Kuvan-terapi ved phenylketonuri (PKU): Effekten af blodphenylalaninkoncentration på Kuvan-respons
19. november 2019 opdateret af: University of Miami
Forskerne vil undersøge virkningen af blodphenylalanin på Kuvan-respons hos de samme patienter med PKU, når deres phenylalaninkoncentrationer i blodet ændres af diæt.
Sænkning af phenylalanin-koncentrationer i blodet hos Kuvan-ikke-responderende patienter med PKU vil øge hyppigheden af Kuvan-respons.
Studieoversigt
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
21
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
- Department of Biochemistry & Molecular Biology
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
4 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- alle patienter med diagnosen phenylketonuri
- patienter, der er over 4 år,
- patienter med en fastende blodphenylalanin ≥600µmol/l
Ekskluderingskriterier:
- kvindelige patienter, der er gravide eller forsøger at blive gravide
- børn under fire år
- Samtidig sygdom af tilstand, der ville forstyrre studiedeltagelse eller sikkerhed, såsom historie med neurologisk kompromittering eller alvorlig medicinsk, psykiatrisk eller indlæringsforstyrrelse, der ikke er relateret til PKU
- Enhver tilstand, der efter efterforskernes opfattelse sætter personer i høj risiko for dårlig behandlingsefterlevelse eller for ikke at fuldføre undersøgelsen
- Brug af L-Dopa, methotrexat eller andre lægemidler, der kan hæmme folatmetabolismen
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NON_RANDOMIZED
- Interventionel model: SEKVENTIEL
- Maskning: INGEN
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTEL: Akut 24 timers komponent
Deltagerne vil modtage én dosis Kuvan 20 mg/kg på dag 1 og vurderet for akut 24 timers Kuvan-respons.
|
20 mg/kg gennem munden én gang dagligt
Andre navne:
|
|
EKSPERIMENTEL: Fase 1 gruppe
Efter afslutning af akut 24 timers komponent kan deltagerne tilmelde sig fase 1 og vil modtage Kuvan 20 mg/kg gennem munden én gang dagligt i 28 på hinanden følgende dage
|
20 mg/kg gennem munden én gang dagligt
Andre navne:
|
|
EKSPERIMENTEL: Fase 2 gruppe
Deltagere i fase 1, der ikke reagerede, vil fortsætte til fase 2 af undersøgelsen.
Positivt respons er defineret som et fald i blodets phenylalanin på 30 % eller mere fra baseline taget fra morgenblodserum.
Fase 2-komponenten i undersøgelsen vil være en 2 ugers periode med diætrestriktioner.
|
Phenylalanin-begrænset diæt (4-10 mg/kg/dag phenylalanin) ved hjælp af den foreskrevne phenylalanin-fri medicinske formel og fødevarer med lavt proteinindhold testet med patienterne for smag og accept til at sænke blodets phenylalaninniveauer under 600 umol/l.
|
|
EKSPERIMENTEL: Fase 3 gruppe
Deltagere i fase 2, der opnår en fastende blodphenylalanin på mindre end 600 umol/l efter 2 ugers diætrestriktion, vil blive behandlet med Kuvan 20 mg/kg gennem munden én gang dagligt i en periode på 28 på hinanden følgende dage.
|
20 mg/kg gennem munden én gang dagligt
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Procentvis ændring i phenylalanin i blodet
Tidsramme: Baseline til dag 1 i den akutte fase, baseline til dag 28 i fase 1, baseline til dag 28 i fase 3
|
Procentvis ændring i phenylalanin i (uM) på Kuvan-respons vurderet via fastende morgenblodserum.
Et fald på 30 % eller mere indikerer positiv respons på Kuvan.
|
Baseline til dag 1 i den akutte fase, baseline til dag 28 i fase 1, baseline til dag 28 i fase 3
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Louis J Elsas, MD, University of Miami
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (FAKTISKE)
1. december 2008
Primær færdiggørelse (FAKTISKE)
19. juli 2011
Studieafslutning (FAKTISKE)
19. juli 2011
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
10. februar 2009
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
10. februar 2009
Først opslået (SKØN)
11. februar 2009
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)
3. december 2019
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
19. november 2019
Sidst verificeret
1. november 2019
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 20080675
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .