Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Kuvan-therapie bij fenylketonurie (PKU): het effect van fenylalanineconcentratie in het bloed op de Kuvan-respons

19 november 2019 bijgewerkt door: University of Miami

De onderzoekers zullen het effect van fenylalanine in het bloed op de Kuvan-reactiviteit onderzoeken bij dezelfde patiënten met PKU wanneer hun bloedconcentraties van fenylalanine veranderen door een dieet.

Het verlagen van de fenylalanineconcentraties in het bloed bij niet-reagerende Kuvan-patiënten met PKU zal de frequentie van de Kuvan-reactiviteit verhogen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

21

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • Department of Biochemistry & Molecular Biology

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

4 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • alle patiënten met de diagnose fenylketonurie
  • patiënten ouder dan 4 jaar,
  • patiënten met nuchter bloed fenylalanine ≥600 µmol/l

Uitsluitingscriteria:

  • vrouwelijke patiënten die zwanger zijn of proberen zwanger te worden
  • kinderen jonger dan vier jaar
  • Gelijktijdige ziekte of aandoening die de deelname aan of de veiligheid van het onderzoek zou verstoren, zoals een voorgeschiedenis van neurologische problemen of een ernstige medische, psychiatrische of leerstoornis die geen verband houdt met PKU
  • Elke aandoening die, volgens de onderzoekers, de proefpersoon een hoog risico geeft op slechte therapietrouw of het niet voltooien van het onderzoek
  • Gebruik van L-Dopa, methotrexaat of andere geneesmiddelen die het folaatmetabolisme kunnen remmen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NIET_RANDOMISEERD
  • Interventioneel model: SEQUENTIEEL
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Acuut 24-uurs component
Deelnemers krijgen één dosis Kuvan 20 mg/kg op dag 1 en beoordeeld op acute 24-uurs Kuvan-respons.
Geneesmiddel: Kuvan
20 mg/kg oraal eenmaal daags
Andere namen:
  • sapropterine dihydrochloride, tetrahydrobiopterine (BH4)
EXPERIMENTEEL: Fase 1 groep
Na voltooiing van de acute 24-uurscomponent kunnen deelnemers zich inschrijven voor fase 1 en zullen ze Kuvan 20 mg/kg oraal eenmaal daags krijgen gedurende 28 opeenvolgende dagen
Geneesmiddel: Kuvan
20 mg/kg oraal eenmaal daags
Andere namen:
  • sapropterine dihydrochloride, tetrahydrobiopterine (BH4)
EXPERIMENTEEL: Fase 2 Groep
Deelnemers aan fase 1 die niet reageerden, gaan door naar fase 2 van het onderzoek. Positieve respons wordt gedefinieerd als een afname van fenylalanine in het bloed met 30% of meer ten opzichte van de uitgangswaarde, genomen uit het ochtendbloedserum. De fase 2-component van de studie zal een periode van 2 weken van dieetbeperking zijn.
Ander: Eetpatroon
Fenylalaninebeperkt dieet (4-10 mg/kg/dag fenylalanine) met gebruikmaking van de voorgeschreven fenylalaninevrije medische formule en eiwitarm voedsel dat met de patiënten is getest op smaak en acceptatie om de fenylalaninespiegel in het bloed te verlagen tot onder 600 umol/l.
EXPERIMENTEEL: Fase 3 Groep
Deelnemers aan fase 2 die een nuchtere bloedfenylalanine bereiken van minder dan 600 umol/l na 2 weken dieetbeperking, zullen worden herkregen met Kuvan 20 mg/kg oraal eenmaal daags gedurende een periode van 28 opeenvolgende dagen.
Geneesmiddel: Kuvan
20 mg/kg oraal eenmaal daags
Andere namen:
  • sapropterine dihydrochloride, tetrahydrobiopterine (BH4)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Procentuele verandering in fenylalanine in het bloed
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 1 van de acute fase, basislijn tot dag 28 van fase 1, basislijn tot dag 28 van fase 3
Percentage verandering in fenylalanine in (uM) op Kuvan-respons geëvalueerd via nuchter bloedserum in de ochtend. Een afname van 30% of meer duidt op een positieve respons op Kuvan.
Basislijn tot dag 1 van de acute fase, basislijn tot dag 28 van fase 1, basislijn tot dag 28 van fase 3

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Miami

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Louis J Elsas, MD, University of Miami

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

1 december 2008

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

19 juli 2011

Studie voltooiing (WERKELIJK)

19 juli 2011

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 februari 2009

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 februari 2009

Eerst geplaatst (SCHATTING)

11 februari 2009

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

3 december 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 november 2019

Laatst geverifieerd

1 november 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 20080675

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Kuvan

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Ireland

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren