e la percezione dell'immagine corporea. L'IMPACT-III utilizza una scala Likert a 5 punti che va da 1 a 5 per tutte le risposte. Il punteggio del risultato varia da 35 a 175, con punteggi più alti che suggeriscono una migliore qualità della vita. Quindi un aumento del punteggio denota un miglioramento della qualità della vita.
16 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Milton S. Hershey Medical Center

Investigatori

  • Investigatore principale: Jill P Smith, MD, Pennsylvania State University College of Medicine

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 luglio 2008

Completamento primario (Effettivo)

1 maggio 2010

Completamento dello studio (Effettivo)

1 agosto 2010

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 luglio 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 luglio 2008

Primo Inserito (Stima)

15 luglio 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 settembre 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 settembre 2018

Ultimo verificato

1 maggio 2013

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PSU-IRB-27793

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