Kuvanová terapie u fenylketonurie (PKU): Vliv koncentrace fenylalaninu v krvi na odezvu Kuvanu
19. listopadu 2019 aktualizováno: University of Miami
Výzkumníci budou zkoumat účinek fenylalaninu v krvi na odezvu na Kuvan u stejných pacientů s PKU, když se jejich koncentrace fenylalaninu v krvi změní dietou.
Snížení koncentrací fenylalaninu v krvi u pacientů s PKU nereagujících na přípravek Kuvan zvýší frekvenci reakce na přípravek Kuvan.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
21
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- Department of Biochemistry & Molecular Biology
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
4 roky a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- všichni pacienti s diagnózou fenylketonurie
- pacienti starší 4 let,
- pacienti s hladinou fenylalaninu nalačno ≥600 µmol/l
Kritéria vyloučení:
- pacientky, které jsou těhotné nebo se pokoušejí otěhotnět
- děti do čtyř let věku
- Současné onemocnění, které by narušovalo účast ve studii nebo bezpečnost, jako je neurologická porucha v anamnéze nebo závažná zdravotní, psychiatrická porucha nebo porucha učení nesouvisející s PKU
- Jakýkoli stav, který podle názoru zkoušejících vystavuje subjekt vysokému riziku špatného dodržování léčby nebo nedokončení studie
- Použití L-Dopa, metotrexátu nebo jiných léků, které mohou inhibovat metabolismus folátu
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NON_RANDOMIZED
- Intervenční model: SEKVENČNÍ
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Akutní 24hodinová složka
Účastníci dostanou jednu dávku Kuvanu 20 mg/kg v den 1 a vyhodnotí se na akutní 24hodinovou odezvu Kuvanu.
|
20 mg/kg perorálně jednou denně
Ostatní jména:
|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Skupina fáze 1
Po dokončení akutní 24hodinové složky se účastníci mohou zapsat do fáze 1 a budou dostávat Kuvan 20 mg/kg ústy jednou denně po dobu 28 po sobě jdoucích dnů
|
20 mg/kg perorálně jednou denně
Ostatní jména:
|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Skupina fáze 2
Účastníci ve fázi 1, kteří nereagovali, budou pokračovat ve fázi 2 studie.
Pozitivní odpověď je definována jako snížení fenylalaninu v krvi o 30 % nebo více oproti výchozí hodnotě odebrané z ranního krevního séra.
Složkou 2. fáze studie bude dvoutýdenní období dietního omezení.
|
Dieta s omezením fenylalaninu (4-10 mg/kg/den fenylalaninu) s použitím předepsaného léku bez fenylalaninu a potravin s nízkým obsahem bílkovin testovaných u pacientů na chuť a přijatelnost ke snížení hladiny fenylalaninu v krvi pod 600 umol/l.
|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Skupina fáze 3
Účastníci fáze 2, kteří po 2 týdnech dietního omezení dosáhnou hladiny fenylalaninu v krvi nalačno nižší než 600 umol/l, budou znovu léčeni přípravkem Kuvan 20 mg/kg perorálně jednou denně po dobu 28 po sobě jdoucích dnů.
|
20 mg/kg perorálně jednou denně
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procentuální změna fenylalaninu v krvi
Časové okno: Výchozí stav ke dni 1 akutní fáze, výchozí stav ke dni 28 fáze 1, výchozí stav ke dni 28 fáze 3
|
Procentuální změna fenylalaninu v (uM) na Kuvan Response hodnocená pomocí ranního krevního séra nalačno.
Pokles o 30 % nebo více ukazuje na pozitivní reakci na Kuvan.
|
Výchozí stav ke dni 1 akutní fáze, výchozí stav ke dni 28 fáze 1, výchozí stav ke dni 28 fáze 3
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Louis J Elsas, MD, University of Miami
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
1. prosince 2008
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
19. července 2011
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
19. července 2011
Termíny zápisu do studia
První předloženo
10. února 2009
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
10. února 2009
První zveřejněno (ODHAD)
11. února 2009
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
3. prosince 2019
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
19. listopadu 2019
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2019
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 20080675
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .