Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kuvan-terapia fenyyliketonuriassa (PKU): veren fenyylialaniinipitoisuuden vaikutus kuvan-vasteeseen

tiistai 19. marraskuuta 2019 päivittänyt: University of Miami

Tutkijat selvittävät veren fenyylialaniinin vaikutusta Kuvan-vasteeseen samoilla PKU-potilailla, kun heidän veren fenyylialaniinipitoisuuksiaan muutetaan ruokavaliolla.

Veren fenyylialaniinipitoisuuksien alentaminen Kuvan-potilailla, joilla ei ole vastetta ja joilla on PKU, lisää Kuvan-vasteen esiintymistiheyttä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

21

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • Department of Biochemistry & Molecular Biology

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • kaikille potilaille, joilla on diagnosoitu fenyyliketonuria
  • yli 4-vuotiaat potilaat,
  • potilailla, joiden paastoveren fenyylialaniini on ≥ 600 µmol/l

Poissulkemiskriteerit:

  • naispotilaat, jotka ovat raskaana tai yrittävät tulla raskaaksi
  • alle neljävuotiaat lapset
  • Samanaikainen sairaus, joka häiritsee tutkimukseen osallistumista tai turvallisuutta, kuten neurologinen kompromissi tai vakava lääketieteellinen, psykiatrinen tai oppimishäiriö, joka ei liity PKU:han
  • Mikä tahansa tila, joka tutkijoiden näkemyksen mukaan aiheuttaa suuren riskin huonosta hoitomyöntyvyydestä tai tutkimuksen suorittamatta jättämisestä
  • L-dopan, metotreksaatin tai muiden lääkkeiden käyttö, jotka voivat estää folaattiaineenvaihduntaa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: EI_SATUNNAISTUJA
  • Inventiomalli: SEKVENTIALINEN
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Akuutti 24 tunnin komponentti
Osallistujat saavat yhden Kuvan-annoksen 20 mg/kg päivänä 1 ja arvioidaan akuutin 24 tunnin Kuvan-vasteen suhteen.
Lääke: Kuvan
20 mg/kg suun kautta kerran päivässä
Muut nimet:
  • sapropteriinidihydrokloridi, tetrahydrobiopteriini (BH4)
KOKEELLISTA: Vaihe 1 ryhmä
Akuutin 24 tunnin osan suorittamisen jälkeen osallistujat voivat ilmoittautua vaiheeseen 1 ja saavat Kuvania 20 mg/kg suun kautta kerran päivässä 28 peräkkäisenä päivänä
Lääke: Kuvan
20 mg/kg suun kautta kerran päivässä
Muut nimet:
  • sapropteriinidihydrokloridi, tetrahydrobiopteriini (BH4)
KOKEELLISTA: Vaiheen 2 ryhmä
Vaiheen 1 osallistujat, jotka eivät reagoineet, jatkavat tutkimuksen vaiheeseen 2. Positiivinen vaste määritellään veren fenyylialaniinin laskuna 30 % tai enemmän lähtötasosta, joka on otettu aamuveren seerumista. Tutkimuksen vaiheen 2 osa on 2 viikon ruokavalion rajoitusjakso.
Muut: Ruokavalio
Fenyylialaniinirajoitettu ruokavalio (4-10 mg/kg/vrk fenyylialaniini) käyttäen määrättyä fenyylialaniinitonta lääkevalmistetta ja potilaiden kanssa testattuja vähäproteiinisia ruokia veren fenyylialaniinin alentamiseksi alle 600 umol/l.
KOKEELLISTA: Vaiheen 3 ryhmä
Vaiheen 2 osallistujat, jotka saavuttavat paastoveren fenyylialaniinin alle 600 umol/l 2 viikon ruokavaliorajoituksen jälkeen, saavat uudelleen Kuvan 20 mg/kg suun kautta kerran päivässä 28 peräkkäisen päivän ajan.
Lääke: Kuvan
20 mg/kg suun kautta kerran päivässä
Muut nimet:
  • sapropteriinidihydrokloridi, tetrahydrobiopteriini (BH4)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttimuutos veren fenyylialaniinissa
Aikaikkuna: Perustaso akuutin vaiheen päivään 1, lähtötilanne vaiheen 1 päivään 28, lähtötilanne vaiheen 3 päivään 28
Fenyylialaniinin prosentuaalinen muutos (uM) Kuvan-vasteessa arvioituna paastoaamuveriseerumin avulla. Vähennys 30 % tai enemmän osoittaa positiivisen vasteen Kuvanille.
Perustaso akuutin vaiheen päivään 1, lähtötilanne vaiheen 1 päivään 28, lähtötilanne vaiheen 3 päivään 28

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Miami

Tutkijat

  • Päätutkija: Louis J Elsas, MD, University of Miami

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Maanantai 1. joulukuuta 2008

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Tiistai 19. heinäkuuta 2011

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Tiistai 19. heinäkuuta 2011

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 10. helmikuuta 2009

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 10. helmikuuta 2009

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Keskiviikko 11. helmikuuta 2009

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Tiistai 3. joulukuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 19. marraskuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. marraskuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 20080675

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kuvan

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Congo

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa