Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność terapii niskimi dawkami naltreksonu u dzieci z chorobą Leśniowskiego-Crohna (LDN-Ped)

4 września 2018 zaktualizowane przez: Milton S. Hershey Medical Center

Postawiono hipotezę, że doustny naltrekson złagodzi stan zapalny jelit poprzez zwiększenie poziomu endogennej enkefaliny u osób z aktywną chorobą Leśniowskiego-Crohna. Jest to szczególnie ważne w przypadku dzieci, które często cierpią z powodu niedożywienia, które opóźnia ich wzrost.

Kluczowymi celami są:

  1. Oceń wpływ małej dawki naltreksonu u dzieci z chorobą Leśniowskiego-Crohna za pomocą wskaźnika aktywności choroby Leśniowskiego-Crohna u dzieci (PCDAI), markerów stanu zapalnego w osoczu, masy ciała i badania jakości życia dzieci.
  2. Określenie bezpieczeństwa i toksyczności małych dawek naltreksonu u dzieci i młodzieży z aktywną chorobą Leśniowskiego-Crohna.
  3. Oceń potencjalny mechanizm działania naltreksonu, mierząc stężenie opioidów w osoczu (stężenia enkefaliny i endorfin) oraz cytokin prozapalnych.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Niniejsza propozycja została zaprojektowana jako podwójnie ślepe badanie kontrolowane placebo z udziałem 30 dzieci w wieku od 6 do 17 lat z aktywną chorobą Leśniowskiego-Crohna. Dzieci będą leczone albo naltreksonem, albo placebo przez pierwsze 8 tygodni, a następnie wszyscy uczestnicy otrzymają aktywny lek naltrekson przez ostatnie 8 tygodni. Miesięczna wizyta kontrolna zostanie zaplanowana 4 tygodnie po zakończeniu przyjmowania aktywnego leku dla bezpieczeństwa i oceny aktywności Leśniowskiego-Crohna. Niska dawka naltreksonu (LDN) będzie wydawana w kapsułkach w dawce 4,5 mg dla osób w wieku 10 lat lub starszych oraz w postaci płynnej w dawce 0,1 mg/kg dla osób w wieku poniżej 10 lat lub mniej niż 45 kg. Połowa pacjentów w ciągu pierwszych 8 tygodni zostanie losowo przydzielona do grupy otrzymującej placebo, którym będą kapsułki wypełnione avicelem (patrz punkt 6.0) lub rozcieńczalnik (woda smakowa), jeśli jest w postaci płynnej. Kwalifikują się dzieci, które nie są w stanie zajść w ciążę lub stosują dwie skuteczne metody antykoncepcji, mają wskaźnik aktywności choroby Leśniowskiego-Crohna u dzieci (PCDAI) wynoszący co najmniej 31 punktów i mają potwierdzone rozpoznanie choroby Leśniowskiego-Crohna za pomocą endoskopii lub radiografii testy.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

14

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Penn State University Hershey Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wszyscy uczestnicy muszą wyrazić pisemną świadomą zgodę rodzica lub opiekuna
  • Mężczyźni lub kobiety, > 6 - 17 lat
  • Pacjenci muszą mieć endoskopowo lub radiograficznie potwierdzoną chorobę Leśniowskiego-Crohna.
  • Pacjenci muszą mieć wskaźnik aktywności choroby Leśniowskiego-Crohna u dzieci (PCDAI) wynoszący co najmniej 31.

Kryteria wyłączenia:

  • Dorastające kobiety zdolne do zajścia w ciążę i/lub aktywne seksualnie, chyba że są sterylne chirurgicznie lub stosują odpowiednią antykoncepcję (wkładka wewnątrzmaciczna, antykoncepcja doustna lub deportacyjna lub bariera plus środek plemnikobójczy), które chcą i mogą kontynuować antykoncepcję przez 3 miesiące po zakończeniu badania.
  • Dorastające kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Pacjenci ze stomią lub zespoleniem jelita krętego po operacji, ponieważ te operacje zakłócają ocenę PCDAI
  • Osoby przyjmujące takrolimus, cyklosporynę, mykofenolan lub terapię anty-TNF-α należy przerwać na 4 tygodnie przed rozpoczęciem badania.
  • Pacjenci z nieprawidłowymi wynikami badań czynności wątroby
  • Prednizon większy niż 10 mg lub > 0,2 mg/kg doustnie

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Pigułka cukrowa
Pacjenci będą otrzymywać placebo przez pierwsze 8 tygodni podawane doustnie raz dziennie. Po 8 tygodniach osobniki otrzymujące placebo są następnie przestawiane na aktywny lek naltrekson 0,1 mg/kg, aby nie przekraczać 4,5 mg PO raz dziennie przez dodatkowe 8 tygodni.
Inny: Placebo, cukrowa pigułka
Placebo - Cukrowa pigułka lub płyn identyczny z aktywnym lekiem pod względem wyglądu i smaku, podawana doustnie przed snem raz dziennie
Inne nazwy:
  • pigułka cukru
Eksperymentalny: Naltrekson
Naltrekson 0,1 mg/kg (nie więcej niż 4,5 mg) raz dziennie doustnie albo w kapsułkach albo w płynie zaślepionym przez 8 tygodni, a następnie otwarty naltrekson przez dodatkowe 8 tygodni. Bezpieczeństwo i toksyczność zostaną porównane z placebo. Porównuje się również zmianę wyników wskaźnika aktywności Crohna dla naltreksonu i placebo.
Lek: Naltrekson
Naltrekson 0,1 mg/kg (nie więcej niż 4,5 mg) raz dziennie doustnie przez 16 tygodni
Inne nazwy:
  • Revia, Vivitrol

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów zgłaszających działania niepożądane
Ramy czasowe: 8 tygodni lub 16 tygodni
Wykorzystując zdarzenia niepożądane i wartości laboratoryjne, oceniono bezpieczeństwo i toksyczność między tymi, którzy otrzymywali placebo przez 8 tygodni, a tymi, którzy otrzymywali naltrekson przez 8 lub 16 tygodni.
8 tygodni lub 16 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wskaźnik aktywności choroby Leśniowskiego-Crohna u dzieci (PCDAI)
Ramy czasowe: Leczenie wstępne i 8 tygodni

Drugorzędowym wynikiem była skuteczność w odniesieniu do aktywności klinicznej. Średnie wyniki PCDAI przed leczeniem u pacjentów z wyjściową aktywnością choroby od umiarkowanej do ciężkiej porównano między tymi, którzy otrzymywali placebo przez 8 tygodni, a tymi, którzy otrzymywali aktywny lek eksperymentalny, naltrekson.

Wynik PCDAI to jednostka liczbowa, która jest obliczana na podstawie oceny objawów przez pacjenta w okresie 7 dni przed wizytą, wartości laboratoryjnych, wzrostu i masy ciała oraz wyników badania fizykalnego. Wynik 10 i poniżej oznacza „remisję”. Łagodna choroba (ocena 11-30); umiarkowana choroba (31-45 punktów), ciężka choroba (powyżej 45 punktów). Spadek o 10 punktów lub więcej jest uważany za „odpowiedź na terapię”. Wynik może mieścić się w zakresie od 0 do >60. Pacjent musi mieć wynik PCDAI równy lub większy niż 30, aby zakwalifikować się do tego badania (tj. choroba od umiarkowanej do ciężkiej).
Leczenie wstępne i 8 tygodni
Zmiana wyników jakości życia od wartości wyjściowej do po 8 tygodniach terapii naltreksonem
Ramy czasowe: 16 tygodni
IMPACT III był swoistym badaniem jakości życia pediatrycznego Crohna wykorzystanym w tym badaniu. Bada pięć głównych kategorii wpływających na jakość życia dzieci z chorobą Leśniowskiego-Crohna, w tym objawy jelitowe, objawy ogólnoustrojowe, samopoczucie emocjonalne, dobrostan społeczny i postrzeganie obrazu ciała. IMPACT-III wykorzystuje 5-stopniową skalę Likerta, od 1 do 5 dla wszystkich odpowiedzi. Wynik końcowy mieści się w zakresie od 35 do 175, przy czym wyższe wyniki sugerują lepszą jakość życia. Tak więc wzrost wyniku oznacza poprawę jakości życia.
16 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Milton S. Hershey Medical Center

Śledczy

  • Główny śledczy: Jill P Smith, MD, Pennsylvania State University College of Medicine

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lipca 2008

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 maja 2010

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2010

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 lipca 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 lipca 2008

Pierwszy wysłany (Oszacować)

15 lipca 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 września 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 września 2018

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2013

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PSU-IRB-27793

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj