苯丙酮尿症 (PKU) 的 Kuvan 疗法：血苯丙氨酸浓度对 Kuvan 反应的影响
2019年11月19日 更新者：University of Miami
研究人员将研究当血液苯丙氨酸浓度因饮食而改变时，血液苯丙氨酸对相同 PKU 患者 Kuvan 反应性的影响。
降低 Kuvan 无反应 PKU 患者的血液苯丙氨酸浓度会增加 Kuvan 反应的频率。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
21
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Florida
-
Miami、Florida、美国、33136
- Department of Biochemistry & Molecular Biology
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
4年 及以上 (成人、OLDER_ADULT、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 所有诊断为苯丙酮尿症的患者
- 4岁以上的患者，
- 空腹血苯丙氨酸≥600μmol/l的患者
排除标准：
- 怀孕或准备怀孕的女性患者
- 四岁以下儿童
- 会干扰研究参与或安全的并发疾病，例如神经系统损害史或与 PKU 无关的重大医学、精神病学或学习障碍
- 研究者认为使受试者处于治疗依从性差或未完成研究的高风险中的任何情况
- 使用左旋多巴、甲氨蝶呤或其他可能抑制叶酸代谢的药物
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机
- 介入模型：顺序的
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：急性 24 小时成分
参与者将在第 1 天接受一剂 20 mg/kg 的 Kuvan，并评估 24 小时 Kuvan 急性反应。
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20mg/kg 口服，每日一次
其他名称：
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实验性的：第一阶段集团
完成急性 24 小时部分后，参与者可以参加第 1 阶段，并将连续 28 天每天口服一次 Kuvan 20 mg/kg
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20mg/kg 口服，每日一次
其他名称：
|
|
实验性的：第二期集团
第一阶段没有反应的参与者将继续进行研究的第二阶段。
阳性反应定义为从清晨血清中提取的基线，血液苯丙氨酸减少 30% 或更多。
该研究的第 2 阶段部分将是为期 2 周的饮食限制。
|
苯丙氨酸限制饮食（4-10 毫克/千克/天苯丙氨酸）使用规定的无苯丙氨酸医学配方和低蛋白食品，并与患者一起测试口味和接受度，以将血液苯丙氨酸水平降低至 600 umol/l 以下。
|
|
实验性的：第三阶段组
在 2 周的饮食限制后达到低于 600 umol/l 的空腹血苯丙氨酸的第 2 阶段参与者将每天一次口服 Kuvan 20 mg/kg，连续 28 天。
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20mg/kg 口服，每日一次
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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血液苯丙氨酸的百分比变化
大体时间：急性期第 1 天的基线、第 1 期第 28 天的基线、第 3 期第 28 天的基线
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通过清晨空腹血清评估的 Kuvan 反应中苯丙氨酸 (uM) 的百分比变化。
减少 30% 或更多表示对 Kuvan 有积极反应。
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急性期第 1 天的基线、第 1 期第 28 天的基线、第 3 期第 28 天的基线
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Louis J Elsas, MD、University of Miami
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2008年12月1日
初级完成 (实际的)
2011年7月19日
研究完成 (实际的)
2011年7月19日
研究注册日期
首次提交
2009年2月10日
首先提交符合 QC 标准的
2009年2月10日
首次发布 (估计)
2009年2月11日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年12月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年11月19日
最后验证
2019年11月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 20080675
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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