- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT00841100
Terapia Kuvan na Fenilcetonúria (PKU): O Efeito da Concentração Sanguínea de Fenilalanina na Resposta Kuvan
Os investigadores irão investigar o efeito da fenilalanina no sangue na capacidade de resposta de Kuvan nos mesmos pacientes com PKU quando suas concentrações de fenilalanina no sangue são alteradas pela dieta.
A redução das concentrações de fenilalanina no sangue em pacientes não responsivos a Kuvan com PKU aumentará a frequência de responsividade de Kuvan.
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Department of Biochemistry & Molecular Biology
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- todos os pacientes com diagnóstico de fenilcetonúria
- pacientes com idade superior a 4 anos,
- pacientes com fenilalanina no sangue em jejum ≥600µmol/l
Critério de exclusão:
- pacientes do sexo feminino que estão grávidas ou tentando engravidar
- crianças menores de quatro anos de idade
- Doença concomitante ou condição que interferiria na participação ou na segurança do estudo, como histórico de comprometimento neurológico ou transtorno médico, psiquiátrico ou de aprendizado importante não relacionado à PKU
- Qualquer condição que, na visão dos Investigadores, coloque o sujeito em alto risco de má adesão ao tratamento ou de não concluir o estudo
- Uso de L-Dopa, metotrexato ou outras drogas que possam inibir o metabolismo do folato
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: NON_RANDOMIZED
- Modelo Intervencional: SEQUENCIAL
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
---|---|
EXPERIMENTAL: Componente Agudo de 24 Horas
Os participantes receberão uma dose de Kuvan 20 mg/kg no Dia 1 e serão avaliados quanto à resposta aguda de Kuvan em 24 horas.
|
20mg/kg por via oral uma vez ao dia
Outros nomes:
|
EXPERIMENTAL: Grupo Fase 1
Após a conclusão do componente agudo de 24 horas, os participantes podem se inscrever na Fase 1 e receberão Kuvan 20 mg/kg por via oral uma vez ao dia por 28 dias consecutivos
|
20mg/kg por via oral uma vez ao dia
Outros nomes:
|
EXPERIMENTAL: Grupo Fase 2
Os participantes da Fase 1 que não responderam continuarão na Fase 2 do estudo.
A resposta positiva é definida como uma diminuição da fenilalanina no sangue de 30% ou mais da linha de base retirada do soro sanguíneo matinal.
O componente da Fase 2 do estudo será um período de 2 semanas de restrição alimentar.
|
Dieta com restrição de fenilalanina (4-10 mg/kg/dia de fenilalanina) usando a fórmula médica prescrita sem fenilalanina e alimentos com baixo teor de proteína testados com os pacientes quanto ao sabor e aceitação para reduzir os níveis de fenilalanina no sangue abaixo de 600 umol/l.
|
EXPERIMENTAL: Grupo Fase 3
Os participantes na Fase 2 que atingirem fenilalanina no sangue em jejum de menos de 600 umol/l após 2 semanas de restrição alimentar serão novamente tratados com Kuvan 20 mg/kg por via oral uma vez ao dia por um período de 28 dias consecutivos.
|
20mg/kg por via oral uma vez ao dia
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Alteração percentual na fenilalanina no sangue
Prazo: Linha de base até o dia 1 da fase aguda, linha de base até o dia 28 da fase 1, linha de base até o dia 28 da fase 3
|
Alteração percentual na fenilalanina em (uM) na resposta de Kuvan avaliada por soro sanguíneo matinal em jejum.
Uma diminuição de 30% ou mais indica resposta positiva em Kuvan.
|
Linha de base até o dia 1 da fase aguda, linha de base até o dia 28 da fase 1, linha de base até o dia 28 da fase 3
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Louis J Elsas, MD, University of Miami
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
Conclusão Primária (REAL)
Conclusão do estudo (REAL)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 20080675
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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